LONDRA - RNA interferans (RNAi) tedavilerinde uzmanlaşmış bir biyoteknoloji firması olan Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN), Journal of the American Medical Association'da (JAMA) APOLLO faz 1 zerlasiran çalışmasının ek sonuçlarını yayınladı. Zerlasiran, kardiyovasküler hastalığa katkıda bulunan genetik bir faktör olan Lp(a) seviyelerini azaltmak için tasarlanmış bir siRNA (kısa interferans RNA) tedavisidir.
Çalışmaya 32 sağlıklı birey ve aterosklerotik kardiyovasküler hastalığı (ASCVD) ve yüksek bazal Lp(a) seviyeleri (≥150 nmol/L) olan 36 hasta katılmıştır. Katılımcılara değişen dozlarda zerlasiran veya plasebo verilmiştir. Birincil amaç ilacın güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek iken, ikincil amaçlar Lp(a) serum konsantrasyonları üzerindeki etkilerini içeriyordu.
Sonuçlar, zerlasiranın iyi tolere edildiğini ve Lp(a) seviyelerinde sürekli düşüşler gözlendiğini göstermiştir. Uygulamadan 365 gün sonra serum Lp(a) konsantrasyonlarında başlangıçtan itibaren medyan değişim plasebo grubu için +%14 iken, 300 mg ve 600 mg dozları için sırasıyla -%30 ve -%29 olmuştur. ASCVD hastalarında, iki dozdan sonra başlangıçtan itibaren medyan değişim daha da belirgindi ve -%99'a varan düşüşler görüldü, ancak bunlar 201 gün sonra -%60 ile -%89 arasında zayıfladı.
Yüksek Lp(a) seviyeleri artmış kardiyovasküler risk ile ilişkili olduğundan ve mevcut tedavi seçenekleri sınırlı olduğundan bu bulgular önemlidir. Zerlasiran'ın Lp(a)'yı düşürme yeteneği, ASCVD olayları riski yüksek olan hastalar için potansiyel olarak yeni bir terapötik yaklaşım sunabilir.
Silence Therapeutics şu anda ALPACAR-360 faz 2 çalışmasında zerlasiranı değerlendirmekte ve ASCVD olayları açısından yüksek risk altında olan 125 nmol/L veya üzerinde bazal Lp(a) seviyelerine sahip deneklere odaklanmaktadır. Şirketin araştırması, yüksek Lp(a) seviyeleri ile doğan kişilerde kardiyovasküler riskin azaltılmasına yönelik karşılanmamış tıbbi ihtiyacı ele almayı amaçlamaktadır.
Sunulan bilgiler Silence Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN), kardiyovasküler hastalık tedavisi için umut vaat eden zerlasiran üzerindeki son çalışma sonuçları ile RNAi terapötik gelişiminin ön saflarında yer aldı. Yatırımcılar ve sektör gözlemcileri zerlasiran için potansiyel pazar kabulüne bakarken, InvestingPro şirketin performansını ve beklentilerini ölçmek için önemli finansal ölçütler ve içgörüler sağlıyor.
Klinik ilerlemelere rağmen, InvestingPro İpuçları analistlerin şirketin yakın vadede kârlılığına şüpheyle yaklaştığını ve bu yıl kârlılık beklentilerinin olmadığını gösteriyor. Ayrıca, hisse senedi son zamanlarda zorlandı ve geçen ay kayda değer bir düşüş yaşadı. Bununla birlikte, şirketin geçen yıl güçlü bir getiri elde ettiğini belirtmek gerekir ki bu da yatırımcıların uzun vadeli beklentilerine olan güvenini gösterebilir.
InvestingPro Verilerine bakıldığında, Silence Therapeutics'in piyasa değeri yaklaşık 995,15 milyon USD olup biyoteknoloji sektöründeki konumunu yansıtmaktadır. Şirketin son on iki aydaki gelir artışı yaklaşık %45 gibi önemli bir oranda gerçekleşerek, devam eden araştırma ve geliştirme çabalarının ortasında mali tabanını genişletme becerisini ortaya koymuştur. Ancak bu büyüme, biyoteknoloji sektörünün doğasında var olan dalgalanma ve zorlukların altını çizen yaklaşık %56'lık çeyrek dönemlik gelir düşüşü ile tezat oluşturmaktadır. Fiyat / Defter oranının 45,4 gibi yüksek bir seviyede olması, hisse senedinin defter değerine kıyasla primli işlem gördüğünü ve değer odaklı yatırımcılar için dikkate alınması gereken bir nokta olduğunu gösterebilir.
Daha derin bir analizle ilgilenenler için, Silence Therapeutics'in finansal sağlığı ve hisse senedi performansı hakkında daha fazla bilgi sağlayabilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bunlara erişmek için InvestingPro 'yu ziyaret edin ve yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ekstra %10 indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.