REDWOOD CITY, Kaliforniya - Nadir hastalıklar için tedavi geliştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik şirketi olan Soleno Therapeutics Inc. (NASDAQ: SLNO), Prader-Willi sendromu (PWS) için DCCR tabletlerini değerlendiren Faz 3 çalışmasından elde edilen önemli bulguları bugün duyurdu. DCCR ile tedavi edilen katılımcıları bir doğal geçmiş kohortuyla karşılaştıran çalışma sonuçları, hiperfaji ve PWS ile ilgili davranışlarda belirgin iyileşmeler olduğunu gösterdi.
Soleno'nun Faz 3 çalışmasından ve açık etiketli uzantısından elde edilen verileri PATH for PWS doğal geçmiş çalışmasıyla karşılaştıran araştırma, Journal of Neurodevelopmental Disorders dergisinde yayınlandı.
Bulgular, DCCR (Diazoxide Choline) Uzatılmış Salımlı tabletlerin kullanımının, 6 ve 12 aylık tedaviden sonra hem hiperfaji hem de PWS ile ilişkili davranış alanlarında istatistiksel olarak anlamlı iyileşmelere yol açtığını göstermektedir.
Hayatı tehdit eden obeziteye yol açan amansız bir açlık olan hiperfaji, PWS'nin ayırt edici bir semptomudur. Çalışmada hiperfaji ve saldırganlık, anksiyete ve depresyon gibi PWS ile ilişkili davranışlardaki değişiklikleri değerlendirmek için bakıcıların doldurduğu anketler kullanılmıştır. Sonuçlar, DCCR'nin PWS ile yaşayan bireyler ve aileleri için yaşam kalitesini önemli ölçüde artırabileceğini göstermektedir.
DESTINY PWS olarak bilinen Faz 3 çalışmasına ABD ve Birleşik Krallık'taki 29 merkezde 127 hasta katılmıştır. Bu çalışmayı tamamlayan katılımcılar açık etiketli uzatma çalışması C602'ye kaydedilmiştir. Prader-Willi Araştırma Vakfı (FPWR) tarafından desteklenen PATH for PWS çalışması, doğal bir geçmiş karşılaştırma grubu sağlamış ve PWS'nin, özellikle de uzun vadeli davranış değişikliklerinin anlaşılmasını derinleştirmeyi amaçlamıştır.
FPWR'den Dr. Theresa Strong, DCCR'nin PWS'liler için önemli bir gelişme sağlama potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. PATH Çalışmasının Baş Araştırmacıları Dr. Jennifer Miller ve Dr. Shawn McCandless, DCCR tedavisi ile gözlemlenen PWS'nin davranışsal komplikasyonlarındaki anlamlı iyileşmeyi vurgulayarak bu düşünceyi yineledi.
DCCR, ABD ve AB'de PWS tedavisi için Yetim İlaç Tanımının yanı sıra ABD'de Fast Track ve Breakthrough Tanımlarını almıştır. Soleno, bu umut verici sonuçlara dayanarak planlanan bir NDA başvurusu için hazırlanmaktadır.
Bu bilgiler Soleno Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirketin ileriye dönük beyanları, FDA'nın NDA başvurusunu kabul etmesi ve incelemesi de dahil olmak üzere riskler ve belirsizlikler içermektedir. Soleno, PWS tedavisi için DCCR'nin ruhsat onayı veya ticari kullanılabilirliği için bir zaman çizelgesi sunmamıştır.
InvestingPro İçgörüleri
Soleno Therapeutics Inc. (NASDAQ: SLNO) son zamanlarda DCCR tabletleri için umut verici Faz 3 çalışma sonuçları ile biyofarmasötik endüstrisinin dikkatini çekti. Şirket Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmaya hazırlanırken, yatırımcılar ve sektör gözlemcileri şirketin mali durumunu ve piyasa performansını yakından takip ediyor. İşte InvestingPro'nun en son verilerine dayanan temel bilgiler:
Şirketin piyasa değeri yaklaşık 1,52 milyar dolar olup, özellikle son çalışma bulguları ışığında yatırımcıların büyüme potansiyeline olan güvenini yansıtmaktadır. Zorlu piyasa koşullarına rağmen, Soleno Therapeutics geçtiğimiz hafta hisse senedi fiyatında %13,43'lük bir artışla önemli bir getiri sağladı. Buna ek olarak, son altı ayda hisse senedi %90,9'luk büyük bir fiyat artışı yaşadı ve bu da şirketin beklentileri için güçlü bir yatırımcı coşkusuna işaret ediyor.
Finansal açıdan bakıldığında, Soleno Therapeutics, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda -38,67 milyon $'lık negatif işletme gelirinin de gösterdiği gibi bazı zorluklarla karşılaşmıştır. Bu durum, kârlılığa ulaşmadan önce araştırma ve geliştirmeye önemli miktarda yatırım yapılmasının tipik olduğu bir geliştirme aşaması biyofarmasötik şirketi statüsüyle tutarlıdır. Ancak InvestingPro Tips'e göre, analistler şirketin bu yıl kârlı olacağını ve yatırımcılar için potansiyel bir avantaj sağlayacağını öngörüyor.
Daha fazla araştırma yapmak isteyenler için InvestingPro, Soleno Therapeutics'in finansal ölçümlerini ve piyasa performansını daha derinlemesine inceleyen ek InvestingPro İp uçları sunuyor. Şu anda InvestingPro'da 11 ipucu daha mevcut ve bunlara https://www.investing.com/pro/SLNO adresinden erişilebilir. Yatırım stratejinizi bu bilgilerle geliştirmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden yararlanabilirsiniz.
Yatırımcılar, Soleno'nun büyüme aşamasındaki ve kazançlarını araştırma ve geliştirmeye yeniden yatırmaya odaklanan şirketler için tipik olan hissedarlara temettü ödemediğini unutmamalıdır. Şirketin nadir hastalık tedavilerinde inovasyona olan bağlılığı, pazara sunduğu değer teklifinin merkezi bir parçası olmaya devam etmektedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.