Perşembe günü Goldman Sachs, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) üzerindeki duruşunu değiştirerek hisse senedini Nötr'den Al'a yükseltti ve 67,00 $ fiyat hedefi belirledi. Firmanın Ultragenyx'in kemik hastalığı osteogenesis imperfecta (OI) tedavisine yönelik monoklonal antikoru setrusumab'a olan inancının artması, yükseltmenin temel nedeni olarak gösterildi. Şirketin çeşitli nadir hastalıklar boru hattı da olumlu görünüme katkıda bulundu.
Analist, yılın ikinci yarısında ek veriler beklenen setrusumab Faz 2 çalışmasından elde edilen ve klinik olarak anlamlı kırık azalması ve kemik mineral yoğunluğunda iyileşmeler gösteren cesaret verici sonuçların altını çizdi. Setrusumab'ın mevcut standart bifosfonatlardan farklı olarak kemik oluşumunu ve gücünü artırma potansiyeli de önemli bir avantaj olarak kaydedildi.
Goldman Sachs, özellikle orta ila şiddetli vakalarda setrusumab için hem hastaların hem de doktorların duyduğu heyecanı vurguladı. Şirket 2024 sonu veya 2025 başında Faz 3 verilerinin ilk ara analizine yaklaşırken bu duyarlılığın olumlu bir klinik ve ticari görünüme katkıda bulunması bekleniyor.
Goldman Sachs, OI tedavisindeki gelişmelere ek olarak, Ultragenyx'in boru hattının diğer alanlarındaki ilerlemeyi de yakından takip ediyor. Bunlar arasında Angelman sendromunda GTX-102 için Aşama 3 netliği ve 2024 ortalarında beklenen FDA Aşama 2 sonu toplantısı ve Wilson hastalığı için gen terapisi UX701'in geliştirilmesi yer almaktadır; Aşama 1 güvenlik ve erken etkinlik verileri yılın ikinci yarısında pivotal Aşama 2 çalışmasına bilgi sağlamak üzere sunulacaktır.
Raporda ayrıca GSD1a'da gen terapisi DTX401 için olumlu Faz 3 verilerinin ardından 2026'da potansiyel bir onay ve lansman öngörülürken, OTC'de DTX301 için Faz 3 kayıtlarının yılın ikinci yarısında tamamlanması bekleniyor. Goldman Sachs, Ultragenyx'in 2027 yılında GAAP kârlılığına ulaşacağını tahmin ediyor.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 3. Faz GlucoGene çalışmasından elde edilen olumlu sonuçların ardından birkaç analist firmasının odağı oldu.
Çalışma, şirketin glikojen depo hastalığı tip Ia (GSDIa) tedavisine yönelik gen terapisi adayı DTX401'i değerlendirdi. Baird, Faz 3 sonuçlarının DTX401 için olası bir onayın güçlü bir göstergesi olduğunu ve Biyolojik Lisans Başvurusunun 2025 yılında yapılmasının beklendiğini belirterek Ultragenyx hisseleri için fiyat hedefini 72 dolara yükseltti. Benzer şekilde Stifel, Ultragenyx hisselerindeki fiyat hedefini 127 dolara yükselterek, durumu yönetmek için kullanılan bir besin takviyesi olan mısır nişastası ihtiyacındaki önemli azalmaya dikkat çekti.
Piper Sandler, sürekli glikoz kontrolü ve günlük mısır nişastası alımında önemli azalmalara işaret ederek Ultragenyx için Overweight notunu ve 135,00 $ fiyat hedefini korudu. Son olarak Canaccord Genuity, Ultragenyx'in beklentilerine olan güvenin sinyalini vererek fiyat hedefini 111 dolara yükseltti. Bu gelişmeler, Ultragenyx'in DTX401 tedavisinin potansiyel başarısına duyulan güvenin arttığının altını çiziyor.
InvestingPro İçgörüleri
Goldman Sachs'ın Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) şirketini 67,00 $ fiyat hedefiyle Satın Al notuna yükseltmesinin ardından, InvestingPro verileri ve içgörüleri şirketin finansal sağlığını ve piyasa performansını daha da aydınlatıyor. Piyasa değeri 3,44 milyar dolar olan şirketin finansal ölçümleri, yatırımcıların karlılık konusundaki endişelerini yansıtan -5,21'lik negatif F/K oranı gibi zorlukları ortaya koyuyor. Bu durum, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediklerini belirten bir InvestingPro İpucu ile uyumludur. Ayrıca, 24,55'lik yüksek Fiyat / Defter çarpanı, hisse senedinin defter değerine göre primli işlem gördüğünü ve değer odaklı yatırımcılar arasında ihtiyatlı olmayı gerektirebileceğini göstermektedir.
Bu finansal engellere rağmen, Ultragenyx'in likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve ilaç hattını ilerletirken bir miktar finansal istikrar sağlıyor. Şirketin brüt kâr marjının -%60,26 ile negatif olması, gelirlerin kâra dönüştürülmesinde mevcut bir yetersizliğe işaret etse de, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki aydaki %15,29'luk gelir artışı Ultragenyx'in pazardaki varlığını genişlettiğini göstermektedir. Yatırımcılar ayrıca Ultragenyx'in, kazançlarını araştırma ve geliştirmeye yeniden yatıran büyüme odaklı biyoteknoloji şirketleri için yaygın olan bir temettü ödemediğini de not etmelidir.
Daha derin bir analizle ilgilenenler için InvestingPro, bilinçli yatırım kararları vermek için hayati olabilecek ek bilgiler ve ipuçları sunmaktadır. Okuyucular, özel olarak sunulan INVTROZEL1A kupon kodundan yararlanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden faydalanabilir ve tüm uzman ipuçlarından yararlanabilirler. Şu anda, Ultragenyx'in finansal nüansları ve yatırım potansiyeli hakkında daha fazla rehberlik sağlayabilecek altı InvestingPro İpucu daha mevcuttur.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.