Yenilikçi tedaviler geliştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik şirketi olan Regulus Therapeutics Inc. bugün, otozomal dominant polikistik böbrek hastalığını (ADPKD) tedavi etmek için tasarlanan araştırma ilacı RGLS8429'un önemli bir çalışmasından elde edilen cesaret verici üst düzey sonuçları duyurdu. Bulgular, ilacın güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendiren Faz 1b çoklu artan doz çalışmasındaki üçüncü hasta kohortundan elde edilmiştir.
Bu çift kör, plasebo kontrollü çalışmada, 16 katılımcı üç ay boyunca iki haftada bir 3 mg/kg RGLS8429 veya plasebo almak üzere randomize edildi. Tedavi iyi tolere edilmiş ve önemli bir güvenlik sorunu bildirilmemiştir. Özellikle, çalışma bir doz-yanıt ilişkisi göstermiş ve 3 mg/kg doz, hastalık şiddeti ile ters korelasyon gösteren proteinler olan polikistin 1 ve 2'nin (PC1 ve PC2) idrar seviyelerinde daha tutarlı artışlar göstermiştir.
Ayrıca, plaseboya kıyasla 3 mg/kg dozunda PC1 ve PC2 seviyelerinde başlangıçtan itibaren istatistiksel olarak anlamlı bir değişiklik gözlenmiştir. Ön görüntüleme analizi, RGLS8429'un üç aylık dozlamadan sonra boya göre ayarlanmış toplam böbrek hacmi (htTKV) olarak ölçülen böbrek hacmini azaltabileceğini ve deneklerin %70'inin 3 mg/kg seviyesinde azalma gösterdiğini ortaya koymuştur.
Şirket, üç ay boyunca iki haftada bir sabit dozda 300 mg RGLS8429 alacak 30 kadar hastanın yer alacağı dördüncü bir kohort için kayıtları başlatmıştır.
Bu haber, Regulus Therapeutics Inc. tarafından bugün SEC'e yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Regulus Therapeutics Inc. şirketinin umut verici çalışma sonuçlarına ilişkin son duyurusu ışığında, InvestingPro'nun güncel ölçümleri şirketin mali sağlığı ve piyasa performansına ilişkin bir anlık görüntü sunuyor. Piyasa değeri 164,32 milyon dolar olan Regulus, zorlu bir finansal ortamda ilerliyor gibi görünüyor. Şirketin -1,73 olan F/K oranı, yatırımcıların kârlılıkla ilgili endişelerini yansıtıyor. 2024'ün 1. çeyreği itibarıyla son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı ise -5,24.
InvestingPro İpuçları, Regulus'un borçtan daha fazla nakde sahip olduğunu ve bu durumun bir miktar finansal istikrara işaret ettiğini, ancak analistlerin nakit yakma oranı ve zayıf brüt kar marjları konusunda endişeli olduğunu gösteriyor. Ayrıca, geçen yılki yüksek getirisine ve geçen ayki güçlü getirisine rağmen analistler şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemiyor. Olumlu taraftan bakıldığında, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da operasyonları için bir miktar yastık sağlıyor.
Regulus Therapeutics'in finansalları ve piyasa potansiyeli hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler sunuyor. INVTROZEL1A kupon koduyla erişilebilen platformda, yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim sağlayan daha fazla ipucu mevcut.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.