SOUTH PLAINFIELD, N.J. - Bir biyofarmasötik şirketi olan PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), sepiapterin için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) bugün bir Pazarlama Ruhsatı Başvurusu (MAA) sunulduğunu duyurdu. Başvuru, tüm hastalık alt tiplerini kapsayan Fenilketonüri (PKU) hastası hem pediatrik hem de yetişkin hastaların tedavisini hedefliyor.
Şirketin İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, M.D., bu MAA'nın sepiapterini dünya çapındaki PKU hastalarının kullanımına sunmayı amaçlayan bir dizi küresel başvurunun ilk adımını temsil ettiğini belirtti. PTC Therapeutics, 2024 yılının üçüncü çeyreğine kadar ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmayı ve aynı yıl içinde Brezilya ve Japonya da dahil olmak üzere diğer önemli ülkelerde de başvuru yapmayı öngörmektedir.
MAA, sepiapterin ile tedavi edilen hastalar arasında PKU'nun önemli bir belirteci olan kan fenilalanin seviyelerinde önemli bir düşüş olduğunu gösteren faz 3 APHENITY çalışmasından elde edilen verilerle desteklenmektedir. Çalışma, tedavi edilen popülasyon genelinde fenilalanin seviyelerinde ortalama %63'lük bir düşüş olduğunu ve klasik PKU'lu hastalarda daha da büyük bir düşüş gözlendiğini bildirmiştir. Özellikle, deneklerin %84'ü tedavi kılavuzlarına uygun olarak fenilalanin kontrolü sağlamış ve %22'si normalleşmeye ulaşmıştır.
Ayrıca, devam etmekte olan APHENITY açık etiketli uzatma çalışması bu tedavi etkilerinin kalıcılığını göstermektedir. Ayrıca, fenilalanin toleransı üzerine yapılan bir alt çalışma, hastaların fenilalanin kontrolünü korurken diyetlerini serbest bırakabileceklerini ortaya koymuştur ki bu da sepiapterin tedavisinin önemli bir faydası olarak kabul edilmektedir.
Sepiapterin, çeşitli metabolik ürünlerin metabolizmasında temel bir kofaktör olan tetrahidrobiopterinin sentetik bir öncüsüdür. Haricen uygulanan sentetik formdan daha biyolojik olarak kullanılabilir olacak şekilde tasarlanmıştır ve potansiyel olarak daha geniş bir PKU hastası yelpazesine hitap edebilir.
PKU, uygun şekilde yönetilmediği takdirde ciddi ve geri dönüşü olmayan nörolojik hasara yol açabilen nadir bir genetik bozukluktur. Proteinlerde ve çoğu gıdada bulunan bir amino asit olan fenilalaninin parçalanmasından sorumlu gendeki bir kusurdan kaynaklanır. Dünya genelinde PKU ile yaşayan tahmini 58.000 kişi bulunmaktadır.
PTC Therapeutics, nadir hastalıklara sahip hastalar için ilaç keşfetmeye ve geliştirmeye odaklanmaktadır. Şirketin stratejisi, sınırlı tedavi seçenekleri olan hastalara tedaviler sunmak için bilimsel ve klinik uzmanlığının yanı sıra küresel ticari altyapısını kullanmayı içermektedir.
Bu haber PTC Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) sepiapterin için küresel ruhsatlandırma stratejisini ilerletirken, şirketin finansal ve piyasa performansı mevcut durumu ve gelecekteki beklentileri hakkında fikir veriyor. InvestingPro'ya göre, şirketin piyasa değeri 2,14 milyar dolar seviyesinde bulunuyor ve bu da piyasanın biyofarmasötik firmasına son gelişmeler ışığında verdiği değeri yansıtıyor.
InvestingPro Verileri, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda %34,2'lik kayda değer bir gelir artışına işaret ederek şirketin mali tabanını genişlettiğini gösteriyor. Bu, 2023'ün 4. çeyreğinde %83,41'lik etkileyici bir çeyreklik gelir artışıyla tamamlanıyor; bu da mevcut ürünlerinin pazarda güçlü bir şekilde kabul gördüğüne ve sepiapterin gibi boru hattı adayları için potansiyele işaret ediyor olabilir.
Bununla birlikte, PTCT'yi takip eden analistler, InvestingPro Tips'te de yansıtıldığı gibi bazı endişelerini dile getirdiler. Bu yıl satışlarda bir düşüş öngörüyorlar ve şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemiyorlar. PTCT son on iki aydır kârlı değil ve bu durum, şirket tedavileri için yasal onaylar ararken yatırımcıların dikkatle izleyeceği bir trend. Bu zorluklara rağmen, PTCT son altı ayda büyük bir fiyat artışı yaşadı, bu da yatırımcı iyimserliğini veya belirli şirket veya sektör olaylarına tepkiyi gösteriyor.
PTCT'nin mali durumunu ve gelecekteki görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyen okuyucular için ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yatırım kararlarına rehberlik edecek kapsamlı bir ipuçları listesi içeren InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirler.
Bir sonraki kazanç tarihi 30 Nisan 2024 olarak belirlendiğinden, yatırımcılar ve paydaşlar, şirket nadir hastalık tedavilerinin karmaşık ortamında gezinmeye devam ederken PTC Therapeutics'in performans ölçümlerini ve stratejik girişimlerini yakından izleyecekler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.