REDWOOD CITY, Kaliforniya - Nadir hastalıklara odaklanmış bir biyofarmasötik şirketi olan Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), DCCR (diazoxide choline) uzatılmış salımlı tablet ürünü için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmuştur. Tedavi, doyumsuz bir açlıkla karakterize bir durum olan hiperfaji yaşayan Prader-Willi sendromlu (PWS) dört yaş ve üstü bireyler için tasarlanmıştır.
Şirketin CEO'su Anish Bhatnagar, M.D., bu dönüm noktasının hem Soleno hem de PWS topluluğu için önemini ifade ederek, geliştirme programını bu aşamaya getiren işbirlikçi çabalara teşekkür etti.
FDA tarafından Çığır Açan ve Hızlı İzleme Atamalarının yanı sıra hem ABD hem de AB'de Yetim İlaç Ataması verilen DCCR için NDA'nın sunulması, PWS'nin yaşamı tehdit eden hiperfaji ve diğer kritik yönlerini potansiyel olarak ele alabilir.
FDA'nın NDA'yı incelemeye alıp almayacağına karar vermek için 60 günlük bir süresi vardır. Soleno, kabul edilmesi halinde FDA'nın hedef inceleme süresini kabulden sonra altı aya indirecek olan Öncelikli İnceleme talebinde bulunmuştur.
PWS'nin her 15.000 canlı doğumdan birinde görüldüğü tahmin edilmektedir ve hiperfajinin yanı sıra davranış sorunları, bilişsel engeller ve metabolik sorunlar da dahil olmak üzere bir dizi semptomla ilişkilidir. Şu anda, özellikle hiperfajiyi ve bu bozukluğun ilgili semptomlarını hedef alan onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır.
DCCR, PWS'de sadece hiperfajiyi değil aynı zamanda agresif davranışları, vücut yağ birikimini ve diğer metabolik parametreleri ele almada umut vaat ettiğini gösteren günde bir kez oral tablettir. Başvuru, birden fazla Faz 1 ve Faz 2 klinik çalışmanın yanı sıra bir Faz 3 klinik geliştirme programından elde edilen verilerle desteklenmektedir.
Bu makaledeki bilgiler Soleno Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Basın bülteninde yer alan ileriye dönük ifadeler risklere ve belirsizliklere tabidir ve FDA'nın NDA'yı inceleme için kabul edeceğine veya nihayetinde ilacı PWS tedavisi için onaylayacağına dair bir güvence yoktur.
Yakın zamanda çıkan diğer haberlere göre Soleno Therapeutics, Redwood City, Kaliforniya'da yeni bir ofis kiralayarak kurumsal ayak izini aktif bir şekilde genişletiyor. Tıbbi cihaz şirketi ayrıca, ilaç adayı DCCR'nin gelişimini ve ruhsatlandırma yolunu tartışarak yatırımcılarla güçlü bir şekilde etkileşim kuruyor.
Piper Sandler, Oppenheimer ve Baird analistleri, DCCR'nin pazar potansiyeli hakkında değişen derecelerde iyimserliklerini yansıtarak şirket için derecelendirme ve fiyat hedeflerini açıkladılar.
Piper Sandler, Soleno Therapeutics için 93,00 $ tutarlı fiyat hedefi ile Overweight notunu korudu. Firma, DCCR'nin diğer endikasyonlara genişletilerek pazardaki konumunu güçlendirme potansiyelini vurguladı.
Bu arada Oppenheimer, Soleno için fiyat hedefini düşürdü ancak DCCR'nin pazar potansiyeline yönelik yüksek yatırımcı ilgisini vurgulayarak Outperform notunu korudu. Baird, piyasa değerlemesinin DCCR'nin potansiyelini tam olarak hesaba katmadığını öne sürerek Soleno Therapeutics'i Outperform notu ve 72,00 $ hisse senedi fiyat hedefi ile kapsamaya başladı.
Bu gelişmelere ek olarak, Soleno Therapeutics, yaklaşık 138 milyon dolar toplamayı hedefleyerek, adi hisse senetlerinin her birini 46 dolardan halka arz etmeyi planladığını duyurdu. Satıştan elde edilecek gelirin, özellikle DCCR'nin ilerletilmesi için şirketin araştırma ve geliştirmesini desteklemesi amaçlanmaktadır. Bu son gelişmeler, Soleno Therapeutics'in nadir hastalıklara sahip hastalara yenilikçi tedaviler sunmaya yönelik devam eden çabalarının altını çiziyor.
InvestingPro İçgörüleri
Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) Yeni İlaç Başvurusu ile Prader-Willi sendromu (PWS) topluluğu üzerinde önemli bir etki yaratmaya çalışırken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı ek bilgiler sunuyor. InvestingPro verilerine göre, Soleno 1,52 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da yatırımcıların potansiyel büyümesine olan güvenini yansıtıyor.
Biyofarmasötik sektöründe karşılaşılan zorluklara rağmen, Soleno'nun PWS gibi nadir hastalıkları ele alma konusundaki kararlılığı, geçtiğimiz yıl %859,77'lik muazzam bir getiri sağlayan hisse senedi fiyatına da yansımıştır.
InvestingPro İpuçları, Soleno'nun bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ve FDA onay sürecinde gezinirken bir finansal istikrar düzeyi sağladığını öne sürüyor. Dahası, analistler şirketin bu yıl kârlı olacağını tahmin ediyor ki bu da son on iki aydır kârlı olmayan bir firma için çok önemli bir dönüş olabilir.
Şirketin Fiyat/Defter oranı 10,6 gibi yüksek bir değerde seyrederken, Soleno'nun likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşarak güçlü bir likidite pozisyonuna işaret ediyor. Soleno'nun finansal ölçümlerini ve gelecek beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar için InvestingPro ek ipuçları sunuyor.
Yatırımcılar INVTROZEL1A özel kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ekstra %10 indirim kazanabilir ve yatırım kararlarını etkileyebilecek kapsamlı analiz ve içgörülere erişim sağlayabilirler. Soleno için şirketin finansal sağlığı ve pazar potansiyeli hakkında daha ayrıntılı bir resim sunan 8 InvestingPro İpucu daha mevcut.
Biyofarmasötik sektöründeki yatırımcılar ve paydaşlar, umut vaat eden PWS tedavisi için NDA başvurusu sırasında Soleno'nun beklentilerini değerlendirirken bu bilgileri özellikle değerli bulabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.