CELEBRATION, Fla. - Nadir hastalık terapötiklerine odaklanan bir şirket olan Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), Society for Inherited Metabolic Disorders (SIMD) 45. Yıllık Toplantısı'nda araştırma ilacı arimoklomol ile ilgili yeni veriler paylaştı. Arimoklomol genişletilmiş erişim programından (EAP) elde edilen veriler, tutarlı bir güvenlik profiline işaret etmekte ve nadir görülen ve ölümcül bir hastalık olan Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC) olan yetişkinlerde hastalığın ilerlemesinin yavaşladığını göstermektedir.
Austin'deki Teksas Üniversitesi Dell Tıp Fakültesi'nden Kristina Julich, arimoklomolün NPC'li yetişkinlerde kullanımına dair ilk kanıtları gösteren bulguları sundu. Veriler, arimoklomol ile tedavi edilen ve bazıları daha önce miglustat kullanmış olan hastalarda iki yıllık tedavi boyunca stabil bir hastalık seyrini yansıtmaktadır. Önceki Faz 2/3 çalışmalarından elde edilen gözlemlerle uyumlu olarak yeni bir güvenlik advers olayı tespit edilmemiştir.
19 Temmuz 2023 itibariyle, EAP 11 ABD merkezinden 41 katılımcıyı içermektedir ve 26 yetişkin en az bir yıllık takip verilerine sahiptir. Ortalama tedavi süresi 21 ay olup, tanı ve tedaviye başlama yaşları sırasıyla 23,7 ve 28,5'tir. Fiziksel ve bilişsel bozukluklara yol açan hastalığın ABD'de onaylanmış tedavi seçenekleri bulunmamaktadır.
Arimoclomol, FDA'dan Yetim İlaç ve Çığır Açan Terapi dahil olmak üzere çeşitli atamalar almıştır ve Yeni İlaç Başvurusu (NDA) inceleme altındadır ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) tarihi 21 Eylül 2024 olarak belirlenmiştir.
Zevra Therapeutics, NPC topluluğu içinde karşılanmamış yüksek tıbbi ihtiyaçları ele alma konusundaki kararlılığını vurgulamaktadır. Şirketin misyonu, karmaşık ilaç geliştirme zorluklarının üstesinden gelmek için veri odaklı stratejiler kullanarak nadir hastalıklarla yaşayanlara dönüştürücü tedaviler sunmaktır.
InvestingPro İçgörüleri
Zevra Therapeutics'in Niemann-Pick hastalığı tip C tedavisi için arimoklomol ile ilgili son güncellemeleri ışığında, yatırımcılar şirketin finansal sağlığını ve piyasa performansını da aynı derecede ilgi çekici bulabilirler. InvestingPro verilerine göre, Zevra'nın piyasa değeri 200,46 milyon dolar gibi mütevazı bir seviyede bulunuyor ve bu da rekabetçi bir alandaki bu biyoteknoloji oyuncusunun büyüklüğünü yansıtıyor. Özellikle, şirket 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için %89,28'lik etkileyici bir brüt kâr marjına sahiptir ve bu da geliriyle ilişkili olarak maliyetleri etkin bir şekilde yönetme becerisinin altını çizmektedir.
Bununla birlikte, şirketin mali tabloları da bazı zorlukları ortaya koyuyor. Zevra'nın F/K oranı şu anda -4,3 ile negatif olup, ilaç geliştirme aşamasındaki birçok biyoteknoloji firması için ortak bir durum olan şu anda net kazanç elde etmediğini göstermektedir. Ayrıca, son veri noktası itibariyle bir aylık fiyat toplam getirisi -%17,67 olan hisse senedinin performansı son zamanlarda oldukça düşük. Bu durum, yatırımcıların şirketin kısa vadeli beklentilerine şüpheyle yaklaştığını gösteriyor olabilir.
InvestingPro İpuçları karışık bir tablo ortaya koyuyor: Zevra borçtan daha fazla nakit tutarak finansal istikrara işaret ederken, analistler önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize etti ve şirketin bu yıl net gelirinde bir düşüş bekleniyor. Ayrıca, hisse senedi değişken olarak kabul ediliyor ve analistler bu mali yıl için kârlılık beklemiyor. Daha detaylı analiz ve ek InvestingPro İpuçları arayan yatırımcılar için InvestingPro'n un Zevra Therapeutics ürün sayfasında 10 tane daha listelenmiştir. Bu analizlere erişmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.