LEXINGTON, Mass. - Nörogenetik ilaç geliştirmeye odaklanmış bir biyoteknoloji firması olan Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR) bugün Parkinson hastalığını ve GBA1 geninin aracılık ettiği diğer hastalıkları hedefleyen gen terapisi programı için bir lider aday seçtiğini duyurdu.
Aday, şirketin Neurocrine Biosciences ile işbirliğinin bir sonucudur ve Voyager'ın tescilli TRACER™ kapsid keşif platformundan yeni bir kapsid kullanmaktadır.
Bu ilerleme, Voyager'a 2024'ün ikinci çeyreğinde alınması beklenen 3 milyon dolarlık bir kilometre taşı ödemesini tetikledi. Şirket ayrıca gelecekteki geliştirme ve ticarileştirme kilometre taşlarından da kazanç elde edecek. Bu program için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunun 2025 yılında FDA'ya yapılması bekleniyor.
Voyager'ın CEO'su Alfred W. Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., ilerleme konusunda iyimserliğini dile getirerek, yeni kapsidlerini kullanan üç gen terapisinin 2025 yılında klinik deneylere girme potansiyelini vurguladı. Bunlar arasında Neurocrine ile ortak GBA1 ve Friedreich ataksisi programları ve Voyager'ın kendi SOD1 ALS programı yer alıyor.
GBA1 programı, Voyager ve Neurocrine Biosciences arasında 2023'ten itibaren Parkinson hastalığı ve diğer GBA1 aracılı hastalıklar için AAV gen terapisi ürünlerinin araştırılması, geliştirilmesi, üretimi ve ticarileştirilmesinin yanı sıra merkezi sinir sistemi hastalıklarını veya nadir genetik hedeflerle ilişkili durumları hedefleyen açıklanmayan diğer üç programı kapsayan stratejik bir işbirliği anlaşmasının bir parçasıdır.
İşbirliğinin şartları uyarınca Voyager, ek ticari kilometre taşı ödemeleri, net satışlar üzerinden kademeli telif hakları ve program finansmanı ile birlikte 1,5 milyar dolara kadar potansiyel geliştirme kilometre taşı ödemesi alabilir. Şirket ayrıca, ilk Parkinson hastalığı klinik çalışmasından elde edilen üst düzey verilerin ardından GBA1 programı için ABD'de 50/50 maliyet ve kâr paylaşımı seçeneğini elinde tutmaktadır.
TRACER™ Kapsid Keşif Platformu, kan-beyin bariyerini aşabilen ve gen terapilerini doğrudan merkezi sinir sistemine iletebilen AAV kapsidlerinin hızlı keşfi için tasarlanmış RNA tabanlı bir tarama platformudur.
Platform, geleneksel AAV kapsidlerine kıyasla MSS'de üstün ve yaygın gen ifadesi gösteren kapsidler üretmiştir ve beynin geleneksel olarak ulaşılması zor olan belirli bölgelerini hedefleme potansiyeline sahiptir.
Bu duyuru Voyager Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır ve şirketin gen terapisi teknolojilerini kullanarak nörolojik hastalıklara yönelik tedavileri ilerletmek için devam eden çabalarını yansıtmaktadır.
InvestingPro Insights
Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR) son zamanlarda gen terapisi programında önemli adımlar attı ve bu da finansal ve piyasa ölçütlerine yansıdı. Etkileyici bir piyasa değeri olan 447,44 milyon $ ile şirketin nörogenetik tıpta yeniliğe olan bağlılığı açıktır.
Son finansal performanslarından göze çarpan bir rakam, tescilli TRACER™ kapsid keşif platformunun potansiyelini ve stratejik işbirliklerinin değerini gösteren, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda %511'in üzerinde gerçekleşen dikkat çekici gelir artışıdır.
Bu noktada Voyager Therapeutics ile özellikle ilgili olan iki InvestingPro İpucu, şirketin borcuna kıyasla güçlü nakit pozisyonu ve analistlerin şirketin önümüzdeki dönem kazançlarına ilişkin olumlu revizyonlarıdır. Bu görüşler, sağlam bir finansal temele ve şirketin gelecekteki performansına olan güvenin arttığına işaret ediyor.
Dahası, şirketin değerlemesi güçlü bir serbest nakit akışı getirisi anlamına geliyor ve bu da yatırımlarından yüksek getiri potansiyeli olan şirketler arayan yatırımcılar için cazip olabilir.
Voyager'ın finansal sağlığı ve gelecek beklentileri hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyen yatırımcılar, https://www.investing.com/pro/VYGR adresinde bulunan toplam 9 ek ipucu ile daha fazla InvestingPro İpucu keşfedebilirler. En bilinçli yatırım kararlarını vermek isteyenler için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmak, InvestingPro'da yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ek %10 indirim sağlayabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.