CAMBRIDGE, Mass. - Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC), indolent sistemik mastositoz (ISM) hastalarında AYVAKIT'in (avapritinib) PIONEER çalışmasından elde edilen cesaret verici uzun vadeli sonuçların yanı sıra güçlü bir oral KIT inhibitörü olan BLU-808 için umut verici klinik öncesi veriler bildirdi. Bu bulgular 2024 Amerikan Alerji, Astım ve İmmünoloji Akademisi Yıllık Toplantısı'nda sunuldu.
PIONEER deneme verileri, AYVAKIT'in 48 hafta boyunca cilt, gastrointestinal ve nörobilişsel gibi çeşitli alanlardaki semptomlarda önemli ve sürekli iyileşmeler sağladığını ortaya koymuştur. Güvenlik profili daha önceki sonuçlarla tutarlıydı; yeni bir güvenlik sinyali görülmedi ve advers olayların çoğu hafif veya orta düzeydeydi. Tedavi ayrıca 48 hafta sonra hastaların %35'inde diğer ilaçların azaltılmasına veya kesilmesine yol açmıştır.
Yabani tip KIT'i hedefleyen BLU-808, preklinik çalışmalarda kronik ürtiker ve diğer mast hücre hastalıkları için potansiyel etkileri olan yüksek derecede seçicilik ve etki göstermiştir. Blueprint Medicines, 2024 yılının ikinci çeyreğinde BLU-808 için bir araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusu yapmayı ve bir Faz 1 çalışması başlatmayı planlamaktadır.
Şirketin mast hücresi hastalıklarına yönelik tedavileri ilerletme konusundaki kararlılığı, AAAAI toplantısında yapılan dokuz veri sunumuyla vurgulanmıştır. Blueprint Medicines, AYVAKIT'i ISM için yeni bir bakım standardı olarak oluşturmak ve BLU-808 gibi potansiyel tedavilerle erişimini genişletmek için çalışıyor.
Sistemik mastositoz, mast hücrelerinin çoğalması ve aktivasyonu ile karakterize, bir dizi ciddi semptomlara yol açan nadir bir durumdur. AYVAKIT, ISM, ilerlemiş SM ve belirli gastrointestinal stromal tümör (GIST) türleri için FDA onaylı bir tedavidir.
Blueprint Medicines, alerji/inflamasyon ve onkoloji/hematoloji için ilaç geliştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin yaklaşımı, hassas tedavilerle bilinen hastalık etkenlerini hedeflemeyi içermektedir.
Bu haber Blueprint Medicines Corporation tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.