CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), Avrupa İlaç Ajansı Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) QALSODY® (tofersen) ilacı için pazarlama izni önermesiyle amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde önemli bir gelişmeyi duyurdu. Bu tavsiye özellikle süperoksit dismutaz 1 (SOD1) genindeki bir mutasyonla bağlantılı ALS'li yetişkin hastaların tedavisi içindir.
CHMP'nin olumlu görüşü, QALSODY'nin Avrupa Birliği'nde motor nöron hastalığı (MND) olarak da bilinen ALS'nin genetik bir nedenini hedef alan ilk tedavi olma yolunda bir adımdır. Tavsiye, tedavi edilen hastalarda plazma nörofilament hafif zincirinde (NfL) %60'lık bir azalma olduğunu gösteren ve nöronal hasarın azaldığını gösteren Faz 3 VALOR çalışması da dahil olmak üzere klinik çalışmalardan elde edilen kanıtların toplamına dayanmaktadır.
QALSODY'nin gelişimi, ALS için klinik çalışmalarda nörofilamentin bir biyobelirteç olarak kullanılmasına öncülük etmesindeki rolüyle dikkat çekmiştir. SOD1 protein üretimini azaltmak üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotid (ASO) olan ilaç, aynı endikasyon için ABD'de hızlandırılmış onay almıştır.
QALSODY ile tedavi edilen katılımcılarda bildirilen en yaygın yan etkiler ağrı, yorgunluk, ateş, eklem ağrısı, kas ağrısı ve beyin omurilik sıvısında beyaz kan hücreleri ve protein seviyelerinde artış olmuştur. Miyelit, radikülit, papilödem, intrakraniyal basınç artışı ve aseptik menenjit gibi ciddi nörolojik olaylar da bildirilmiştir.
İstisnai koşullar altında pazarlama izni, hastalığın nadir görülmesi nedeniyle kapsamlı verilerin olası olmadığı, ancak fayda/risk değerlendirmesinin olumlu olduğu durumlarda değerlendirilir. Avrupa Komisyonu'nun QALSODY'nin Avrupa Birliği'nde ruhsatlandırılmasına ilişkin nihai kararını 2024 yılının ikinci çeyreğinde vermesi beklenmektedir.
Bu haber, Biogen'in geçmişteki aksiliklere rağmen ALS araştırmaları ve ilaç geliştirme alanındaki sürekli çabalarını takip ediyor. Şirketin ALS ve nöromüsküler hastalıklarla yaşayanların karşılanmamış ihtiyaçlarını karşılama konusundaki kararlılığı, bu son gelişme ile pekiştirilmiştir.
Yatırımcılar ve tıp camiası, Avrupa Komisyonu'nun Avrupa'da SOD1-ALS'den etkilenen küçük nüfus için yeni bir tedavi seçeneği sunabilecek CHMP tavsiyesini incelemesini yakından izleyecektir. Bu makalede yer alan bilgiler Biogen Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.