SAN DIEGO - Biyofarmasötik şirketi Viking Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VKTX), X-bağlantılı adrenolökodistrofi (X-ALD) hastalarına yönelik VK0214'ün Evre 1b klinik denemesinden olumlu sonuçlar açıkladı. Çalışma, ilacın 28 günlük günlük dozlamada güvenli ve iyi tolere edildiğini buldu. Plaseboya kıyasla çok uzun zincirli yağ asitlerinde (VLCFA'lar) ve diğer plazma lipidlerinde önemli azalmalar da gözlemlendi.
Randomize, çift kör ve plasebo kontrollü olan deneme, VK0214'ün X-ALD'nin biyobelirteçleri olan VLCFA'ların plazma seviyeleri üzerindeki etkilerini değerlendirdi. VK0214 ile tedavi edilen hastalarda, test edilen her iki dozda da (günde 20 mg ve 40 mg) ortalama VLCFA seviyelerinde önemli düşüşler görüldü. Ek olarak, çalışma tedavi sonrasında düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterol (LDL-C), apolipoprotein B (ApoB) ve lipoprotein (a) [Lp(a)] seviyelerinde azalmalar rapor etti.
Güvenlik ve tolerabilite çalışmanın birincil hedefleriydi. Tedaviden kaynaklanan advers olaylar çoğunlukla hafif ila orta şiddetteydi ve gastrointestinal advers olaylar VK0214 ile tedavi edilen gruplarda plaseboya kıyasla daha az yaygındı. Çalışmanın sonuçları, sağlıklı gönüllülerde daha önce elde edilen klinik bulgularla tutarlıydı.
X-ALD, beyin ve sinir hücrelerinin etrafındaki koruyucu bariyerlerin bozulmasına yol açan nadir, genellikle ölümcül bir metabolik bozukluktur. VK0214'ün etki mekanizması, tiroid hormonu beta reseptörünün aktivasyonunu içerir ve bu da telafi edici bir taşıyıcının ekspresyonunu artırarak potansiyel olarak VLCFA seviyelerini normalleştirebilir.
Viking'in CEO'su Brian Lian, Ph.D., VLCFA plazma seviyelerindeki ilerleyici iyileşmeyi ve daha geniş lipid faydalarını belirterek bileşiğin potansiyeli hakkında iyimserliğini dile getirdi. Şirket, VK0214'ün geliştirilmesi için sonraki adımları değerlendiriyor.
Bildirilen bilgiler Viking Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Viking, metabolik ve endokrin bozukluklar için yeni tedaviler geliştirmeye odaklanmaya devam ediyor ve birkaç bileşik klinik denemelerde bulunuyor. Ancak şirket, bu ileriye dönük ifadelerin risk ve belirsizliklere tabi olduğunu ve gerçek sonuçların öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabileceğini belirtiyor.
Diğer son haberlerde, Viking Therapeutics biyofarmasötik sektöründe dikkat çekici ilerlemeler kaydediyor. Şirket, obezite için oral bir tedavi olan VK2735 ve NASH ve fibrozis için VK2809'un Evre 2 denemelerinden cesaret verici sonuçlar bildirdi. Bu gelişmelere 900 milyon doların üzerinde nakit rezervi ile güçlü bir finansal durum eşlik ediyor. Oppenheimer, Morgan Stanley, JPMorgan ve Truist Securities dahil olmak üzere analist firmaları, VK2735'in potansiyelini vurgulayarak Viking Therapeutics hakkında olumlu bir görüş sürdürüyor.
Piyasa, VK2735'in artan dozlarına ilişkin sonuçların açıklanması beklenen ObesityWeek'ten gelecek daha fazla veriyi heyecanla bekliyor. Analistler, bu yüksek dozların kilo kaybında yaklaşık %6'ya kadar etkinlik sağlayabileceğini tahmin ediyor. Bulantı insidansı %40'ın altında kalırsa, bu VK2735'in piyasadaki rekabet avantajını artırabilir.
Oppenheimer'ın Viking Therapeutics hisseleri için senaryo analizi, yaklaşan sonuçların önemli tolerabilite sorunları olmaksızın ilave kilo kaybını doğrulaması durumunda %75 başarı olasılığı ile %35 potansiyel yükseliş öngörüyor. Öte yandan, verilerin ek faydalar göstermemesi veya ilacın tolerabilitesi hakkında endişeler uyandırması durumunda %25 başarı olasılığı ile %40 düşüş olabilir. Bunlar Viking Therapeutics'teki son gelişmelerdir.
InvestingPro Öngörüleri
Viking Therapeutics'in VK0214 için olumlu klinik deneme sonuçları, şirketin son dönemdeki hisse performansında yansıtıldığı gibi piyasada heyecanla karşılandı. InvestingPro verilerine göre, Viking'in hissesi en son verilere göre 1 yıllık fiyat toplam getirisinde %476,82'lik dikkat çekici bir artış gösterdi, bu da yatırımcıların şirketin potansiyeline olan güçlü güvenini gösteriyor.
Umut verici klinik sonuçlara rağmen, Viking Therapeutics'in henüz kârlı olmadığını belirtmek önemlidir. Bir InvestingPro İpucu, şirketin son on iki ay içinde kârlı olmadığını, aynı dönem için düzeltilmiş faaliyet gelirinin -124,68 milyon ABD Doları olduğunu vurguluyor. Bu, ürünleri piyasaya sürmeden önce genellikle önemli araştırma ve geliştirme giderleri yapan geliştirme aşamasındaki biyofarmasötik şirketler için alışılmadık bir durum değildir.
Bununla birlikte, Viking'in finansal durumu yakın vadede istikrarlı görünüyor. Başka bir InvestingPro İpucu, şirketin bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu ortaya koyuyor, bu da klinik geliştirme programlarına devam etmek için finansal kaynaklara sahip olduğunu gösteriyor. Bu, Viking'in X-ALD tedavisi için VK0214 dahil olmak üzere boru hattını ilerletmesi açısından özellikle önemlidir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro Viking Therapeutics için 10 ek ipucu sunuyor ve şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha derin bir anlayış sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.