FOSTER CITY, Kaliforniya - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) bugün, iki nadir karaciğer hastalığı olan primer biliyer kolanjit (PBC) ve primer sklerozan kolanjit (PSC) tedavisi için değerlendirilen oral bir ilaç olan volixibat'ın devam eden iki Faz 2b klinik çalışmasından elde edilen cesaret verici ara sonuçları açıkladı.
PBC'ye odaklanan VANTAGE çalışması, Yetişkin ItchRO ölçeğinde plaseboya göre ayarlanmış -2,32 puanlık (p=0,0026) bir farkla kaşıntıda (kaşıntı) istatistiksel olarak anlamlı bir azalma olduğunu bildirmiştir. Ayrıca, katılımcıların %75'i serum safra asitlerinde %50'nin üzerinde bir azalma sağlamış ve plasebo grubuna kıyasla 16. haftada yorgunlukta iyileşmeler gözlenmiştir.
PSC üzerine yapılan VISTAS çalışması da araştırmanın devamı için gerekli etkinlik eşiğini geçmiştir. Bağımsız veri inceleme komitesi, günde iki kez 20 mg volixibat dozunun değerlendirildiği çalışmaya değişiklik yapılmadan devam edilmesini tavsiye etmiştir.
Ara analizler sırasında yeni bir güvenlik sorunu tespit edilmemiştir ve en yaygın yan etki hafif ila orta şiddette olan diyare olmuştur. Biri plasebo grubunda olmak üzere dört ciddi advers olay bildirilmiştir. Karaciğer biyobelirteçlerinde klinik olarak anlamlı bir değişiklik gözlenmemiştir.
Mirum'un Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Joanne Quan, volixibat'ın bu koşullar için gelecekte bir tedavi seçeneği olma potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade ederek, ara sonuçların PBC ve PSC'nin semptomatik yüküyle mücadele eden hastalar için umut verici bir gelişme olduğunu belirtti.
Şirket, bu ara analizleri daha fazla tartışmak üzere bugün bir konferans görüşmesi düzenliyor. Çağrı, çalışmaların ilerleyişi ve bu kolestatik karaciğer hastalıklarından etkilenen hastalar için potansiyel etkileri hakkında bilgi vermeyi amaçlıyor.
Volixibat, ileal safra asidi taşıyıcısını (IBAT) seçici olarak inhibe etmek üzere tasarlanmıştır ve potansiyel olarak sistemik ve hepatik safra asitlerini azaltmaya yönelik yeni bir yaklaşım sunmaktadır. İlaç, çeşitli klinik çalışmalarda 400'den fazla bireyde değerlendirilmiştir.
Mirum Pharmaceuticals nadir hastalıklar için tedavi geliştirmeye odaklanmaktadır ve farklı karaciğer rahatsızlıkları için onaylanmış üç ilacı bulunmaktadır. Şirketin boru hattında PBC ve PSC için volixibat ve serebrotendinöz ksantomatoz için CHENODAL yer almakta olup Faz 3 sonuçları 2023 yılında bildirilecektir.
Bu rapor Mirum Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Mirum Pharmaceuticals biyofarmasötik sektöründe önemli adımlar atmaya devam ediyor. Citi, karaciğer hastalıklarına yönelik bir tedavi olan volixibat için önemli klinik çalışma güncellemeleri beklentisiyle Mirum hisseleri üzerindeki Al notunu yeniden teyit etti.
Firma, volixibat'ın sırasıyla primer sklerozan kolanjit (PSC) ve primer biliyer kolanjit (PBC) hastalarında etkinliğini araştıran VISTAS ve VANTAGE adlı iki faz 2b çalışmasını yakından takip ediyor.
Mirum'un diğer ürünü LIVMARLI, nadir görülen genetik bir karaciğer hastalığı olan Progresif Ailesel İntrahepatik Kolestaz (PFIC) tedavisi için Avrupa Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nden (CHMP) olumlu görüş aldı. Bu tavsiye, Avrupa Birliği'nde potansiyel pazarlama izninin yolunu açmaktadır.
Ayrıca, LIVMARLI ile yapılan uzun süreli tedavi çalışmalarından elde edilen yeni veriler, yaklaşan Avrupa Karaciğer Araştırmaları Derneği (EASL) Yıllık Kongresi'nde sunulacak ve Alagille sendromu (ALGS) ve PFIC hastalarında sürekli klinik faydaları vurgulayacak.
Finansal gelişmelerle ilgili olarak Mirum, 2024'ün ilk çeyreği için finansal sonuçlarda önemli bir artış olduğunu ve net ürün satışlarının bir önceki yıla göre %137 artışla 68,9 milyon dolara ulaştığını bildirdi. Şirket tüm yıl için 310 milyon ila 320 milyon dolar arasında bir gelir öngörüyor. Mirum ayrıca 302,8 milyon dolar nakit ve yatırımla sağlam bir mali pozisyona sahip olduğunu bildirdi. Mirum Pharmaceuticals'ın operasyonları ve finansal performansıyla ilgili son gelişmeler bunlar.
InvestingPro İçgörüleri
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) gelecek vaat eden klinik çalışmalarıyla nadir karaciğer hastalıklarını ele alma konusundaki kararlılığını ortaya koymuştur ve InvestingPro'nun finansal ölçümleri şirketin mevcut piyasa durumu ve gelecek potansiyeline daha derin bir bakış sağlamaktadır.
MIRM için InvestingPro Verileri, piyasanın şirkete verdiği değeri yansıtan 1,22 milyar dolarlık bir piyasa değeri gösteriyor. Son on iki ayda -7,7'lik negatif F/K oranının gösterdiği gibi kârlılık olmamasına rağmen, şirketin gelir büyümesi oldukça güçlü. Yıldan yıla %133,9'luk gelir artışı, güçlü satış performansına ve gelecekteki büyüme potansiyeline işaret ediyor.
Şirketin finansal gücü, Mirum Pharmaceuticals'ın satışlarına kıyasla üretim maliyetlerini yönetmede verimli olduğunu gösteren %73,26'lık Brüt Kar Marjı ile daha da vurgulanmaktadır. Buna ek olarak, şirket temettü ödemiyor ve bu da kazançların daha fazla büyüme ve gelişmeye yeniden yatırıldığını gösteriyor. InvestingPro İpuçları, Mirum'un likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aştığını ve bunun şirketin likiditesi ve finansal dayanıklılığı için olumlu bir işaret olduğunu vurguluyor.
Ayrıca, MIRM için InvestingPro İpuçları yatırımcılar için önemli bir hususu da içeriyor: analistler şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemiyor. Bu durum, umut verici olmakla birlikte henüz gelir getirebilecek onaylı tedavilere dönüşmemiş olan ara dönem klinik araştırma sonuçlarıyla uyumludur.
Daha kapsamlı bir analizle ilgilenen okuyucular için, Mirum Pharmaceuticals'ın finansal sağlığı ve piyasa pozisyonu hakkında ayrıntılı bilgiler sunan ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu ipuçlarına erişmek ve daha bilinçli yatırım kararları almak için yatırımcılar INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro'da yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim alabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.