BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), ATTR-CM'li yetişkinlerde kardiyovasküler ölüm ve hastaneye yatışları azaltmayı amaçlayan oral ilaç Attruby™ (acoramidis) için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onayı aldı. Onay, ATTRibute-CM Evre 3 çalışmasından elde edilen olumlu sonuçları takip etti. Bu haber üzerine BridgeBio hisseleri %25 yükseldi.
ATTRibute-CM çalışması, Attruby'nin ölüm ve kardiyovasküler nedenli hastaneye yatışları önemli ölçüde azalttığını ve hastaların yaşam kalitesini artırdığını gösterdi. Attruby, ATTR-CM ile ilişkili bir protein olan Transtiretinin (TTR) neredeyse tam stabilizasyonunu belirten bir etiketle onaylanan ilk ve tek ürün olarak öne çıkıyor.
632 katılımcıyı içeren Evre 3 çalışması, 1,8'lik bir Kazanma Oranı ile birincil sonlanım noktasına ulaşarak istatistiksel olarak anlamlı bir tedavi etkisi gösterdi. Attruby'nin etkisi, Kansas City Kardiyomiyopati Anketi ve 6 dakikalık yürüme testinde görüldü ve hasta sonuçlarında önemli bir iyileşme gösterdi.
Attruby'nin onayı, tıp profesyonelleri ve hasta destek grupları tarafından coşkuyla karşılandı. Amyloidosis Support Groups Başkanı Muriel Finkel, amiloidozlu hastalar için umut ve fırsat ifade ederek, daha iyi sonuçlar için yeni tedavilerin önemini vurguladı.
Mayo Clinic'ten Martha Grogan, M.D., mükemmel TTR stabilizasyonu sunan ve hasta sonuçlarını iyileştiren yeni bir tedaviye sahip olmanın önemini vurgulayarak, potansiyel olarak ölümcül bir hastalığı yönetilebilir bir duruma dönüştürebileceğini belirtti.
BridgeBio ayrıca ABD'de Attruby reçete edilen hastalara ve ailelerine tedaviye erişim, sigorta kaynakları ve finansal yardım dahil olmak üzere destek sağlamak üzere tasarlanmış ForgingBridges™ adlı bir hasta destek hizmetleri programı sunuyor.
Geleceğe bakıldığında, BridgeBio'nun CEO'su Neil Kumar, Ph.D., çalışmaya katılanlara teşekkür etti ve şirketin küresel onaylar almayı hedeflediğini, bir sonraki hedeflerin Avrupa, Japonya ve Brezilya olduğunu belirtti. BridgeBio, Avrupa İlaç Ajansı'na bir Pazarlama Yetkilendirme Başvurusu sundu ve 2025 yılında bir karar bekleniyor. Ayrıca Bayer'e Avrupa'da acoramidis'i ticarileştirme konusunda münhasır haklar verdi.
Bu gelişmeler ışığında, Scotiabank analisti Greg Harrison, BridgeBio Pharma için fiyat hedefini 45,00 dolardan 48,00 dolara yükseltti ve Sektör Üstü Performans notunu korudu.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.