WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) bugün yaptığı açıklamada, Translarna™ (ataluren) adlı ilacının şartlı pazarlama izninin yenilenmesine ilişkin Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) olumsuz görüşünün yeniden incelenmesini talep edeceğini duyurdu. CHMP'nin kararı, Avrupa Komisyonu (EC) tarafından daha ileri inceleme için geri gönderilen bir önceki olumsuz tutumun ardından geldi.
Yeniden inceleme süreci devam ederken Translarna'nın ruhsatı geçerli olmaya devam edecek ve PTC'nin beklentisi, olumsuz görüş Avrupa Komisyonu tarafından nihai olarak teyit edilip onaylansa bile ilacın 2024 yılı sonuna kadar piyasada olacağı yönünde.
PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Dr. Matthew B. Klein, STRIDE gerçek dünya verileri de dahil olmak üzere yeni kanıtları dikkate almasına rağmen CHMP'nin yeniden teyit edilen olumsuz görüşünden duyduğu hayal kırıklığını dile getirdi.
İncelemenin bir parçası olan Bilimsel Danışma Grubu'nun, Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisindeki kilit liderlerin görüşleriyle uyumlu olarak, STRIDE'den elde edilen etkinlik kanıtlarının göz ardı edilmemesini tavsiye ettiğini vurguladı.
PTC'nin araştırma ve geliştirme ürünü olan Translarna, nonsense mutasyonlarının neden olduğu genetik bozuklukları tedavi etmeyi amaçlayan bir protein restorasyon terapisidir. Şu anda iki yaş ve üzeri ayaktan tedavi gören hastalarda nonsense mutasyonlu Duchenne musküler distrofi (nmDMD) tedavisi için çeşitli ülkelerde onaylanmıştır. Amerika Birleşik Devletleri'nde, ataluren araştırma aşamasında olan yeni bir ilaç olarak sınıflandırılmaktadır.
Duchenne, kalp ve solunum yetmezliği nedeniyle 20'li yaşların ortalarında erken hareket kaybı ve erken ölüme yol açan ilerleyici kas güçsüzlüğü ile karakterize, çoğunlukla erkekleri etkileyen nadir, ölümcül bir genetik bozukluktur.
PTC Therapeutics, nadir görülen hastalıklara yönelik ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine adanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin misyonu, sınırlı tedavi seçeneği olan veya hiç tedavi seçeneği olmayan hastaların tedavilere erişimini sağlamaktır.
Bu duyuru bir basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirketin ileriye dönük beyanları, üçüncü taraf ödeyicilerle müzakerelerin sonucu, pazarlama iznini sürdürme yeteneği ve ürünlerinin ticari potansiyeli dahil olmak üzere çeşitli risklere ve belirsizliklere tabidir. Bu ifadeler şirketin basın açıklaması tarihi itibariyle pozisyonunu temsil etmektedir ve bu tarihten sonra değişikliğe tabidir.
Yakın tarihli diğer haberlerde, PTC Therapeutics klinik çalışmalarında ve ruhsatlandırma etkileşimlerinde önemli gelişmeler kaydetti. Şirket, Huntington hastalığının tedavisi için PTC518'i değerlendiren Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının 2. Bölümünden 12 aylık ara sonuçları açıkladı. Tedavi, hem periferik kanda hem de beyin omurilik sıvısında mutant huntingtin proteininde doza bağlı bir azalmaya yol açtı.
BofA Securities, PTC Therapeutics hisseleri üzerindeki duruşunu güncelledi ve fiyat hedefini 25 dolardan 32 dolara yükseltirken, Underperform notunu korudu. Goldman Sachs da PTC Therapeutics için 32,00$ fiyat hedefiyle Satış notunu yineledi. Bu arada JPMorgan, cesaret verici klinik verileri gerekçe göstererek PTC Therapeutics için Overweight notunu ve $53.00 fiyat hedefini korudu.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), PTC518 üzerindeki kısmi klinik bekletmeyi kaldırarak PTC Therapeutics'in daha fazla geliştirmeye devam etmesine izin verdi. Düzenleyici gelişmeler şirketin diğer ürünlerini de etkiledi ve FDA bir gen terapisi adayı olan Upstaza'ya Öncelikli İnceleme verdi.
Avrupa Komisyonu'nun Translarna hakkında olumsuz görüş bildirmeme kararı alması, Jefferies ve Raymond James gibi firmaların şirketin hisse senedi notlarında ve fiyat hedeflerinde ayarlamalar yapmasına yol açtı.
Jefferies fiyat hedefini 46$'a yükseltirken, Satın Al notunu korudu ve Raymond James PTC Therapeutics'i Underperform'dan Market Perform'a yükseltti. Bunlar, PTC Therapeutics'in nadir görülen hastalıklara yönelik tedavileri ilerletme arayışındaki son gelişmeler.
InvestingPro İçgörüleri
PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT), Translarna™ adlı ilacıyla zorlu bir dönemden geçiyor ve finansal ölçütler, değişken bir durumda olan bir şirketi yansıtıyor. InvestingPro'nun son verilerine göre, şirketin piyasa değeri yaklaşık 2,66 milyar ABD Doları seviyesinde bulunuyor.
Q1 2024 itibariyle son on iki ayda %20,39'luk kayda değer bir gelir artışına rağmen, analistler -4,54'lük cari F/K Oranı ve -6,94'lük son on iki ay için düzeltilmiş F/K Oranı ile şirketin yakın vadedeki karlılığı konusunda iyimser değiller.
Şirketin hisseleri son üç ayda %19,15'lik bir artışla güçlü bir getiri elde etti; bu da yatırımcıların şirketin uzun vadeli beklentilerine duyduğu güvenin veya belirli piyasa koşullarına verilen bir yanıtın göstergesi olabilir. PTC Therapeutics'in temettü ödemediğini ve bu durumun gelir odaklı hissedarların yatırım kararlarını etkileyebileceğini belirtmek önemlidir.
InvestingPro İpuçları, analistlerin cari yılda satışlarda düşüş beklediğini ve şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediğini ortaya koyuyor. Bu görüşler, şirketin son on iki ayda kârlı olmadığı gerçeğiyle birleştiğinde, PTCT'nin hisse senediyle ilişkili potansiyel riskleri ve ödülleri göz önünde bulunduran yatırımcılar için çok önemli olabilir.
PTC Therapeutics'in finansal verilerini ve tahminlerini daha derinlemesine incelemek isteyenler için https://www.investing.com/pro/PTCT adresinde ek InvestingPro İpuçları bulunmaktadır. Bu değerli bilgilere erişmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden yararlanabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.