NOVATO, Kaliforniya - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) bugün Angelman sendromu için bir tedavi olan GTX-102'nin Faz 1/2 çalışmasından elde edilen ve hastalarda önemli gelişmeler olduğunu gösteren yeni verileri paylaştı.
Çalışma, Genişleme Kohortları A & B'deki hastaların 170. Güne kadar birçok alanda hızlı, klinik olarak anlamlı ilerleme kaydettiğini ve daha önceki Doz-eskalasyon Kohortları 4-7 verileriyle uyumlu olduğunu veya bunları aştığını ortaya koydu. Ayrıca, Doz Yükseltme Kohortları 4-7'den elde edilen uzun vadeli veriler 758. Güne kadar klinik faydaların devam ettiğini göstermiştir.
Bu bulgular bugün saat 8:00'de ET'de yapılacak kurumsal sunumda ve 16 Nisan 2024 tarihinde Denver'da düzenlenecek 76. Yıllık Amerikan Nöroloji Akademisi Toplantısında daha ayrıntılı olarak sunulacaktır. Dr. Kemi Olugemo, M.D., FAAN, konferanstaki sunumu yönetecek.
Angelman sendromunun şu anda onaylanmış bir hastalık modifiye edici tedavisi bulunmamaktadır. Sendrom, diğer zorlukların yanı sıra bilişsel, iletişimsel ve motor güçlükler yaşayan bireylerle birlikte önemli bozukluklara yol açmaktadır. Çalışmanın baş araştırmacısı Dr. Erick Sell, gözlemlenen çok alanlı iyileşmenin önemine ve hastalarda bağımsızlığın artması potansiyeline dikkat çekti.
Yeni veriler, Genişleme Kohortlarındaki 24 hastanın 170. Gün sonuçlarını ve Doz Yükseltme Kohortlarındaki 15 hastanın 758. Güne kadar olan sonuçlarını içermektedir. Biliş, davranış, hiperaktivite, uyumsuzluk, uyku ve alıcı iletişimde önemli gelişmeler görülmüştür.
Ultragenyx'in baş tıbbi sorumlusu M.D. Eric Crombez, geniş gelişimsel kazanımların ve bunların hastalar ve aileler üzerindeki etkisinin altını çizerek, çocukların artık ihtiyaçlarını iletebildiklerini ve daha ileri gelişimsel kilometre taşlarına ulaşabildiklerini belirtti.
Çalışmada beklenmedik ciddi advers olay bildirilmemiştir. Üç hastada alt ekstremite güçsüzlüğüne bağlı hafif ila orta şiddette ciddi advers olaylar görülmüş ve bu olaylar devam eden güvenlik endişeleri olmaksızın hızla düzelmiştir.
Ultragenyx, Faz 3 pivotal çalışmanın başlatılmasını hızlandırmak için bu sonuçları FDA ve diğer sağlık yetkilileriyle görüşmeyi amaçlamaktadır. GTX-102, FDA'dan Yetim İlaç Ataması, Nadir Pediatrik Hastalık Ataması ve Hızlı İzleme Atamasının yanı sıra EMA'dan Yetim Ataması ve PRIME ataması almıştır.
Bu makale Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) Angelman sendromu için GTX-102'nin geliştirilmesinde adımlar atmaya devam ederken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı yatırımcıların dikkate alması gereken temel faktörlerdir. En son InvestingPro verilerine göre Ultragenyx, biyofarmasötik endüstrisindeki konumunu yansıtan 3,87 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip. Son on iki ayda -6,38'lik negatif Fiyat/Kazanç (F/K) oranıyla kârlı olmamasına rağmen, şirketin gelirleri aynı dönemde %19,52'lik bir büyüme göstererek ürün hattına olan ilginin arttığına işaret ediyor.
InvestingPro İpuçlarından biri de şirketin Fiyat/Defter (F/D) oranı. 14,05 olan bu oran, Ultragenyx'in defter değerine kıyasla yüksek bir değerlemeyle işlem gördüğünü gösteriyor. Bu, mevcut karlılık eksikliğine rağmen piyasanın şirketin gelecekteki beklentilerine ilişkin iyimser görüşünün bir göstergesi olabilir. Ayrıca, Ultragenyx son altı ayda %49,63'lük önemli bir fiyat artışı gördü ve bu da büyüme odaklı yatırımcıları çekebilir.
Yatırımcılar ayrıca Ultragenyx'in orta düzeyde bir borçla çalıştığını ve kısa vadeli yükümlülüklerini aşan likit varlıklara sahip olduğunu ve klinik programlarını ilerletirken bir miktar finansal istikrar sunduğunu da not edebilirler. Şirket, araştırma ve geliştirme çalışmalarına yeniden yatırım stratejisini yansıtarak temettü ödemezken, bu finansal ölçütler ve stratejik kararlar şirketin uzun vadeli potansiyelini değerlendiren paydaşlar için çok önemlidir.
Ultragenyx'in finansal verilerini ve gelecekteki görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler ve analizler sunuyor. Investing.com'da şu anda RARE için 6 InvestingPro İpucu daha mevcut. InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak bu içgörülerden yararlanın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.