40% İndirim

Biogen'in ALS ilacı QALSODY önemli AB panel desteğini kazandı

EditörAhmed Abdulazez Abdulkadir
Yayın Tarihi 23.02.2024 15:09
Güncelleme Tarihi 23.02.2024 15:09
© Reuters.

CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), Avrupa İlaç Ajansı Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) QALSODY® (tofersen) ilacı için pazarlama izni önermesiyle amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde önemli bir gelişmeyi duyurdu. Bu tavsiye özellikle süperoksit dismutaz 1 (SOD1) genindeki bir mutasyonla bağlantılı ALS'li yetişkin hastaların tedavisi içindir.

CHMP'nin olumlu görüşü, QALSODY'nin Avrupa Birliği'nde motor nöron hastalığı (MND) olarak da bilinen ALS'nin genetik bir nedenini hedef alan ilk tedavi olma yolunda bir adımdır. Tavsiye, tedavi edilen hastalarda plazma nörofilament hafif zincirinde (NfL) %60'lık bir azalma olduğunu gösteren ve nöronal hasarın azaldığını gösteren Faz 3 VALOR çalışması da dahil olmak üzere klinik çalışmalardan elde edilen kanıtların toplamına dayanmaktadır.

QALSODY'nin gelişimi, ALS için klinik çalışmalarda nörofilamentin bir biyobelirteç olarak kullanılmasına öncülük etmesindeki rolüyle dikkat çekmiştir. SOD1 protein üretimini azaltmak üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotid (ASO) olan ilaç, aynı endikasyon için ABD'de hızlandırılmış onay almıştır.

QALSODY ile tedavi edilen katılımcılarda bildirilen en yaygın yan etkiler ağrı, yorgunluk, ateş, eklem ağrısı, kas ağrısı ve beyin omurilik sıvısında beyaz kan hücreleri ve protein seviyelerinde artış olmuştur. Miyelit, radikülit, papilödem, intrakraniyal basınç artışı ve aseptik menenjit gibi ciddi nörolojik olaylar da bildirilmiştir.

İstisnai koşullar altında pazarlama izni, hastalığın nadir görülmesi nedeniyle kapsamlı verilerin olası olmadığı, ancak fayda/risk değerlendirmesinin olumlu olduğu durumlarda değerlendirilir. Avrupa Komisyonu'nun QALSODY'nin Avrupa Birliği'nde ruhsatlandırılmasına ilişkin nihai kararını 2024 yılının ikinci çeyreğinde vermesi beklenmektedir.

Bu haber, Biogen'in geçmişteki aksiliklere rağmen ALS araştırmaları ve ilaç geliştirme alanındaki sürekli çabalarını takip ediyor. Şirketin ALS ve nöromüsküler hastalıklarla yaşayanların karşılanmamış ihtiyaçlarını karşılama konusundaki kararlılığı, bu son gelişme ile pekiştirilmiştir.

3. parti reklam. Investing.com'un sunduğu veya önerdiği bir teklif değildir. Feragat detaylarına buradan bakın veya reklamları kaldırın

Yatırımcılar ve tıp camiası, Avrupa Komisyonu'nun Avrupa'da SOD1-ALS'den etkilenen küçük nüfus için yeni bir tedavi seçeneği sunabilecek CHMP tavsiyesini incelemesini yakından izleyecektir. Bu makalede yer alan bilgiler Biogen Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.

Son yorumlar

Uygulamamızı Yükleyin
Risk Açıklaması: Finansal araçlar ve/veya kripto paralarla işlem yapmak yüksek seviyede risk içermektedir ve yatırım miktarınızın bir kısmını veya tamamını kaybetmenize sebep olabilir, bu sebeple tüm yatırımcılar için uygun değildir. Kripto para fiyatları aşırı derecede hareketlidir ve finansal haberler, politik olaylar ve düzenleme kurumları gibi konulardan kolaylıkla etkilenir. Kaldıraçlı işlem yapmak finansal riskleri yükseltmektedir.
Diğer finansal araçlar veya kripto paralar içinden tercihinizi yapmadan önce, yatırım nesnelerinizi, deneyim seviyenizi ve risk iştahınızı dikkatlice gözden geçiriniz ve ihtiyacınız olduğunda profesyonel tavsiye almayı deneyiniz.
Fusion Media sitede yer alan bilgilerin gerçek zamanlı ya da isabetli olacağının mutlak olmadığını hatırlatır. Tüm borsa fiyatları, endeksler, vadeli işlemler, Forex ve kripto para fiyatları, borsalardan değil piyasa düzenleyicileri tarafından oluşturulur, bu sebeple fiyatlar isabetli olmayabilir ve gerçek piyasa fiyatlarından farklı olabilir, bu da buradaki fiyatların fikir verme amaçlı olduğunu ve ticari amaçlar için uygun olmadığını gösterir. Fusion Media veya herhangi bir sağlayıcı, buradaki bilgileri kullanmanız sonucu oluşacak olası kayıplarınızdan ötürü sorumluluk taşımamaktadır.
Bu sitede yer alan bilgileri, Fusion Media ve/veya veri sağlayıcıdan yazılı izin almadan kullanmak, saklamak, kopyasını üretmek, görüntülemek, düzenlemek veya dağıtmak yasaktır. Fikri mülkiyet hakkı, sitede yer alan verileri sağlayanlara ve/veya borsalara aittir.
Fusion Media reklamlarla veya reklam verenlerle etkileşiminize bağlı olarak internet sitesinde görüntülenen reklamlardan gelir elde edebilir.
İşbu sözleşmenin aslı İngilizcedir ve İngilizce ve Türkçe versiyonu arasında tutarsızlık olduğunda İngilizce versiyonu dikkate alınacaktır.
© 2007-2024 - Fusion Media Limited. Tüm Hakları Saklıdır.