Leerink Partners Perşembe günü, rakibinin klinik çalışmasından gelen yeni verilere rağmen Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) için Outperform notunu korudu. Firma, Ionis Pharmaceuticals'tan gelen son gelişmeler ışığında Ultragenyx'in Angelman sendromu tedavisi GTX-102'nin potansiyeli konusunda iyimserliğini koruyor.
Ionis, kendi antisens oligonükleotid tedavisi olan ION582'nin Faz 1/2a denemesinden elde edilen ilk sonuçları açıkladı ve pivotal bir çalışmaya geçmeyi planladığını belirtti. Ön veriler çoklu ölçümler arasında tutarlı etkiler olduğunu göstermektedir, ancak ayrıntılı sonuçların Temmuz 2024'te Angelman Sendromu Vakfı toplantısında sunulması beklenmektedir.
Öte yandan Ultragenyx, geçtiğimiz ay GTX-102'nin Faz 1/2 çalışmasından elde edilen güncellenmiş verileri paylaştı ve FDA'ya danışmaya ve 2024'ün sonuna kadar pivotal bir çalışma başlatmaya hazırlanıyor. Leerink Partners, ION582 ile GTX-102 arasında kesin bir karşılaştırma yapmanın şu anda zor olduğunu, ancak bugünkü haberlerin Ultragenyx'in programına ilişkin ihtiyatlı iyimser görüşlerini değiştirmediğini belirtiyor.
Biogen, ION582'yi lisanslamamayı seçerek Ionis'in bağımsız olarak ilerlemesine izin verdi. Bu karar, HALOS çalışmasının Angelman sendromu hastalarında altı aylık bir süre içinde özellikle bilişsel işlevlerde umut verici gelişmeler göstermesinin ardından geldi. Güvenlik profili, hasta popülasyonu ve tedavinin doğası için beklentilerle tutarlıydı.
Leerink Partners, Ultragenyx GTX-102'nin ABD ve AB pazarlarında %40 başarı olasılığı ile yaklaşık 1,2 milyar dolarlık brüt tepe satışına ulaşabileceğini tahmin ediyor. Firma, özellikle yatırımcılar artan harcamalarla ilgili endişeler arasında ortaya çıkacak önemli ürünler ararken, GTX-102'nin Ultragenyx'in boru hattındaki önemini vurguluyor.
Yeniden teyit edilen Outperform notu, ilacın pazar potansiyeline ve Ultragenyx'in stratejik konumuna olan güveni yansıtıyor.
InvestingPro İçgörüleri
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) Angelman sendromuna yönelik GTX-102 tedavisinde ilerleme kaydederken, şirketin finansal sağlığına ve piyasa konumuna bir bakış yatırımcılara ek bir bağlam sunabilir. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre, Ultragenyx 3,52 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da biyoteknoloji sektöründe önemli bir varlığa işaret ediyor.
Fiyat/Defter katsayısının 25,06 gibi yüksek bir seviyede olması ve 1Ç 2024 itibarıyla son on iki ayda Brüt Kâr Marjının -%60,26 gibi negatif bir seviyede olması gibi zorluklara rağmen, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da istikrarlı bir likidite pozisyonuna işaret ediyor.
InvestingPro İpuçları, analistlerin Ultragenyx'in kısa vadede karlılığı konusunda temkinli olduğunu ortaya koyuyor, çünkü şirketin bu yıl karlı olması beklenmiyor ve son on iki ayda karlı olmadı. Ayrıca, şirket temettü ödemiyor, bu da yatırımcıların gelir getiren yatırımları tercih etmelerine bağlı olarak kararlarını etkileyebilir.
Yine de, şirketin GTX-102'yi klinik deneyler yoluyla ilerletme taahhüdü, Leerink Partners'ın bakış açısıyla uyumlu olarak uzun vadeli büyümeye ve potansiyel pazar yakalamaya odaklandığını gösteriyor. Daha derin analizlerle ilgilenen yatırımcılar, Ultragenyx'in finansalları ve pazar potansiyeline kapsamlı bir bakış sunan daha fazla InvestingPro İpucunu https://www.investing.com/pro/RARE adresinde bulabilirler. InvestingPro aboneliği almayı düşünenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanabilir ve yatırım kararlarını bilgilendirip yönlendirebilecek altıdan fazla ek ipucuna erişim sağlayabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.