NEW YORK - Klinik aşamada bir biyoteknoloji firması olan Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TARA), 2025 yılının ilk yarısında parenteral beslenme (PN) hastalarını hedefleyen IV Kolin Klorür için bir tescil çalışması başlatmayı planladığını duyurdu. Bu, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yapılan görüşmelerin ardından ilacın potansiyel kullanımını daha geniş bir hasta popülasyonuna genişleten stratejik bir değişimi takip ediyor.
Kanser ve nadir hastalıklara yönelik tedavilere odaklanan şirket daha önce bağırsak yetmezliği ile ilişkili karaciğer hastalığı (IFALD) için bir endikasyon arıyordu. Ancak yeni geliştirme yolu, oral veya enteral beslenme kaynaklarının eksikliği nedeniyle kolin sentezleyemeyen PN hastalarını hedefliyor.
FDA, PN hastaları için IV kolin formülasyonunun olmamasını önemli bir karşılanmamış tıbbi ihtiyaç olarak kabul etmiş ve bu grupta kolin eksikliğinin önlenmesi için Yetim İlaç Ataması vermiştir.
PN'ye bağımlı hastalar sıklıkla karaciğer hasarıyla bağlantılı olan ve karaciğer yetmezliğine kadar ilerleyebilen kolin eksikliğinden muzdariptir. ABD'deki 40.000 PN hastasının yaklaşık %80'inde kolin eksikliği olduğu tahmin edilmektedir. Amerikan Parenteral ve Enteral Beslenme Derneği (ASPEN) ve Avrupa Klinik Beslenme ve Metabolizma Derneği (ESPEN) bu hastalar için kolin takviyesi önermektedir.
Protara'nın yaklaşmakta olan THRIVE-3 çalışması, IV Kolin Klorürün güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış kesintisiz bir Faz 2b/3 çalışması olacaktır. Çalışma çift kör, randomize, plasebo kontrollü bir formattan oluşacak ve birincil sonlanım noktası PN hastalarında kolin seviyelerinin restorasyonu olacaktır.
Faz 2b bölümü 24 hastada ilacın farmakokinetik profilini belirlerken, Faz 3 bölümü yaklaşık 100 hastayı içerecek ve diğer ikincil son noktaların yanı sıra ilacın karaciğer fonksiyonu üzerindeki etkisini değerlendirecektir.
IV Kolin Klorür, PN hastalarında plazma kolin konsantrasyonlarını artırarak ve karaciğer hasarının bir belirteci olan steatozu iyileştirerek önceki çalışmalarda umut vaat ettiğini göstermiştir. Bu araştırma tedavisi potansiyel olarak PN hastaları için FDA onaylı ilk IV kolin tedavisi olabilir.
Bu duyuru, kas invaziv olmayan mesane kanseri ve lenfatik malformasyonlar için de TARA-002'yi geliştiren Protara Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirket, 2041 yılında sona erecek olan bir kolin bileşimi için ABD patentine sahiptir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.