GERMANTOWN, Md. - Bir biyofarmasötik şirketi olan Precigen, Inc. (NASDAQ:PGEN) bugün gen terapisi ürünü PRGN-2012'nin Faz 1/2 pivotal çalışmasından elde edilen olumlu sonuçları duyurdu. Tekrarlayan respiratuar papillomatozis (RRP) hastalarında tedavinin güvenlik ve etkinliğini değerlendiren çalışma, birincil son noktalarını karşıladı.
Araştırma tedavisi, katılımcıların %51'inin tam yanıt almasını sağladı, yani tedaviyi takip eden 12 ay içinde RRP için hiçbir ameliyat gerekmedi. Ayrıca, hastaların %86'sında PRGN-2012 almadan önceki yıla kıyasla cerrahi müdahalelerde azalma görülmüştür. Tedavi öncesi dört olan medyan ameliyat sayısı tedavi sonrası sıfıra düşmüştür.
PRGN-2012'nin iyi tolere edildiği, doz sınırlayıcı toksisite veya 2. Dereceden daha büyük tedaviyle ilişkili advers olay olmadığı da bildirilmiştir. Ayrıca, tedavi, RRP şiddetini ölçen Derkay skorlarında ve tam yanıt verenler arasında yaşam kalitesi skorlarında önemli iyileşmelerle ilişkilendirilmiştir.
RRP, insan papilloma virüsü (HPV) tip 6 veya 11'in neden olduğu, solunum yollarında iyi huylu tümörlerin büyümesiyle karakterize nadir bir hastalıktır. Mevcut bakım standardı tekrarlanan ameliyatları içermekte olup FDA onaylı bir tedavi yöntemi bulunmamaktadır. PRGN-2012, onaylandığı takdirde, bu türden ilk tedavi seçeneği olma potansiyeline sahiptir.
Çalışmanın tasarımı, bir başlangıç doz yükseltme kohortunu ve ardından subkutan enjeksiyon yoluyla önerilen Faz 2 dozunu alan daha büyük bir grubu içeriyordu. Tedavi, yanıt verenlerde yanıt vermeyenlere kıyasla periferik HPV'ye özgü T hücrelerinin daha fazla genişlemesiyle HPV 6/11'e özgü T hücresi yanıtlarını indüklemiştir.
Şirket bu sonuçları, 2024'ün ikinci yarısında beklenen hızlandırılmış onay yolu kapsamındaki Biyolojik Lisans Başvurusu başvurusunun bir parçası olarak FDA ile görüşmeyi planlamaktadır. Precigen ayrıca onay bekleyen 2025 yılında potansiyel bir ticari lansman için hazırlanmaktadır.
Bu duyuru Precigen, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Ayrıntılı sonuçlar Amerikan Klinik Onkoloji Derneği (ASCO) Yıllık Toplantısı'nda sunulmuştur ve şirket tarafından düzenlenecek bir web yayını etkinliğinde daha ayrıntılı olarak ele alınacaktır.
InvestingPro Insights
Precigen, Inc. (NASDAQ:PGEN) çok önemli çalışmasından umut verici sonuçlar paylaşırken, şirketin finansal perspektifi yatırımcılar için başka bir değerlendirme katmanı ekliyor. InvestingPro'nun son verilerine göre Precigen'in piyasa değeri 366,77 milyon USD olup piyasanın şirkete ilişkin mevcut değerlemesini yansıtmaktadır.
Olumlu klinik sonuçlara rağmen, şirketin finansal ölçümleri bazı zorluklara işaret ediyor. Firmanın 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki aydaki brüt kâr marjı %-935,91 ile önemli ölçüde negatiftir ve bu da bu dönemde maliyetlerin gelirden önemli ölçüde daha ağır bastığını göstermektedir. Ayrıca, şirket 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %76,6 oranında önemli bir gelir düşüşü yaşamıştır.
Bu finansal sonuçlar bağlamında, iki InvestingPro İpucu yatırımcılar için kritik hususları vurgulamaktadır. İlk olarak, Precigen bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduruyor ve bu da kısa vadede bir miktar finansal esneklik sağlayabilir. Ancak şirket aynı zamanda hızla nakit tüketiyor ve bu da özellikle potansiyel ticarileştirme çabalarına hazırlanırken uzun vadeli finansal sürdürülebilirliği konusunda endişelere yol açabilir.
Precigen'in finansal sağlığı ve gelecek beklentileri hakkında daha derin bir analizle ilgilenen yatırımcılar InvestingPro'da ek bilgiler bulabilirler. Şu anda https://www.investing.com/pro/PGEN adresinde PGEN için 9 InvestingPro İpucu daha mevcut. Bu ipuçları, şirketin mevcut klinik başarılarının finansal kazançlara dönüşüp dönüşmeyeceği konusunda değerli rehberlik sağlayabilir. InvestingPro aboneliği almayı düşünenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden yararlanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.