CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX), bilinen bir tedavisi olmayan nadir ve tipik olarak ölümcül bir genetik hastalık olan Wolfram sendromu (WS) için potansiyel tedavi AMX0035'i değerlendiren Faz 2 HELIOS çalışmasına kayıtların tamamlandığını duyurdu. Çalışmaya 12 yetişkin katılımcı başarıyla kaydedilmiştir ve ön sonuçların 2024 yılının ikinci yarısında alınması beklenmektedir.
HELIOS çalışması, WS'li yetişkinlerde AMX0035'in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve endokrinolojik, nörolojik ve oftalmolojik işlevler üzerindeki etkisini değerlendirmek üzere tasarlanmış açık etiketli bir çalışmadır. Bu çalışmadan elde edilen bulgular, Amylyx tarafından WS için gelecekteki denemelerin geliştirilmesine rehberlik edecektir.
WS, diğer semptomların yanı sıra nörodejenerasyon ve çocuklukta başlayan diyabet ile karakterizedir ve prognozu genellikle ciddi nörolojik engelleri ve erken ölümü içerir. Mevcut tedaviler öncelikle semptom yönetimini ele almakta ve bu ilerleyici hastalıktan etkilenenler için karşılanmamış önemli bir ihtiyaç bırakmaktadır.
Louis'deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden araştırmacılar, Amylyx ile işbirliği içinde, Eylül 2022'de AMX0035'in WS'deki hastalık yollarını ve belirtilerini etkileyebileceğini öne süren klinik öncesi veriler yayınladı. Bu veriler, WS tedavisinde AMX0035'in terapötik gelişimi için ilk kavram kanıtını sağlamıştır.
Sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün oral sabit doz kombinasyonu olan AMX0035, yetişkinlerde amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için RELYVRIO® olarak Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmıştır ve aynı endikasyon için ALBRIOZA™ olarak Kanada'da şartlı olarak onaylanmıştır. İlaç diğer nörodejeneratif hastalıklar için de araştırılmaktadır.
Kasım 2020'de FDA, WS tedavisi için AMX0035'e yetim ilaç statüsü vermiştir; bu da klinik geliştirme için mali teşvikler ve ruhsatlandırma onayının ardından potansiyel pazar münhasırlığı gibi avantajlar sağlayabilir.
Bu makale Amylyx Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX), Faz 2 HELIOS denemesinin kayıtlarını kısa süre önce tamamlayarak şirketin nadir hastalıklar için yeni tedavi arayışında önemli bir kilometre taşını işaret etti. Yatırımcılar ve sektör gözlemcileri Amylyx'in büyüme ve inovasyon potansiyeline bakarken, InvestingPro'nun temel finansal ölçümleri şirketin mevcut piyasa konumu hakkında fikir veriyor.
InvestingPro Verileri, Amylyx'in yaklaşık 1,02 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip olduğunu gösteriyor ve bu da yatırımcıların büyüme beklentilerine olan güvenini yansıtıyor. Yatırımcıların kazançlar için prim ödediğini gösteren 771,56 gibi yüksek bir F/K oranına rağmen, 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki aya dayanan düzeltilmiş F/K oranı 15.426,37'ye fırlayarak gelecekteki kazanç artışı için yüksek beklentilere işaret ediyor. Şirketin geliri, 2023'ün 3. çeyreği itibarıyla yıldan yıla %85.181,74 gibi astronomik bir büyüme göstererek hızla genişleyen bir iş ölçeği sergilemiştir.
2023'ün 3. çeyreğinde sona eren son on iki ay itibariyle 2,5 Fiyat / Defter oranı ile Amylyx'in hisse senedi, defter değerinin yaklaşık iki buçuk katı ile değerleniyor, bu da piyasanın şirketin varlıklarına ve gelecekteki karlılığına olan inancının bir göstergesi olabilir.
InvestingPro İpuçları, 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki ayda sırasıyla %85181,74 ve %60,76 olan Gelir Artışı ve Brüt Kâr Marjının, şirketin yenilikçi tedavilerini finansal başarıya dönüştürme becerisinin temel göstergeleri olduğunu öne sürüyor. Yüksek brüt kâr marjı, Amylyx için klinik çalışmalarda ilerleme kaydederken ve yeni ilaçlar için ruhsat onayı ararken özellikle umut vericidir.
InvestingPro, kapsamlı analizler ve ek içgörülerle ilgilenenler için yatırımcıların bilinçli kararlar almasına yardımcı olacak daha fazla ipucu sunuyor. SFY24 kupon kodunu kullanarak 2 yıllık InvestingPro+ aboneliğinde ek %10 indirim alabilir veya SFY241 kupon kodunu kullanarak 1 yıllık abonelikte ek %10 indirim elde edebilirsiniz. Bu aboneliklerle yatırımcılar, Amylyx'in finansal sağlığı ve pazar potansiyeli hakkında daha derin bir anlayış sağlayabilecek toplam 7 ek InvestingPro İpucuna erişebilirler.
Amylyx, nörodejeneratif hastalıklar için ilaç geliştirmenin karmaşık ortamında gezinmeye devam ederken, bu finansal ölçümler ve uzman ipuçları, şirketin ilerlemesini izleyen ve uzun vadeli yatırım potansiyelini değerlendiren yatırımcılar için çok önemli olacaktır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.