Çarşamba günü, H.C. Wainwright Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS) için 10,00$ hedef fiyatla Al notunu korudu. Bu teyit, Regulus Therapeutics'in 8 Ekim 2024'te RGLS8429'un Evre 1b çoklu artan doz çalışmasında Kohort 4 için hasta kaydının tamamlandığını duyurmasının ardından geldi. İlaç, genetik bir bozukluk olan Otozomal Dominant Polikistik Böbrek Hastalığı'nı (ADPKD) tedavi etme potansiyeli için araştırılıyor.
En son kohort, üç aylık bir süre boyunca iki haftada bir 300 mg RGLS8429 dozu alacak 26 hastadan oluşuyor. Çalışma, son noktalarının bir parçası olarak idrar polikistinleri PC1 ve PC2, boya göre ayarlanmış toplam böbrek hacmi (htTKV) ve genel böbrek fonksiyonundaki değişiklikleri ölçmek üzere tasarlandı.
Regulus Therapeutics, 2025'in başlarında Kohort 4'teki önemli sayıda hastadan elde edilen ana verileri açıklamayı planladığını belirtti. Bu çalışmadan elde edilen verilerin RGLS8429'un geliştirilmesine ve potansiyel hızlandırılmış onayına katkıda bulunması bekleniyor.
Çalışma ilerlemesine ek olarak, Regulus Therapeutics ayrıca 2024 yılı sonlarına doğru gerçekleşmesi beklenen FDA ile Evre 1 sonu toplantısına hazırlanıyor. Bu toplantının sonucunun, 2025 yılı için planlanan yaklaşan Evre 2/3 pivot denemesinin tasarımının sonuçlandırılmasında önemli rol oynaması bekleniyor.
H.C. Wainwright'ın yinelenen Al notu ve hedef fiyatı, firmanın RGLS8429'un ADPKD tedavisi olarak potansiyeline ve Regulus Therapeutics'in klinik programının ilerlemesine olan sürekli güvenini yansıtıyor.
Diğer son haberlerde, Regulus Therapeutics Otozomal Dominant Polikistik Böbrek Hastalığı (ADPKD) için Evre 1b geliştirme aşamasında olan anti-miRNA-17 terapisinin geliştirilmesinde önemli adımlar atıyor. Terapi erken güvenlik ve etkililik belirtileri gösterdi ve Canaccord Genuity şirket için Al notunu ve 28,00$ hedef fiyatını korudu. Özellikle, Fizyoloji veya Tıp alanında Nobel Ödülü yakın zamanda Victor Ambros ve Gary Ruvkun'a mikroRNA üzerindeki çalışmaları için verildi ki bu, Regulus'un terapisiyle yakından ilgili bir alan.
Ayrıca, Regulus Therapeutics yakın zamanda ADPKD için başka bir tedavi olan RGLS8429'un Evre 1b çalışmasından ek keşif sonuçlarını açıkladı. Çalışma, RGLS8429'un yüksek riskli sınıflarda boya göre ayarlanmış toplam böbrek hacmini tutarlı bir şekilde etkilediğini gösterdi. Bu gelişme, H.C. Wainwright ve Jones Trading'in Regulus için sırasıyla 10,00$ ve 8,00$ hedef fiyatlarla Al notlarını korumalarına yol açtı.
İleriye bakıldığında, Regulus Therapeutics'in 2025 yılının ortalarında hızlandırılmış onay hedefiyle önemli bir Evre 2 denemesini başlatması planlanıyor. Şirket ayrıca 2024'ün dördüncü çeyreğinde FDA ile Evre 1 sonu toplantısı bekliyor.
InvestingPro Öngörüleri
Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS) RGLS8429 için klinik programını ilerletirken, InvestingPro verileri yatırımcılar için ek bağlam sağlıyor. Şirketin piyasa değeri 102,13 milyon $'dır ve bu, klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirket olarak mevcut konumunu yansıtmaktadır.
InvestingPro İpuçları, Regulus'un bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu vurguluyor ki bu, devam eden klinik denemeleri finanse etmek için çok önemlidir. Bu finansal durum, şirketin Evre 1b çalışmasına devam etme ve 2025 yılında yaklaşan Evre 2/3 pivot denemesine hazırlanma kabiliyetiyle uyumludur.
Bununla birlikte, yatırımcılar Regulus'un hızla nakit tükettiğini not etmelidir ki bu, geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji şirketleri için yaygın bir özelliktir. Bu tüketim oranı, yaklaşan klinik kilometre taşlarının ve potansiyel FDA etkileşimlerinin şirketin gelecekteki finansman ihtiyaçlarını belirlemede önemini vurgulamaktadır.
Başka bir InvestingPro İpucu'nun belirttiği gibi, hisse senedinin fiyat hareketleri oldukça volatildir. Bu volatilite, değerlemeleri klinik deneme sonuçlarına ve düzenleyici gelişmelere bağlı olarak önemli ölçüde dalgalanabilen klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketleri için olağandışı değildir.
Daha kapsamlı bir analiz arayanlar için, InvestingPro Regulus Therapeutics'in finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha derin içgörüler sağlayabilecek 5 ek ipucu sunmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.