PRINCETON, N.J. - UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) bugün, intravezikal solüsyon için UGN-102 (mitomisin) ile ilk tedaviden sonra tam yanıt elde eden düşük dereceli orta riskli kas invaziv olmayan mesane kanseri (LG-IR-NMIBC) hastalarında 12 aylık yanıt süresinin (DOR) %82,3 olduğunu gösteren Faz 3 ENVISION çalışmasının sonuçlarını açıkladı.
ENVISION çalışması, UroGen'in tescilli RTGel teknolojisini kullanan bir ilaç formülasyonu olan UGN-102'nin ilk damlatılmasından sonraki üç ayda %79,6 tam yanıt oranı ile birincil son noktasını karşıladı. Çalışmaya 108 hasta dahil edilmiş ve Kaplan-Meier tahmini de hem 15 hem de 18 ayda %80,9'luk DOR oranları göstermiştir.
UGN-102, ABD'de yılda yaklaşık 82.000 hastayı etkileyen ve genellikle birden fazla ameliyat gerektiren yüksek nüks oranı ile karakterize bir hastalık olan LG-IR-NMIBC hastaları için potansiyel bir cerrahi olmayan tedavi seçeneği olarak araştırılmaktadır.
ENVISION çalışmasında bildirilen tedaviden kaynaklanan advers olaylar, önceki klinik çalışmalarla tutarlıydı ve dizüri, hematüri ve idrar yolu enfeksiyonları dahil olmak üzere ağırlıklı olarak hafif ila orta şiddette idi.
UroGen, Ocak 2024'te UGN-102 için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) bir Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmaya başlamıştır ve süreci 2024'ün üçüncü çeyreğinde tamamlamayı planlamaktadır. Onaylanması halinde UGN-102, LG-IR-NMIBC için FDA onaylı ilk cerrahi olmayan tedavi seçeneği haline gelebilir ve potansiyel bir FDA kararının 2025'in ilk çeyreği gibi erken bir tarihte alınması bekleniyor.
Şirket, deneme sonuçlarını mesane kanseri uzmanlarından oluşan bir panelle tartışmak üzere bugün sanal bir etkinliğe ev sahipliği yapacak. Etkinlik, klinik veriler ve UGN-102'nin LG-IR-NMIBC tedavisi üzerindeki potansiyel etkisi hakkında içgörü sağlamayı amaçlıyor.
Bu makalede yer alan bilgiler basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde, UroGen Pharma 2024'ün ilk çeyreğinde, özellikle düşük dereceli üst yol ürotelyal kanseri tedavisi JELMYTO'nun satışlarından kaynaklanan 18,8 milyon dolarlık güçlü gelirler bildirdi. Şirket ayrıca, şirketin ürünleri için ticari stratejiye liderlik etmesi beklenen David Lin'in yeni Ticari Baş Sorumlusu olarak atandığını duyurdu. Buna ek olarak Oppenheimer, UroGen Pharma için fiyat hedefini 34 dolardan 32 dolara düşürürken, hisse senedi üzerindeki Outperform notunu korudu.
Şirket, onay bekleyen mesane kanseri tedavisi için lider boru hattı adayı UGN-102'nin potansiyel lansmanına hazırlanıyor. UroGen Pharma'nın gelecekteki gelişmeleri arasında UGN-103 ve UGN-104 için klinik son nokta çalışmalarının başlatılması ve UGN-301'in Faz 1 klinik deneyleri yoluyla ilerletilmesi yer alıyor.
Bununla birlikte, gelecek vaat eden boru hattına ve sağlam finansal performansa rağmen, UroGen Pharma bu çeyrekte 32,3 milyon dolar net zarar bildirdi. Şirket yönetimi, ATLAS çalışmasının alt grup bulgularıyla paralellik göstererek, bir yıl sonra tam yanıtı sürdüren hastaların yüzdesinin 60'ların ortalarında olabileceğini öngörüyor. Şirketin nakit pozisyonu 164,5 milyon dolar ile güçlü seyrediyor ve acil ek sermaye ihtiyacı bulunmuyor.
InvestingPro Insights
UroGen Pharma'nın Faz 3 ENVISION denemesinden elde edilen umut verici sonuçların ardından, InvestingPro'nun finansal ölçümleri ve uzman analizleri şirketin durumu hakkında ek bilgiler sunuyor. Piyasa değeri 462,47 milyon dolar olan UroGen Pharma, biyofarmasötik alanında benzersiz bir konuma sahip. Özellikle, şirketin 1Ç 2024 itibarıyla son on iki aydaki %89,53'lük etkileyici brüt kâr marjı, tescilli tedavilerini geliştirirken üretim maliyetlerini etkin bir şekilde yönetme becerisinin altını çizmektedir.
Son on iki ayda kârlı olmamasına rağmen, -3,92'lik negatif F/K oranıyla şirketin likiditesi güçlü görünüyor. Bir InvestingPro İpucu, UroGen Pharma'nın bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve bunun yaklaşan düzenleyici kilometre taşlarını ve UGN-102'nin potansiyel piyasaya sürülmesini yönlendirmek için gereken finansal esnekliği sağlayabileceğini vurgulamaktadır. Buna ek olarak, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da değişken biyoteknoloji sektöründe istikrar arayan yatırımcılara güven verebilecek güçlü bir kısa vadeli finansal sağlığa işaret ediyor.
UroGen Pharma'nın mali durumunu ve gelecekteki görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar https://www.investing.com/pro/URGN adresini ziyaret ederek daha fazla InvestingPro İpucu keşfedebilirler. Şirketin beklentilerine ilişkin kapsamlı bir analiz sunan 7 ek ipucu mevcuttur. Abonelik almayı düşünenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.