CAMBRIDGE, Mass. - 3,82 milyar dolar değerinde bir biyofarmasötik şirketi olan Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), spinal müsküler atrofi (SMA) için potansiyel bir tedavi olan apitegromabın ticarileştirilmesine doğru ilerliyor. Son altı ayda hisse senedi %414'ün üzerinde artış gösteren şirket, 2025'in ilk çeyreğinde düzenleyici başvurularını sunmayı ve aynı yılın dördüncü çeyreğinde ABD'de lansmanı gerçekleştirmeyi planlıyor. InvestingPro analizi, SRRK için kârlılık ve büyüme potansiyeli hakkında kilit metrikler dahil olmak üzere 12 ek yatırım içgörüsü ortaya koyuyor.
Kas hedefli bir terapi olan apitegromab, nadir bir nöromüsküler bozukluk olan SMA için geç aşama geliştirme sürecindedir. Şirket, seçici anti-miyostatin yaklaşımını kullanarak diğer nadir nöromüsküler durumlarda da kullanımını genişletmeyi hedefliyor.
Scholar Rock, SMA'nın yanı sıra kardiyometabolik programını da ilerletiyor ve obezitede Phase 2 EMBRAZE denemesinden elde edilen önemli verilerin 2025'in ikinci çeyreğinde açıklanması bekleniyor. Deneme, apitegromabı bir GLP-1 reseptör agonisti ile kombinasyon halinde değerlendiriyor. Miyostatini hedefleyen bir diğer aday olan SRK-439'un da obezite tedavisi için 2025'in üçüncü çeyreğinde Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunun yapılması planlanıyor.
Şirketin 2025 için stratejik öncelikleri arasında SMA için apitegromabın ticarileştirilmesi, apitegromabın potansiyel faydalarının genişletilmesi ve kardiyometabolik bozukluklarda anti-miyostatin programının ilerletilmesi yer alıyor.
Scholar Rock ayrıca, 2025 yılının ortalarında başlaması planlanan, iki yaşın altındaki SMA hastaları için Phase 2 OPAL klinik denemesini başlattı. Bu, SMA hastalarında motor fonksiyonu iyileştirmede birincil sonlanım noktasını karşılayan önemli Phase 3 SAPPHIRE denemesinden elde edilen olumlu sonuçları takip ediyor.
Şirketin finansal durumu güçlü olup, 2026'nın dördüncü çeyreğine kadar operasyonları ve sermaye harcaması gereksinimlerini destekleyecek yeterli fona sahip. InvestingPro verilerine göre, Scholar Rock 3,88'lik sağlıklı bir cari oran ile güçlü bir likiditeye sahip ve orta düzeyde borçla faaliyet gösteriyor. Analist fiyat hedefleri 33₺ ile 57₺ arasında değişiyor ve bu da şirketin büyüme potansiyeline yönelik farklı beklentileri yansıtıyor. Scholar Rock yönetimi, 43. Yıllık J.P. Morgan Sağlık Hizmetleri Konferansı'nda daha fazla güncelleme sunacak. Kapsamlı analiz için yatırımcılar, bu ve diğer 1.400+ üst düzey ABD hissesini kapsayan ayrıntılı Pro Research Raporu'na yalnızca InvestingPro'da erişebilirler.
Apitegromab, SMA tedavisi için FDA'dan Hızlı Yol, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık belirlemeleri ile EMA'dan PRIME ve Yetim Tıbbi Ürün belirlemeleri almıştır. Ancak, apitegromab FDA veya başka bir düzenleyici kurum tarafından herhangi bir kullanım için onaylanmamıştır.
Bu makalede sunulan bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Scholar Rock, ilaç denemelerindeki önemli gelişmelerin ardından birden fazla analist yükseltmesine konu oldu. H.C. Wainwright, Biohaven'ın Spinal Müsküler Atrofi (SMA) için taldefgrobep alfa Phase 3 RESILIENT çalışmasının başarısız olduğunun duyurulmasının ardından Scholar Rock için fiyat hedefini 50,00₺'ye yükseltti ve Al derecelendirmesini korudu. Bu ayarlama, Scholar Rock'ın apitegromabının beklenen piyasa performansı ve potansiyeline dayanıyordu.
Truist Securities de bir rakibin SMA ilacının Phase 3 denemelerinde başarısız olmasının ardından şirket için fiyat hedefini 45,00₺'ye yükseltti. Firma, Apitegromab için zirve satış tahminini 1,5 milyar dolara çıkardı ve bu da SMA piyasa fırsatının önceden beklenenden daha büyük olabileceğine dair bir inancı yansıtıyor.
BMO Capital Markets, Scholar Rock için fiyat hedefini 39,00₺'ye ayarladı ve Üstün Performans derecelendirmesini korudu. Firma, şirketin üçüncü çeyrek kazançlarını ve apitegromab için Phase 3 SAPPHIRE çalışmasından elde edilen olumlu sonuçları vurguladı.
Bu son gelişmeler, Scholar Rock'ın tıp alanındaki karşılanmamış ihtiyaçları ele alma konusundaki tutarlı çabalarını vurguluyor; Apitegromab'ın ABD'de ticari lansmanı 2025'in dördüncü çeyreğinde planlanıyor ve plasebo kontrollü Phase 2 obezite denemesinin 2024 sonlarına doğru başlaması bekleniyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.