LEXINGTON, Mass. - Bir gen terapisi şirketi olan uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), Huntington hastalığı için potansiyel bir tedavi olan AMT-130'un Faz I/II denemelerinden elde edilen ara verileri açıkladı. Veriler, 24 ay sonra hastalığın ilerlemesinde önemli bir yavaşlama ve beyin omurilik sıvısında (BOS) bir nörodejenerasyon belirteci olan nörofilament ışık proteini (NfL) seviyelerinde bir azalma olduğunu göstermektedir.
ABD ve Avrupa'da yürütülen çalışmalarda, yüksek veya düşük doz AMT-130 alan 29 hasta ile taklit ameliyatı geçiren bir kontrol grubu yer almıştır. Yüksek doz kohortu, eğilim skoru ağırlıklı harici kontrol grubuna kıyasla hastalık ilerlemesinde %80'lik bir yavaşlama göstermiştir. Düşük doz grubu ise %30'luk bir yavaşlama sergilemiştir, ancak bu istatistiksel olarak anlamlı değildir.
Hastalığın ilerlemesinin yavaşlamasına ek olarak, tedavi BOS NfL'de başlangıç seviyelerine göre %11'lik bir azalmaya yol açmıştır; bu da aynı dönemde tedavi edilmeyen hastalarda tipik olarak gözlenen %26'lık artışla tezat oluşturmaktadır.
Bu sonuçlar, uniQure'un FDA ile potansiyel olarak hızlandırılmış klinik geliştirme konusunda görüşmelere hazırlanmasına yol açtı. Şirkete Huntington hastalığı için ilk kez Rejeneratif Tıp İleri Terapisi (RMAT) unvanı verilmiştir, bu da daha hızlı inceleme ve onay süreçlerini kolaylaştırabilir.
AMT-130 tek seferlik bir prosedürle uygulanmaktadır ve tedaviyle ilgili yeni bir ciddi advers olay bildirilmeden iyi tolere edilmiştir. Sonraki adımlar arasında AMT-130'u immünosupresyon ile birlikte incelemek üzere üçüncü bir kohort için kayıtların tamamlanması ve 2025 ortalarında daha ileri ara analizlerin sunulması yer almaktadır.
Huntington hastalığı, ilerlemesini geciktirecek veya yavaşlatacak mevcut tedavilerin bulunmadığı kalıtsal nörodejeneratif bir hastalıktır. uniQure'un ara bulguları, ABD ve Avrupa'da yaklaşık 70.000 kişiyi etkileyen hastalıktan etkilenenler için bir umut ışığı sunmaktadır.
Bu makale uniQure Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Genezen, Lexington, MA'da bulunan uniQure'un ticari gen terapisi operasyonlarını satın alarak önemli bir hamle yaptı. Bu stratejik satın alma, Genezen'in dünya çapında geç faz ve ticari gen terapisi geliştirme ve üretim hizmetleri sunma kapasitesini artıracak. Lexington'daki tesis Genezen'in küresel AAV mükemmellik merkezi olarak hizmet verecek ve gen ve hücre terapisi pazarındaki konumunu daha da güçlendirecek.
Bu arada, uniQure N.V. birkaç önemli gelişmeye sahne oldu. Hissedarlar şirketin hisse teşvik planının genişletilmesini, yönetim kurulu üyelerinin yeniden atanmasını ve 2023 yasal yıllık hesaplarının kabul edilmesini onayladı. Buna ek olarak, şirketin gen terapisi adayı AMT-130'a ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından RMAT adı verildi ve bu, uniQure'de Satın Al notunu koruyan Stifel tarafından önemli bir düzenleyici kilometre taşı olarak kaydedildi.
Yönetim kuruluyla ilgili haberlerde, icracı olmayan direktörler Rachelle Jacques ve David Meek yeniden seçilirken, bir diğer icracı olmayan direktör Paula Soteropoulos bir sonraki yıllık toplantıda yeniden seçilmemeyi tercih etti.
Bu gelişmeler şirket içinde devam eden evrimi ve stratejik planlamayı yansıtıyor.
InvestingPro Insights
uniQure (NASDAQ: QURE) Huntington hastalığı için AMT-130 denemelerinden umut verici ara veriler açıklarken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve hisse senedi performansını yakından takip ediyor olabilir. InvestingPro'ya göre, şirketin piyasa değeri 183,52 milyon dolar seviyesinde bulunuyor ve bu da piyasanın biyoteknoloji firmasına yönelik mevcut değerlemesini yansıtıyor.
InvestingPro İpuçları' ndan biri, analistlerin bu yıl satışlarda büyüme beklediğini ve bu cesaret verici klinik güncellemenin ardından şirketin gelir beklentileri için olumlu bir işaret olabileceğini öne sürüyor. Ayrıca, başka bir InvestingPro İpucunda belirtildiği gibi, son veriler şu anda 52 haftanın en düşük seviyesine yakın işlem gören şirketin hisse senedi fiyatını etkileyebilir. Bu durum, AMT-130'un klinik başarısının uzun vadeli değerine inanan yatırımcılar için potansiyel bir giriş noktası olabilir.
Ancak, finansal ölçümler uniQure'un bazı zorluklarla karşı karşıya olduğunu gösteriyor. Şirketin negatif F/K oranı -0,62'dir ve 1Ç 2024 itibariyle son on iki aydaki brüt kâr marjı, araştırma ve geliştirme çabalarıyla ilişkili maliyetlerin altını çizen çarpıcı derecede düşük -%952,89'dur. Bu rakamlar, uniQure gibi biyoteknoloji şirketlerine yatırım yapmanın yüksek riskli, yüksek ödüllü doğasını vurgulamaktadır; burada kar elde etmeden önce çığır açan tedavileri finanse etmek için önemli sermaye gerekmektedir.
İlgilenen yatırımcılar, uniQure'un finansal görünümünü daha iyi anlamak ve daha fazla InvestingPro İpucu için https://www.investing.com/pro/QURE adresinde daha fazla ayrıntı keşfedebilirler. Şu anda değerli içgörüler sağlayabilecek 11 ek ipucu mevcuttur. InvestingPro aboneliği almayı düşünenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık Pro ve yıllık ya da iki yıllık Pro+ aboneliklerinde %10'a varan indirimden yararlanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.