Apellis Pharmaceuticals (APLS), Faz 3 VALIANT çalışmasından elde edilen olumlu ilk bulguları açıkladıktan sonra Perşembe günü piyasa öncesi işlemlerde hisse senedi değerinde %16,3'lük bir artış yaşadı.
İsveçli biyoteknoloji firması Sobi ile ortaklaşa yürütülen çalışmada pegcetacoplan ilacının, şu anda onaylanmış bir tedavisi bulunmayan iki nadir ve ciddi böbrek rahatsızlığı olan C3 glomerülopati (C3G) ve primer immün kompleks membranoproliferatif glomerülonefrit (IC-MPGN) tedavisindeki etkinliği değerlendirildi.
VALIANT çalışması, pegcetacoplan alan hastalarda aktif olmayan bir tedavi (plasebo) alanlara kıyasla istatistiksel olarak anlamlı %68 iyileşme göstererek birincil hedefine ulaşmıştır.
İlaç ayrıca idrardaki protein miktarında en az %50 azalma ve tahmini glomerüler filtrasyon hızı (eGFR) ile belirlenen stabil böbrek fonksiyonunun korunması gibi önemli ikincil hedefler üzerinde de önemli olumlu etkiler göstermiştir.
Şirketler, çalışmanın sonuçlarının hem genç hem de yaşlı hastaların yanı sıra orijinal böbrekleri veya nakil yoluyla alınan böbrekleri olanlar da dahil olmak üzere farklı katılımcı grupları arasında tutarlı olduğunu belirtti.
"Bu bulgular yüksek beklentilerimizi aştı. Pegcetacoplan, C3G ve IC-MPGN için idrardaki protein miktarında bu kadar önemli bir azalma gösteren ve hastalık varlığının birden fazla göstergesinde destekleyici kanıtlar sunan, araştırılmakta olan ilk ilaçtır," diyor Apellis Geliştirme Direktörü Jeffrey Eisele. "Pegcetacoplan'ın PNH için mevcut onayıyla birlikte, bu bulguları ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) sunmak ve bu ilacı bu ciddi böbrek rahatsızlıkları olan hastaların kullanımına sunmak için özenle çalışmak için sabırsızlanıyoruz."
Pegcetacoplan'ın güvenlik profili de olumluydu; advers etkilerin sıklığı ve şiddeti ilacı alan grup ile plasebo alan grup arasında benzerdi.
Bu umut verici bulgulardan cesaret alan Sobi ve Apellis, verileri 2025'in başlarında hem Amerika Birleşik Devletleri hem de Avrupa Birliği'nde ruhsatlandırma değerlendirmesine sunmayı planlıyor. Şirketler, potansiyel olarak yaşamı değiştiren bu ilacı mümkün olduğunca hızlı bir şekilde piyasaya sunmaya ve bu ağır koşullardan muzdarip hastalar için yeni olanaklar sağlamaya kararlıdır.
Bu makale yapay zeka yardımıyla üretilmiş ve çevrilmiştir ve bir editör tarafından gözden geçirilmiştir. Daha fazla ayrıntı için lütfen Hüküm ve Koşullarımıza bakın.