SAN DIEGO - Bir biyofarmasötik şirketi olan Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı (ADPKD) için bir tedavi adayı olan RGLS8429'un Faz 1b çalışmasından elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Çalışma, 3 mg/kg doz seviyesinde hastaların çoğunda idrar biyobelirteçlerinde bir doz yanıtı ve böbrek hacminde bir azalma olduğunu göstermiştir.
Randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışmada RGLS8429'un çeşitli dozlarda güvenliği, tolerabilitesi ve farmakokinetiği değerlendirilmiştir. Özellikle, 3 mg/kg doz, hastalık şiddeti ile ters orantılı olan idrar polikistin 1 ve 2'de (PC1 ve PC2) başlangıçtan itibaren değişimde istatistiksel anlamlılık göstermiştir.
Keşif amaçlı manyetik rezonans görüntüleme (MRI) analizleri, 3 mg/kg doz ile tedavi edilen hastaların %70'inde toplam böbrek hacminde (htTKV) azalma olduğunu göstermiştir. Şirket, üç ay boyunca iki haftada bir uygulanan 300 mg RGLS8429'un açık etiketli sabit dozunu içerecek olan çalışmanın dördüncü kohortu için kayıtlara başlamıştır.
Regulus Başkanı ve Araştırma & Geliştirme Başkanı Preston Klassen, gözlemlenen tutarlı mekanik yanıt ve güvenlik profilinden duyduğu memnuniyeti dile getirdi. Veriler, şirketin FDA ile görüşmeyi planladığı Hızlandırılmış Onay düzenleyici yolu kapsamında potansiyel bir Faz 2/3 çalışmasını destekleyebilir.
Regulus CEO'su Jay Hagan, şirketin tedavinin ADPKD'nin genetik nedenini ele alma kabiliyetine olan güvenini pekiştirdi. Regulus, bu yılın dördüncü çeyreğinde FDA ile Aşama 1 Sonu toplantısı yapmayı ve yılsonuna kadar son kohorttan bir güncelleme sunmayı bekliyor.
ODPBH en yaygın monogenik hastalıklardan biridir ve son dönem böbrek hastalığının önde gelen nedenlerinden biridir. Hastalık böbreklerde çok sayıda kistin gelişmesiyle sonuçlanır ve böbrek yetmezliğine yol açabilir.
miR-17'yi inhibe etmek ve böbreği hedeflemek üzere tasarlanmış bir oligonükleotid olan RGLS8429, klinik öncesi modellerde böbrek fonksiyonu ve hastalık şiddetinde iyileşmeler göstermiştir. Faz 1b çalışması, Eylül 2022'de tamamlanan önceki bir Faz 1 SAD çalışmasında oluşturulan olumlu bir güvenlik ve farmakokinetik profilini takip etmektedir.
Bildirilen bilgiler Regulus Therapeutics Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bir biyofarmasötik şirketi olan Regulus Therapeutics Inc. otozomal dominant polikistik böbrek hastalığını (ADPKD) tedavi etmek üzere tasarlanan araştırma ilacı RGLS8429'un önemli bir çalışmasından elde edilen cesaret verici üst düzey sonuçları paylaştı. Bulgular, ilacın güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendiren Faz 1b çoklu artan doz çalışmasındaki üçüncü hasta kohortundan elde edildi.
Tedavi iyi tolere edilmiş ve önemli bir güvenlik sorunu bildirilmemiştir. Çalışma, 3 mg/kg dozun, hastalığın şiddetiyle ters orantılı proteinler olan polikistin 1 ve 2'nin (PC1 ve PC2) idrar seviyelerinde daha tutarlı artışlar göstermesiyle bir doz-yanıt ilişkisi ortaya koymuştur.
Plaseboya kıyasla 3 mg/kg dozunda PC1 ve PC2 seviyelerinde başlangıçtan itibaren istatistiksel olarak anlamlı bir değişiklik gözlenmiştir. Ön görüntüleme analizi, RGLS8429'un üç aylık dozlamadan sonra böbrek hacmini azaltabileceğini ve deneklerin %70'inin 3 mg/kg seviyesinde azalma gösterdiğini ortaya koymuştur. Şirket, üç ay boyunca iki haftada bir sabit dozda 300 mg RGLS8429 alacak 30 kadar hastayı içeren dördüncü bir kohort için kayıtları başlatmıştır.
InvestingPro Insights
Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), RGLS8429 için klinik çalışmasını ilerletirken, yatırımcılar şirketin hisse senedi performansını etkileyebilecek çeşitli finansal ölçütleri ve analist görüşlerini dikkate almayı akıllıca bulabilirler. InvestingPro verilerine göre, Regulus 164,32 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da biyofarmasötik sektöründe mütevazı bir büyüklüğe işaret ediyor. Şirketin 2024'ün 1. çeyreğinde sona eren son on iki ay itibariyle Fiyat/Defter oranı 1,53'tür ve bu da hisse senedinin net varlıkları açısından makul bir şekilde değerlendiğini gösterebilir.
Yatırımcılar, Regulus'un aynı dönem için -5,24'lük negatif F/K oranının da altını çizdiği gibi kârlılıkla ilgili zorluklarla karşı karşıya olduğunu unutmamalıdır. Buna ek olarak, şirketin brüt kâr marjı da zayıf seyretmektedir; rapor edilen brüt kâr -22,27 milyon $'dır ve bu da InvestingPro İpuçları'ndan birinin şirketin kazanç elde etme kabiliyetine ilişkin endişeleri vurgulamasıyla uyumludur.
Ancak Regulus için durum hiç de iç açıcı değil. Şirket geçen ay %24,26'lık toplam fiyat getirisi ve daha da etkileyici olan %91,6'lık altı aylık fiyat toplam getirisi ile güçlü bir getiri elde etti. Bu durum, olumlu klinik deney sonuçlarının da etkisiyle yatırımcı duyarlılığında potansiyel bir geri dönüşe işaret ediyor. Ayrıca, InvestingPro İpuçlarından biri, analistlerin önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı doğru revize ettiklerini ve şirketin finansal performansına ilişkin daha iyimser bir bakış açısını yansıttığını gösteriyor.
Regulus'a yatırım yapmayı düşünenler için InvestingPro platformu, kararlarını daha da şekillendirebilecek ek bilgiler ve ipuçları sunuyor. RGLS için yatırımcıların InvestingPro'yu ziyaret ederek erişebilecekleri 12 InvestingPro İpucu daha mevcut. Kullanıcılar bu bilgilerden yararlanmak için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.