CAMBRIDGE, Mass. - Bir biyofarmasötik şirketi olan Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO) bugün, transfüzyona bağımlı olmayan (NTD) alfa ve beta-talasemi için mitapivat Faz 3 ENERGIZE çalışmasının birincil son noktasına ulaştığını duyurdu. Çalışma, plaseboya kıyasla hemoglobin yanıt oranında istatistiksel olarak anlamlı bir artış gösterdi.
Mitapivat, kronik anemiye neden olan bir kan hastalığı olan talasemi için potansiyel bir ilk oral tedavi olarak değerlendirilmektedir. ENERGIZE çalışmasına 130'u mitapivat ve 64'ü plasebo alan 194 hasta dahil edilmiştir. Sonuçlar, mitapivat ile tedavi edilen hastaların %42,3'ünün, plasebo grubundaki %1,6'ya kıyasla, başlangıçtan itibaren ≥1 g/dL artış olarak tanımlanan bir hemoglobin yanıtı elde ettiğini göstermiştir.
FACIT-Yorgunluk Skoru ve hemoglobin konsantrasyonundaki iyileşmeler de dahil olmak üzere önemli ikincil son noktalar da istatistiksel anlamlılığa ulaşmıştır. Güvenlik profili mitapivat ve plasebo kolları arasında benzerdi ve katılımcıların küçük bir yüzdesi tedavinin kesilmesine yol açan advers olaylar yaşadı.
Agios'un baş tıbbi sorumlusu Sarah Gheuens, M.D., Ph.D., şirketi talasemi hastaları için bir tedavi sağlamaya yaklaştıran denemenin başarısından dolayı hastalara ve işbirlikçilere teşekkür etti. Önde gelen bir hematolog olan Dr. Ali Taher, klinik olarak anlamlı talasemi vakalarının yarısından fazlasını temsil eden NTD talasemi için oral tedavilere olan karşılanmamış ihtiyacın altını çizdi.
Agios ayrıca transfüzyona bağımlı talasemi hastaları için ENERGIZE-T çalışmasını yürütüyor ve sonuçları 2024 ortalarında açıklamayı bekliyor. Şirket, hem ENERGIZE hem de ENERGIZE-T çalışmalarından elde edilen verileri birleştirerek 2024 yılı sonuna kadar mitapivat için bir talasemi tedavisi olarak ruhsat onayı almayı planlamaktadır.
ENERGIZE çalışmasının ayrıntılı analizi yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunulacak ve Agios bugün bir web yayını yatırımcı etkinliği sırasında verileri gözden geçirecek.
Bu haber Agios Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.