REDWOOD CITY, Kaliforniya - Klinik aşamada bir gen terapisi şirketi olan Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM), yaşlılığa bağlı makula dejenerasyonuna (AMD) yönelik Faz 2 LUNA çalışmasından elde edilen ve potansiyel tedavi faydalarını gösteren ön verileri açıkladı. Bulgular Macula Society'nin 47. Yıllık Toplantısı'nda sunuldu.
Yaş tip YBMD, 65 yaş üstü kişilerde körlüğün önde gelen nedenlerinden biri olup, şu anda sık sık anti-VEGF enjeksiyonları gerektirmektedir. Adverum'un gen terapisi adayı ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), bu tedavi yükünü azaltmayı amaçlamaktadır. İlk sonuçlar, Ixo-vec'in önemli ölçüde daha az enjeksiyonla görme keskinliğini ve anatomik sonuçları koruyabileceğini göstermektedir.
Devam etmekte olan LUNA çalışmasına iki dozaj kohortunda 60 hasta kaydedilmiştir. Ön etkinlik verileri, yıllık anti-VEGF enjeksiyon oranlarında %90-94 azalma ve tedaviden 26 hafta sonra %68-85 enjeksiyonsuz kalma oranı göstermiştir. Güvenlik verileri, mevcut olduğunda yönetilebilir enflamasyon ile iyi tolere edilen sonuçlar ortaya koymuştur.
Adverum'un yaklaşımı, Ozurdex ve difluprednatı birleştiren ve hastaların %90'ından fazlasında enflamasyon olmadığını veya minimal olduğunu gösteren profilaktik bir rejimi içermektedir. Şirket, 2024 yılının ortalarında 26 haftalık bir ara analiz sunmayı planlamakta ve 2025 yılının ilk yarısında bir Faz 3 denemesi başlatmayı hedeflemektedir.
Bu gen tedavisi, bir kerelik intravitreal enjeksiyon sağlamak için tescilli bir vektör kapsidi olan AAV.7m8'den yararlanmakta ve potansiyel olarak ıslak AMD'nin kalıcı yönetimini sunmaktadır. Ixo-vec, yaş tip YBMD tedavisi için FDA'dan Fast Track ve EMA'dan PRIME onaylarını almıştır.
Adverum Başkanı ve CEO'su M.D. Laurent Fischer, tedavinin özellikle tedavisi zor hastalarda sınıfının en iyisi bir etkinlik profili sağlama potansiyeline dikkat çekti. Baş Araştırmacı Arshad M. Khanani, M.D., M.A., gözlemlenen tedavi yükündeki önemli azalmayı vurgulayarak bu düşünceyi yineledi.
Şirket, görmeyi geri kazandırmak ve körlüğü önlemek için işlevsel tedaviler oluşturmaya yönelik daha geniş bir hedefle, oküler hastalıklar için bir bakım standardı olarak gen tedavisini araştırmaya devam etmektedir.
Rapor, Adverum Biotechnologies'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Adverum Biotechnologies, yaşlılığa bağlı makula dejenerasyonu (AMD) tedavisinde devrim yaratma arayışında ilerlerken, şirketi çevreleyen finansal ölçütler ve piyasa duyarlılığı, mevcut durumunun ayrıntılı bir resmini çiziyor. Adverum'un piyasa değeri 199,02 milyon dolar gibi mütevazı bir seviyede bulunuyor ve bu da şirketin yeni gen tedavilerinin geliştirilmesine odaklanan klinik aşamadaki bir kuruluş olarak statüsünü yansıtıyor. Şirketin gelecek vaat eden bilimsel ilerlemelerine rağmen, 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki aya bakıldığında -1,76'lık negatif F/K oranıyla çalışmaktadır ve bu oran -1,63'e düşmektedir. Bu, yatırımcıların bu aşamada şirketi kazançlara dayalı olarak değerlendirmediğini göstermektedir ki bu, geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji firmaları için alışılmadık bir durum değildir.
Yatırımcılar, Adverum'un ilerlemesinin ve potansiyelinin değerini fark etmiş olup, bu durum geçtiğimiz yıl elde edilen %198,48'lik toplam fiyat getirisi ile kanıtlanmıştır. Bu iyimserlik, sadece geçen hafta elde edilen %38,73'lük getiri ile kısa vadede elde edilen etkileyici kazançlarla da desteklenmektedir. 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki ayda 3,6 milyon dolar gelir elde eden şirket, teknolojisini ticarileştirmenin henüz ilk aşamalarında.
InvestingPro İpuçları arasında Adverum Biotechnologies için özellikle iki tanesi öne çıkıyor. Şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurması, finansal istikrar konusunda endişe duyan yatırımcılar için güven verici bir işaret. Ayrıca, firmanın likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da devam eden klinik deneyleri ve araştırma faaliyetlerini destekleyebilecek sağlıklı bir likidite pozisyonuna işaret ediyor.
InvestingPro, Adverum Biotechnologies'in finansal sağlığını ve gelecek beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyen okuyucular için ek bilgiler sunuyor."SFY24" kupon kodunu kullanarak 2 yıllık InvestingPro+ aboneliğinde %10,"SFY241" kupon kodunu kullanarak 1 yıllık InvestingPro+ aboneliğinde %10 indirim kazanın ve yatırım kararlarınıza rehberlik edebilecek 12 ek InvestingPro İpucunu keşfedin.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.