NEW YORK - Nörodejeneratif hastalıklar için yetişkin kök hücre tedavileri geliştiren BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için NurOwn tedavisinin Faz 3b denemesinin tasarımını sunmaya hazırlanıyor. Sunum, Pazartesi akşamı Florida'daki Hilton Orlando Otelinde düzenlenecek olan MDA Klinik ve Bilimsel Konferansında gerçekleştirilecek.
Planlanan Faz 3b çalışması, hafif-orta ALS hastalarında NurOwn'un etkinliğini ve güvenliğini doğrulamayı amaçlayan iki bölümlü, çok merkezli bir çalışmadır. Çalışma 24 haftalık randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir dönemle başlayacak ve bunu 24 haftalık açık etiketli bir uzatma izleyecektir. Çalışmanın birincil son noktası, değerlendirme için Revize Edilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeğini (ALSFRS-R) kullanacaktır.
BrainStorm, NurOwn için gelecekte yapılacak bir pazarlama başvurusunu desteklemeyi amaçlayan deneme tasarımı üzerinde anlaşma sağlamak için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) Özel Protokol Değerlendirmesi (SPA) talebinde bulundu. SPA talebi şu anda FDA tarafından inceleniyor ve BrainStorm çalışma detaylarını sonuçlandırmak için geri bildirim bekliyor.
BrainStorm Başkanı ve CEO'su Chaim Lebovits, şirketin NurOwn'u ALS hastalarının kullanımına sunma konusundaki kararlılığını ve yeni çalışma aracılığıyla kesin veriler elde etme niyetini dile getirdi. Dr. Bob Dagher, tasarımın başarılı bir sonuç şansını en üst düzeye çıkarmak için önceki çalışmalardan elde edilen bilgileri içerdiğini ve doğru hastalık ilerlemesi ölçümü için hafif-orta ALS hasta popülasyonuna odaklandığını sözlerine ekledi.
Şirket, sunum posterini konferanstan sonra kurumsal web sitesinde yayınlamayı planlıyor. BrainStorm'un NurOwn'u geliştirme yaklaşımı otolog yetişkin kök hücre teknolojisinden yararlanıyor ve tedavi halihazırda FDA ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) ALS için Yetim İlaç ataması aldı.
Bu makaledeki bilgiler BrainStorm Cell Therapeutics Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) NurOwn için Faz 3b deneme tasarımını sunmaya hazırlanırken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre, BrainStorm yaklaşık 17,58 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip. Şirketin performans ölçümleri önemli zorluklara işaret ediyor ve 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki aydaki düzeltilmiş F/K oranı -1,06 ile yatırımcıların şirketin kârlılığına ilişkin endişelerini yansıtıyor.
InvestingPro İpuçları, BrainStorm'un hızla nakit tükettiğini ve orta düzeyde bir borçla çalıştığını vurguluyor. Bu faktörler, NurOwn gibi tedavilerin geliştirilmesi ve potansiyel ticarileştirilmesi ile ilgili maliyetleri göz önünde bulunduran paydaşlar için çok önemlidir. İpuçları ayrıca, biyoteknoloji yatırımlarının spekülatif doğasına ve şirketin son faaliyetlerine bağlı olabilecek yüksek fiyat oynaklığı yaşadığına dikkat çekiyor.
Bu zorluklara rağmen, BrainStorm son üç ayda %54,63 fiyat toplam getirisi ile güçlü bir getiri elde etti ve bu da yatırımcı güveninde potansiyel bir artışa işaret ediyor. Bu durum, şirketin yaklaşan denemesi ve FDA ile SPA talebini çevreleyen beklentiyle ilgili olabilir. Analistler şirketin bu yıl kârlı olacağını öngörmezken ve hisse senedi uzun dönemler boyunca önemli darbeler almışken, son zamanlardaki pozitif fiyat ivmesi şirketin stratejik yönündeki iyimserliği yansıtıyor olabilir.
Daha derin bir analiz arayan yatırımcılar için, bilinçli kararlar vermeye yardımcı olabilecek içgörüler sunan 12 ek InvestingPro İpucu mevcuttur. Bu ipuçlarını keşfetmek ve BrainStorm'un finansalları ve piyasa durumu hakkında kapsamlı bir anlayış kazanmak için https://www.investing.com/pro/BCLI adresini ziyaret edin. Yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ek %10 indirim almak için PRONEWS24 kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.