BOSTON - Kardiyovasküler gen düzenleme tedavileri üzerinde çalışan bir biyoteknoloji firması olan Verve Therapeutics, gözlemlenen yan etkiler nedeniyle VERVE-101 için Heart-1 klinik çalışmasını durdurdu. Karar, bir katılımcının asemptomatik ancak önemli laboratuvar anormallikleri geliştirmesinin ardından geldi. Şirket şimdi farklı bir lipid nanopartikül dağıtım sistemi kullanan VERVE-102'yi ilerletmeye odaklanmayı planlıyor.
Heart-1 Faz 1b denemesi, VERVE-101'in güvenliğini ve belirli kolesterol bozuklukları olan hastalarda LDL kolesterol (LDL-C) seviyeleri üzerindeki etkisini değerlendiriyordu. Altı katılımcıdan birine 0,45 mg/kg doz verildiğinde geçici karaciğer enzim yükselmesi ve trombositopeni görüldü, ancak bu durum semptomlar olmaksızın hızla düzeldi. Bu olayın ardından Verve, bağımsız veri ve güvenlik izleme kuruluna danışarak daha fazla kayıt almayı durdurmayı ve anormallikleri araştırmayı tercih etti.
Bu gerilemeye rağmen, önceki deneme sonuçları 0,45 mg/kg doz seviyesinde %21 ila %73 arasında değişen umut verici LDL-K düşüşleri göstermiştir. Tedavinin LDL-K düşürücü etkisinin iki hastada 270 gün boyunca kalıcı olduğu görülmüştür.
Verve'nin bir sonraki adımları, VERVE-101 ile aynı temel editörü ve PCSK9 genini hedefleyen kılavuz RNA'yı paylaşan ancak dağıtım sisteminde farklılık gösteren VERVE-102'ye odaklanmayı içeriyor. VERVE-102'de kullanılan iyonize edilebilir lipid diğer klinik çalışmalarda iyi tolere edilmiştir. Birleşik Krallık MHRA ve Health Canada'dan yasal izinler alınmış olup, Heart-2 klinik çalışmasının 2024'ün ikinci çeyreğinde başlaması planlanmaktadır.
VERVE-101 ve VERVE-102, karaciğerdeki PCSK9 genini kalıcı olarak kapatmak ve böylece LDL-C'yi azaltmak için tek kürlük tedaviler olarak tasarlanmıştır. VERVE-101 heterozigot ailesel hiperkolesterolemi (HeFH) için geliştirilirken, VERVE-102 de erken koroner arter hastalığını (KAH) hedefleyecektir.
Verve, VERVE-101'in geleceğini belirlemek üzere düzenleyici makamlarla birlikte çalışırken hasta güvenliğinin her şeyden önemli olmaya devam edeceği konusunda güvence vermektedir. Bu arada, şirketin mali durumu 2026'nın sonlarına kadar uzanan bir nakit akışına işaret ediyor.
Bu makale Verve Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Verve Therapeutics'in son klinik deney duraklaması ışığında, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre, Verve Therapeutics şu anda 1,07 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip. Klinik zorluklara rağmen, InvestingPro İpuçları'ndan biri, Verve'nin bilançosunda borçtan daha fazla nakit tutarak daha güçlü bir likidite pozisyonuna sahip olduğunu ve bunun klinik geliştirme ortamında gezinirken esneklik sağlayabileceğini vurguluyor.
Yatırımcılar için bir diğer kritik husus da şirketin hisse senedi performansıdır. Verve'nin hisse senedi, 1 aylık fiyat toplam getirisi %21,49'luk bir düşüş göstererek kayda değer bir dalgalanma yaşadı. Bu dalgalanma, hisse senedinin geçen ayki kötü performansına işaret eden bir InvestingPro İpucu ile daha da vurgulandı. Buna ek olarak, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda %505,77'lik bir artış gösteren şirketin gelir artışı etkileyicidir ve mevcut aksaklıklara rağmen gen düzenleme teknolojilerine yönelik önemli bir piyasa ilgisine işaret etmektedir.
Daha derinlemesine bir analiz arayan yatırımcılar için InvestingPro, Verve Therapeutics için toplam 9 InvestingPro İpucu ile ek içgörüler sunuyor. Bu ipuçları, şirketin finansal ölçütleri ve piyasa potansiyeli hakkında kapsamlı bir görüş sağlıyor. İlgilenen okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak bu ipuçlarını keşfedebilir ve InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde ederek yatırım stratejilerini geliştirebilirler.
Verve Therapeutics ilaç geliştirmenin zorluklarını aşmaya devam ederken, bu InvestingPro Analizleri şirketin pazardaki konumunu ve uzun vadeli büyüme potansiyelini anlamak için değerli bir bağlam sunuyor.
Verve Therapeutics hakkında daha detaylı analiz ve ipuçları için https://www.investing.com/pro/VERV adresini ziyaret edin.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.