LANGHORNE, Pa. - Nadir solunum yolu hastalıkları konusunda uzmanlaşmış bir biyofarmasötik şirketi olan Savara Inc. (NASDAQ:SVRA) bugün Faz 3 IMPALA-2 klinik çalışmasının birincil ve ikincil sonlanım noktalarına ulaştığını duyurdu.
Çalışma, otoimmün pulmoner alveolar proteinozis (aPAP) hastalarının tedavisinde inhale bir ilaç olan molgramostimin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirdi.
Birincil sonlanım noktası, plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösteren akciğerlerin karbon monoksit için öngörülen yayılma kapasitesi (DLCO) yüzdesinde 24. Haftada başlangıçtan itibaren görülen değişimdi. Bu etki 48. haftada da devam etmiş ve tedavinin dayanıklılığını göstermiştir.
İkincil sonlanım noktaları arasında 24. Haftada Aziz George Solunum Anketi (SGRQ) Toplam Skorundaki ve 48. Haftada egzersiz kapasitesindeki iyileşmeler yer almıştır. SGRQ genel sağlığı, günlük yaşamı ve algılanan refahı ölçer ve başlangıçtan itibaren negatif bir değişim iyileşmeyi gösterir.
Molgramostim, hem tedavi hem de plasebo gruplarında benzer advers olay sıklıkları ile iyi tolere edilmiştir. Özellikle, katılımcıların %97'si 48 haftalık çift kör tedaviyi tamamlamış ve tedavinin kesilmesine yol açan ilaca bağlı advers olay görülmemiştir. Dahası, çift kör dönemi tamamlayan tüm hastalar, takip eden 96 haftalık açık etiketli döneme katılmayı tercih etmiştir.
Cincinnati Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde Tıp ve Pediatri Profesörü ve IMPALA-2 çalışmasının Baş Klinik Araştırmacısı olan Bruce Trapnell, aPAP için etkili tedavilere yönelik karşılanmamış yüksek ihtiyacı ve molgramostimin güvenli ve etkili bir seçenek olma potansiyelini vurguladı.
Savara'nın CEO'su Matt Pauls, şirketin 2025'in ilk yarısında Biyolojik Lisans Başvurusu başvurusunu tamamlama niyetini dile getirdi. Pauls ayrıca, molgramostimi ABD ve Avrupa'da aPAP için ilk ve tek onaylı terapötik olarak konumlandırabilecek ilacın olumlu fayda-risk profilinin de altını çizdi.
Molgramostim, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden Yetim İlaç, Hızlı İzleme ve Çığır Açan Terapi atamalarının yanı sıra Avrupa ve Birleşik Krallık düzenleyici kurumlarından da benzer atamalar almıştır.
Bu haber Savara Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde, biyofarmasötik şirketi Savara Inc. analistlerin ilgi odağı oldu ve hem Piper Sandler hem de Oppenheimer olumlu görünümlerini sürdürdü. Piper Sandler, yaklaşan IMPALA-2 veri sonuçlarına olan güvenini ifade ederek Overweight notunu ve $16.00 fiyat hedefini teyit etti. Firma, gelecek verilerin otoimmün pulmoner alveolar proteinozis (aPAP) tedavisinde pazar manzarası ve karşılanmamış ihtiyaçlar hakkında değerli bilgiler sağlayacağını öngörüyor.
Benzer şekilde Oppenheimer, Savara'nın hisseleri için fiyat hedefini bir önceki 9,50 dolardan 11,00 dolara yükseltti ve Outperform notunu yineledi. Bu ayarlama, aPAP için farkındalıkta önemli bir artışın vurgulandığı Amerikan Toraks Derneği Uluslararası Konferansı'nı takip ediyor. Bu olumlu görünüme katkıda bulunan temel faktör, hastalık için %100 doğru tanısal bir kan testinin piyasaya sürülmesidir.
InvestingPro İçgörüleri
Savara Inc. (NASDAQ:SVRA) için başarılı klinik deney sonuçlarının açıklanmasının ardından, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre, Savara'nın piyasa değeri 525,12 milyon dolar seviyesinde bulunuyor ve bu da piyasanın deneme sonrası şirkete ilişkin mevcut değerlemesini yansıtıyor. Olumlu klinik sonuçlara rağmen, Savara'nın finansal ölçümleri -10,23'lük negatif Fiyat/Kazanç (F/K) oranı ve 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ay için -8,14'lük düzeltilmiş F/K oranı ile zorluklara işaret ediyor ve şirketin henüz kârlılığa ulaşamadığını gösteriyor.
InvestingPro İpuçları, Savara'nın borçtan daha fazla nakit tutması gibi kritik finansal yönlerini vurguluyor ki bu da şirketin bilanço gücü için olumlu bir işaret. Ancak şirket, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda -52,33 milyon dolarlık brüt kârın da gösterdiği gibi, zayıf brüt kâr marjlarından muzdarip. Analistler, net gelirin bu yıl düşmesinin beklendiğini tahmin ederek temkinli davranıyor ve şirketin aynı zaman dilimi içinde kârlı olacağını öngörmüyor. Buna ek olarak, Savara'nın likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşarak kısa vadeli finansal sağlığının iyi olduğunu gösterirken, şirket son on iki ayda kârlı olmamıştır ve hissedarlara temettü ödememektedir, bu da gelir odaklı yatırımcılar için bir endişe kaynağı olabilir.
Savara'nın finansal görünümü ve piyasa potansiyeli hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyen yatırımcılar için InvestingPro ek bilgiler sunuyor. Şirketin finansal sağlığı ve gelecek beklentileri hakkında daha fazla rehberlik sağlayabilecek 6 InvestingPro İpucu daha mevcut. İlgilenen okuyucular https://www.investing.com/pro/SVRA adresini ziyaret ederek bu ipuçlarını inceleyebilir ve INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirimden yararlanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.