CONSHOHOCKEN, Pa. - Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL), Faz 3 MAESTRO-NASH çalışmasından elde edilen ve ilacı Rezdiffra'nın alkolik olmayan steatohepatit (NASH) hastalarında fibrozisi ve diğer sağlık sonuçlarını iyileştirebileceğini gösteren yeni verileri açıkladı. Bulgular, 5-8 Haziran 2024 tarihleri arasında İtalya'nın Milano kentinde düzenlenen EASL Kongresi'nde sunuldu.
Rezdiffra günde bir kez kullanılan oral bir ilaçtır ve siroza kadar ilerleyebilen bir karaciğer hastalığı olan NASH için onaylanmış ilk tedavidir. Deneme sonuçları, Rezdiffra'nın diyet ve egzersizle birlikte, orta ila ileri derecede karaciğer fibrozisi olan sirotik olmayan NASH'li yetişkinlere fayda sağlayabileceğini göstermektedir.
MAESTRO-NASH çalışmasında Rezdiffra, fibrozis iyileşmesi ve NASH çözünürlüğünün her iki birincil son noktasını da karşılamıştır. Ayrıca, Rezdiffra 100 mg ile tedavi edilen hastaların %80'inde fibrozda iyileşme veya stabilizasyon görülmüştür. Çalışmanın bulguları, plaseboya kıyasla Rezdiffra tedavisi ile fibrozda önemli iyileşme gösteren biyopsi verilerinin yenilikçi bir AI tabanlı analizini içerdiğinden özellikle dikkat çekicidir.
Çalışma ayrıca üç yıllık tedavinin ardından hastaların %91'inde fibrozisin bir ölçütü olan karaciğer sertliğinin iyileştiğini veya stabil kaldığını ortaya koymuştur. Ek olarak, çalışmadan elde edilen sağlıkla ilgili yaşam kalitesi verilerinin ilk analizi, Rezdiffra'nın hasta endişesini, sağlık sıkıntısını ve damgalanmayı iyileştirdiğini göstermiştir.
Ayrıca, metabolik disfonksiyon ve alkolle ilişkili karaciğer hastalığı (MetALD) olan hastalarda Rezdiffra tedavisinin ilk analizi, NASH popülasyonuna kıyasla benzer fibrozis iyileşmesi ve steatohepatit çözünürlüğü oranları göstermiştir.
Madrigal CEO'su Bill Sibold, Rezdiffra'nın NASH tedavisinde temel bir tedavi olma potansiyelini vurgulayarak verilerin daha geniş etkileri hakkında yorumda bulundu. Şirketin devam etmekte olan Faz 3 sonuç çalışmalarının Rezdiffra'nın klinik faydalarını daha da doğrulaması bekleniyor.
MAESTRO-NASH çalışması devam etmekte olup, hastalar hepatik klinik sonuç olaylarını ölçmek için 54 aya kadar tedaviye devam etmektedir. Biyopsi ile doğrulanmış NASH'li 1759 hastanın dahil edildiği çalışmanın sonuçları Şubat 2024'te New England Journal of Medicine'da yayınlanmıştır.
Yakın zamanda metabolik disfonksiyonla ilişkili steatohepatit (MASH) olarak yeniden adlandırılan NASH, karaciğerle ilişkili ölümlerin önde gelen nedenlerinden biridir ve ABD'de karaciğer naklinin birincil nedeni haline gelmektedir. Madrigal, ABD'de yaklaşık 1,5 milyon hastaya NASH teşhisi konulduğunu ve bunların yaklaşık 525.000'inin orta ila ileri derecede karaciğer fibrozuna sahip olduğunu tahmin etmektedir.
Madrigal'in 1,1 milyar dolarlık güçlü nakit pozisyonunun Rezdiffra lansmanını tamamen finanse etmesi bekleniyor. Rezdiffra'nın önemli pazar potansiyelini yansıtacak şekilde, şirketin en yüksek satışlarının ABD'de yaklaşık 6,8 milyar dolara ulaşacağı tahmin edilmektedir. Ancak Rezdiffra'nın hasta başına yıllık 47.000 $ olan yüksek maliyeti ticari zorluklara yol açabilir.
Madrigal kısa süre önce Rezdiffra'nın ABD'de satışa sunulduğunu duyurarak NASH'tan etkilenenler için önemli bir kilometre taşını işaret etti. Şirket, 2024 yılı sonuna kadar ticari yaşamların %80'ini kapsamayı ve 2025 yılı başlarında tam Medicare kapsamına girmeyi hedeflemektedir. Bunlar şirketin yolculuğundaki son gelişmeler.
InvestingPro İçgörüleri
Madrigal Pharmaceuticals (NASDAQ:MDGL) çığır açan NASH tedavisi Rezdiffra ile adımlar atarken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı ek bilgiler sunuyor. Madrigal, 5,03 milyar dolarlık piyasa değeriyle biyofarmasötik sektöründeki potansiyelini gözler önüne seriyor. Ancak yatırımcılar, şirketin Fiyat/Kazanç (F/K) oranının -9,96 olduğunu ve bunun mevcut kârlılıktan ziyade gelecekteki büyüme beklentilerini yansıttığını unutmamalıdır. Bu durum, 2024 yılının 1. çeyreği itibarıyla son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranının -11,32 olmasıyla daha da vurgulanmakta ve hisse fiyatı ile kazançlar arasındaki farkın açıldığını göstermektedir.
Madrigal'in finansal istikrarı, şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu belirten bir InvestingPro İpucu ile vurgulanmaktadır; bu, devam eden klinik deneylerin ve potansiyel ticarileştirme çabalarının finansmanında esneklik ve esneklik sağlayabilir. Diğer taraftan, bir başka InvestingPro İp ucu, analistlerin önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize ettiklerini belirterek, önümüzdeki potansiyel zorluklara işaret ediyor.
Madrigal'in uzun vadeli beklentilerini göz önünde bulunduran yatırımcılar, şirketin defter değerine kıyasla primli bir değerleme anlamına gelebilecek 5,91'lik Fiyat/Defter oranını dikkate almalıdır. Ayrıca, şirketin hisse senedinin 1 yıllık fiyat toplam getirisi -%13,83 olup, biyoteknoloji sektörünün doğasında var olan dalgalanma ve riski yansıtmaktadır.
Daha derin analizlerle ilgilenenler için InvestingPro, Madrigal'in gelecekteki beklentilerini değerlendirmeye yardımcı olabilecek 11 InvestingPro İpucu da dahil olmak üzere ek bilgiler sunuyor. Bu bilgilere ve daha fazlasına erişmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden yararlanabilirsiniz: https://www.investing.com/pro/MDGL.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.