COPENHAGEN - Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND), TransCon PTH (palopegteriparatide) ile tedavi edilen kronik hipoparatiroidizmli yetişkinlerde böbrek fonksiyonlarındaki sürekli iyileşmeleri vurgulayan Faz 3 PaTHway Çalışmasının iki yıllık post-hoc analizinden elde edilen önemli bulguları açıkladı. Avrupa Endokrinoloji Kongresi 2024'te sunulan veriler, TransCon PTH'nin tahmini glomerüler filtrasyon hızında (eGFR) bir yıl sonra ortalama 8,9 mL/dak/1,73m2 artışa yol açtığını, iki yıl sonunda 9,0 mL/dak/1,73m2'de korunduğunu ve her iki sonucun da istatistiksel olarak anlamlı olduğunu gösterdi (p
PaTHway Çalışması 82 yetişkinin katıldığı randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmaydı. Katılımcılara başlangıçta aktif D vitamini ve oral kalsiyum içeren geleneksel tedavi birlikte uygulanmış ve daha sonra 156 haftalık bir açık etiketli uzatma dönemine girmelerine izin verilmiştir. Analiz, TransCon PTH tedavisinin genel olarak iyi tolere edildiğini ve yeni bir güvenlik sinyali olmadığını göstermiştir.
TransCon PTH, günlük olarak uygulanan ve PTH seviyelerini 24 saatlik bir süre boyunca normal aralıkta tutmak için tasarlanmış bir paratiroid hormonu ön ilacıdır (PTH 1-34). Tedaviye Avrupa ve Büyük Britanya'da YORVIPATH® adı altında pazarlama izni verilmiştir ve Amerika Birleşik Devletleri'nde Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından 14 Mayıs 2024 tarihine kadar verilmesi beklenen kararı beklemektedir.
Ascendis Pharma Endokrin Tıp Bilimleri Klinik Geliştirme Kıdemli Başkan Yardımcısı Dr. Aimee Shu, TransCon PTH'nin standart tedavilerle ilişkili yumuşak doku kalsifikasyonları ve böbrek fonksiyonlarında azalma gibi sorunları ele alma potansiyelini vurguladı.
Hipoparatiroidizm, yetersiz PTH seviyeleri ile karakterize, böbrek sorunları, nöromüsküler irritabilite ve bilişsel bozukluk gibi komplikasyonlara yol açan bir endokrin bozukluktur. Vakaların büyük çoğunluğu cerrahi sonrası görülmekle birlikte otoimmün ve idiyopatik nedenler de bilinmektedir.
PaTHway Denemesinden elde edilen bulgular, TransCon PTH'nin kronik hipoparatiroidizm hastaları için önemli bir terapötik fayda sağlayabileceğini ve potansiyel olarak uzun vadeli böbrek sağlığını iyileştirebileceğini göstermektedir. Bu sonuçlar Ascendis Pharma'nın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND), kronik hipoparatiroidizm tedavisinde devrim yaratabilecek TransCon PTH için umut verici klinik çalışma sonuçlarıyla kısa süre önce manşetlere çıktı. Yatırımcılar bu haberleri sindirirken, şirketin potansiyelini tam olarak anlamak için finansal sağlığını ve piyasa performansını göz önünde bulundurmak çok önemlidir.
InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre Ascendis Pharma 7,62 milyar dolarlık piyasa değerine sahip ve bu da piyasanın son gelişmeler ve gelecek beklentileri ışığında şirkete verdiği değeri yansıtıyor. Ayrıca, şirketin geliri 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %421,2'lik şaşırtıcı bir büyüme yaşadı ve bu da finansal performansında güçlü bir artışa işaret ediyor.
Ascendis Pharma için InvestingPro İpuçları birkaç kritik içgörüye işaret ediyor. Özellikle, iki analist önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ederek şirketin gelecekteki finansal sonuçlarına olan güvenin sinyalini verdi. Buna ek olarak, Ascendis Pharma'nın likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da TransCon PTH ile ilgili olanlar da dahil olmak üzere devam eden araştırma ve geliştirme faaliyetlerini destekleyebilecek güçlü bir likidite pozisyonuna işaret ediyor.
Analistler şirketin bu yıl kârlı olacağını öngörmezken, InvestingPro platformu Ascendis Pharma'nın finansalları ve piyasa performansı hakkında ek bilgiler sunuyor. Sekizden fazla ek InvestingPro İpucu ile yatırımcılar şirketin pozisyonu hakkında daha derin bir anlayış kazanabilirler. Bu ipuçlarını ve daha fazlasını keşfetmek isteyenler için özel bir teklifimiz var: INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanabilirsiniz.
Ascendis Pharma'nın TransCon PTH'yi pazara sunma yolculuğu sadece bilimsel bir çaba değil, aynı zamanda finansal bir çabadır. InvestingPro Insights, hasta bakımı ve yatırımcı getirileri üzerindeki potansiyel etkisinin bütünsel bir görünümü için klinik tabloyu tamamlayarak şirketin ekonomik ortamına bir bakış sağlar.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.