CAMBRIDGE, Mass. ve SALISBURY, İngiltere - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), kalıtsal anjiyoödem (HAÖ) için potansiyel yeni bir oral tedavi olan araştırma ilacı sebetralstat için faz 3 KONFIDENT denemesi ve KONFIDENT-S uzatma denemesinden olumlu sonuçlar bildirdi. Bulgular Avrupa Alerji ve Klinik İmmünoloji Akademisi 2024 Kongresi'nde sunuldu ve eş zamanlı olarak The New England Journal of Medicine'de yayınlandı.
HAÖ alanında şimdiye kadarki en büyük çalışma olan KONFIDENT çalışmasına 136 hasta katılmış ve sebetralstat'ın plaseboya kıyasla semptomların hafiflemesine kadar geçen süreyi önemli ölçüde azalttığını göstermiştir. Sebetralstat ile semptomların hafiflemeye başlamasına kadar geçen medyan süre 300 mg doz için 1,61 saat ve 600 mg doz için 1,79 saat iken plasebo ile 6,72 saat olmuştur. Atak şiddetinde azalmaya kadar geçen süre ve atakların tamamen çözülmesine kadar geçen süre gibi ikincil sonlanım noktaları da istatistiksel anlamlılıkla karşılanmıştır.
Çalışmadan elde edilen güvenlik verileri, sebetralstat'ın güvenlik profilinin plasebo ile karşılaştırılabilir olduğunu, advers olaylar nedeniyle hiçbir hastanın geri çekilmediğini ve tedaviyle ilişkili ciddi advers olay bildirilmediğini göstermiştir.
KONFIDENT-S açık etiketli uzatma çalışmasında, ara sonuçlar atak başlangıcından sebetralstat ile tedaviye kadar geçen medyan sürenin 9 dakika ve semptomların hafiflemeye başlamasına kadar geçen medyan sürenin 1,8 saat olduğunu göstermiştir. Bu çalışma, hastaların atakları daha erken tedavi etmelerine olanak tanıyan ve potansiyel olarak atakların şiddetini ve süresini en aza indirebilecek gerçek dünya unsurunu içeriyordu.
KalVista, sebetralstat için Haziran 2024'te ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) yeni bir ilaç başvurusu sunmayı ve yılın ilerleyen dönemlerinde AB ve Japonya'da başvuruda bulunmayı planlamaktadır. Sebetralstat halihazırda ABD FDA'dan Fast Track ve Orphan Drug, Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) ise Orphan Drug Designation almıştır.
Şirketin CEO'su Ben Palleiko, deneme katılımcılarına ve destek ağlarına şükranlarını ifade etti ve bu sonuçların HAE topluluğu için öneminin altını çizdi. Onaylanması halinde sebetralstat, on yılı aşkın bir süredir HAÖ için ilk yeni isteğe bağlı oral tedavi seçeneği haline gelebilir.
Bu makalede sunulan veriler KalVista Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) araştırma ilacı sebetralstat ile adımlar atarken, yatırımcılar ve sektör gözlemcileri şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre, KalVista 489,38 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da biyofarmasötik sektöründe önemli bir varlığa işaret ediyor.
İyimser klinik deney sonuçlarına rağmen, InvestingPro İpuçları KalVista'nın hızla nakit tükettiğini ve analistlerin önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize ettiklerini gösteriyor. Bu durum, şirketin bu yıl kârlı olmasının beklenmediği gerçeğiyle birleştiğinde, uzun vadeli finansal sürdürülebilirliği konusunda endişelere yol açabilir. Bununla birlikte, KalVista'nın bilançosunda borçtan daha fazla nakit olduğunu ve likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aştığını ve yakın vadede bir miktar finansal esneklik sağladığını belirtmek gerekir.
InvestingPro Verileri ayrıca, 2024 yılının 3. çeyreğinde sona eren son on iki ay itibariyle 5,54'lük bir Fiyat / Defter oranı ortaya koymaktadır, bu da hisse senedinin defter değerine göre primli işlem gördüğünü gösterebilir. Ek olarak, şirket son altı ayda %33,29'luk bir getiri ile büyük bir fiyat artışı yaşamış olsa da, KalVista'nın gelir getirici varlıklar arayanlar için yatırım kararlarını etkileyebilecek bir temettü ödemediğini dikkate almak önemlidir.
KalVista'nın finansallarını ve piyasa potansiyelini daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar için daha kapsamlı analizler ve ek InvestingPro İpuçları https://www.investing.com/pro/KALV adresinde mevcuttur. Kullanıcılar, INVTROZEL1A promosyon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanabilir ve yatırım stratejilerine daha fazla bilgi sağlayabilecek toplam 10 ek InvestingPro İpucuna erişimin kilidini açabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.