ROCKVILLE, Md. - Bir biyoteknoloji firması olan REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) bugün Faz I/II AFFINITY DUCHENNE çalışmasının genişletildiğini duyurdu. Deneme, araştırma gen terapisi RGX-202'yi değerlendirmek üzere Duchenne musküler distrofisi (Duchenne) olan 1-3 yaş arası erkek çocuklar için yeni bir kohort içermektedir.
RGX-202, doğal olarak oluşan distrofin genini yakından taklit etmeyi amaçlayan C-Terminal alanını içeren yeni bir mikrodistrofin geni sağlamak üzere tasarlanmıştır. Denemenin genişletilmesi, bu yaş grubunda pivotal doz seviyesinde beş hastaya kadar kayıt yapılmasını sağlayacaktır.
Pivotal deneme tasarımını sonuçlandırmak için Temmuz ayı sonunda FDA ile Faz II sonu toplantısı yapılması planlanırken, şirket Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunumuna seviye 2'de dozlanan tüm hastalardan elde edilen verileri dahil etmeyi planlıyor. REGENXBIO, Duchenne'de farklılaştırılmış tedavilere yönelik karşılanmamış ihtiyacın devam ettiğini gerekçe göstererek hızlandırılmış onay yolunu kullanmayı öngörmektedir.
Şirket, RGX-202'nin ticarileştirmeye yönelik gelişimini hızlandırmak amacıyla, 2024'ün 3. çeyreğinin sonları ile 4. çeyreğinin başları arasında pivotal denemeyi başlatma yolunda ilerlemeye devam etmektedir. Denemeden elde edilecek ilk güç ve fonksiyonel değerlendirme verilerinin 2024 yılının ikinci yarısında açıklanması beklenmektedir.
AFFINITY DUCHENNE denemesi, potansiyel immün yanıtları azaltmak için profilaktik bir immünosupresyon rejimi de dahil olmak üzere Duchenne topluluğuna danışılarak tasarlanmıştır. Deneme, 1-11 yaş arası Duchenne hastalarında bir kerelik intravenöz RGX-202 dozunun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirecektir.
RGX-202, şu ana kadar denemede güçlü bir güvenlik profili ve pozitif mikrodistrofin verileri göstermiştir ve yaşları 4,4 ila 12,1 arasında değişen beş hastada ilaca bağlı ciddi advers olay bildirilmemiştir. Erken sonuçlar, RGX-202 mikrodistrofin ekspresyonunda artış ve serum CK seviyelerinde azalma olduğunu göstererek klinik iyileşmeye işaret etmektedir.
Duchenne, yılda her 3.500 ila 5.000 erkek doğumdan 1'ini etkileyen ciddi bir kas hastalığıdır. İlerleyici kas yıkımına, hareket kaybına ve erken ölüme yol açar.
Bu haber REGENXBIO Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Regenxbio Inc. faaliyetlerinde önemli ilerlemeler kaydetmiştir. Şirketin mukopolisakkaridoz tip II (MPS II) tedavisine yönelik ilaç adayı RGX-121 ilerleme kaydetti ve H.C. Wainwright Satın Al notunu ve 38,00 $ fiyat hedefini korudu. FDA, Regenxbio'nun heparan sülfat D2S6'nın beyin omurilik sıvısı seviyelerini vekil sonlanım noktası olarak kullanma önerisini kabul ederek RGX-121'in hızlandırılmış onayını potansiyel olarak destekledi.
Regenxbio ayrıca Curran Simpson'ın Başkan ve İcra Kurulu Başkanı rolünü üstlenmesiyle bir liderlik geçişini de duyurdu. Sarepta Therapeutics'in rakip ilacı için yaklaşan PDUFA kararının potansiyel sonuçlarına rağmen RBC Capital, şirketin pazardaki stratejik konumunu gerekçe göstererek Regenxbio'nun hisseleri üzerindeki Outperform notunu korudu.
Regenxbio, toplam 15,6 milyon dolar gelir ve 63,3 milyon dolar net zararla verimli bir ilk çeyrek geçirdiğini bildirdi; bu rakam 70,7 milyon dolar olarak tahmin edilen zarardan daha düşüktü. Şirketin CAMPSIITE denemesi birincil son noktasını başarıyla karşıladı ve RGX-121 tedavisi ile 16 haftada D2S6'nın beyin omurilik sıvısı seviyelerinde önemli bir azalmaya yol açtı.
Bunlar şirketin faaliyetlerindeki son gelişmeler.
InvestingPro İçgörüleri
REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) gen terapisi RGX-202'yi klinik çalışmalarla ilerletmeye devam ederken, yatırımcılar ve paydaşlar şirketin finansal ve operasyonel ölçümlerini yakından takip ediyor. InvestingPro verileri, şirketin araştırma ve geliştirme çabalarını sürdürme kabiliyetini etkileyebilecek pazar konumu ve finansal sağlığı hakkında önemli bilgiler ortaya koyuyor.
InvestingPro Verileri, REGENXBIO'nun 592,06 milyon USD'lik bir piyasa değerine sahip olduğunu gösteriyor ve bu da piyasanın şirketin mevcut ve gelecekteki beklentileri ışığında değerlemesini yansıtıyor. Şirketin gen terapisindeki yenilikçi adımlarına rağmen, F/K Oranı -2,06'dır ve 2024'ün 1. çeyreği itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş F/K Oranı -2,32'dir, bu da şirketin şu anda kârlı olmadığını göstermektedir. Ayrıca, aynı dönem için Gelir Artışı -%20,9'luk bir düşüş göstererek, artan gelir akışları oluşturmadaki zorlukları vurgulamaktadır.
InvestingPro İpuçları arasında, yatırımcıların dikkate alması gereken özellikle ilgili iki nokta bulunmaktadır:
1. REGENXBIO'nun bilançosu borçtan daha fazla nakit gösteriyor ve devam eden araştırma ve operasyonel giderler için bir yastık sağlıyor. Bu, şirketin finansal istikrarı ve RGX-202'nin gelecekteki geliştirme aşamalarını finanse etme kabiliyeti için olumlu bir işarettir.
2. Göreceli Güç Endeksi (RSI) hisse senedinin aşırı satım bölgesinde olduğunu göstermektedir. Bu teknik gösterge, özellikle şirketin RGX-202'yi pazara sunmaya yönelik stratejik çabaları göz önüne alındığında, giriş noktaları arayan potansiyel yatırımcıların ilgisini çekebilir.
Şirketin performansı ve potansiyeli hakkında daha derin bilgiler sağlayabilecek 11 ek InvestingPro İpucu bulunduğunu belirtmek gerekir. Bu ipuçlarına erişmek isteyenler için InvestingPro https://www.investing.com/pro/RGNX adresinde kapsamlı bir analiz sunuyor. Yatırım stratejinizi değerli veriler ve uzman görüşleriyle zenginleştirecek yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ek %10 indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.