Cuma günü, Stifel'den bir analist Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) hisseleri üzerindeki fiyat hedefini 124 dolardan 127 dolara yükselterek hisse senedi üzerindeki Al notunu korudu.
Revizyon, glikojen depo hastalığı tip Ia (GSDIa) için bir tedavi olan DTX401 için son olumlu Faz 3 klinik çalışma verileri ışığında geldi.
Çalışma, hastaların fizyolojisinde temel bir değişikliği gösteren diğer kanıtlarla birlikte, durumu yönetmek için kullanılan bir besin takviyesi olan mısır nişastası ihtiyacında önemli bir azalma olduğunu göstermiştir.
Bu Faz 3 denemesinin sonuçları, GSDIa hastalarının mısır nişastasına ömür boyu bağımlılığını ortadan kaldırabilecek tek seferlik, kalıcı bir tedaviye yol açma potansiyeline sahip olarak görülüyor.
Stifel analisti, denemenin tasarımının körlüğü sağlamadaki önemine dikkat çekti ve tüm veriler birlikte değerlendirildiğinde DTX401'in etkinliği için güçlü bir durum ortaya koyduklarını belirtti.
Çalışmadan elde edilen ayrıntılı verilerin 2024 yılında sunulması beklenirken, Faz 3 çapraz çalışmadan elde edilecek ek uzun vadeli verilerin, 2025 yılında planlanan Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) başvurusuna doğru ilerlerken tedavinin profilini daha da güçlendirmesi bekleniyor.
Analist, DTX401 programının başarı olasılığını bir önceki %70 seviyesinden %80'e yükseltmiştir. Modeldeki bu ayarlama, Ultragenyx hisseleri için fiyat hedefindeki artışın temelini oluşturuyor. Dolayısıyla olumlu klinik sonuçlar, şirketin hisselerine yönelik finansal beklentilerin yükseltilmesinde önemli bir rol oynamıştır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.