DURHAM, N.C. - Bir gen düzenleme şirketi olan Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), bugün ortağı iECURE'ün gen terapisi adayı ECUR-506 için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Fast Track (Hızlı İzleme) onayı aldığını duyurdu. Terapi, kanda yüksek amonyak seviyelerine ve ciddi nörolojik hasara yol açabilen genetik bir bozukluk olan yenidoğan başlangıçlı Ornitin Transkarbamilaz (OTC) eksikliğini tedavi etmeyi amaçlamaktadır.
Fast Track programı, ciddi durumları tedavi eden ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan ilaçların geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Bu atamaya sahip tedaviler FDA ile daha sık etkileşimden faydalanabilir ve belirli kriterleri karşıladıkları takdirde hızlandırılmış onay ve öncelikli inceleme için uygun olabilirler. ECUR-506 ayrıca FDA'dan Nadir Pediatrik Hastalık ve Yetim İlaç atamalarının yanı sıra Avrupa Komisyonu'ndan da Yetim ataması almıştır.
Precision BioSciences CEO'su Michael Amoroso, FDA'nın Fast Track atamasının yenidoğan başlangıçlı OTC eksikliği için yeni tedavilere duyulan kritik ihtiyacı ve ECUR-506'da kullanılan gen ekleme yaklaşımının potansiyelini vurguladığını ifade etti.
ECUR-506 için bir Faz 1/2 klinik çalışma olan OTC-HOPE çalışması, şu anda Birleşik Krallık'ta OTC eksikliği olan yenidoğan erkekleri kaydetmekte olup, Amerika Birleşik Devletleri ve Avustralya'daki ek deneme alanlarının bu yıl içinde kayıtlara başlaması bekleniyor. Çalışmanın birincil odak noktası ECUR-506'nın tek bir intravenöz dozunun güvenliği ve tolere edilebilirliği olup, farmakokinetik ve etkinliğin değerlendirilmesini içeren ikincil hedefler de bulunmaktadır.
OTC eksikliği, kanda aşırı amonyak birikimine neden olarak yaşamı tehdit eden semptomlara yol açabilen bir üre döngüsü bozukluğudur. Mevcut bakım standardı, karaciğer nakli ve altta yatan genetik bozukluğu düzeltmeyen tıbbi tedavileri içerir.
Precision BioSciences'ın tescilli ARCUS platformu, bir ARCUS nükleaz kullanılarak belirli bir genetik lokusa işlevsel bir OTC geninin eklenmesini içeren ECUR-506 dahil olmak üzere in vivo gen düzenleme tedavileri geliştirmek için kullanılmaktadır.
iECURE, Precision BioSciences'tan ECUR-506 için ARCUS nükleazını lisanslamış olan klinik aşamadaki bir gen düzenleme şirketidir. Şirketin gen düzenleme yaklaşımı, önemli karşılanmamış ihtiyaçları olan karaciğer bozukluklarının tedavisi için in vivo gen eklemeye odaklanmaktadır.
Bu haber Precision BioSciences, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) ARCUS platformuyla gen düzenleme teknolojisinin ön saflarında yer alıyor ve gen terapisi adayı ECUR-506'nın yakın zamanda Fast Track olarak adlandırılması, şirketin kritik karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılama potansiyelinin bir kanıtı. Yatırımcılar bu haberi sindirirken, InvestingPro'dan göz önünde bulundurulması gereken bazı önemli bilgiler:
Precision BioSciences'ın 73,73 milyon dolarlık piyasa değeri, şirketin büyüme beklentilerine ve mevcut finansal sağlığına yönelik yatırımcı duyarlılığını yansıtıyor. Şirketin gelecek vaat eden teknolojisine rağmen, analistler şirketin finansal gidişatı hakkında endişelerini dile getirdiler. Bir "InvestingPro İpucu", şirketin hızla nakit tükettiğini ve bunun sürdürülebilir büyüme arayan yatırımcılar için kırmızı bayrak olabileceğini vurguluyor. Ayrıca, şirketin hisse senedi fiyatı oldukça dalgalı seyrediyor. 1 aylık toplam fiyat getirisi -%25,3 olarak gerçekleşerek bu biyoteknoloji firmasına yatırım yapmanın taşıdığı risklerin altını çiziyor.
Finansal veriler, şirketin şu anda kârlı olmadığını gösteren -0,66'lık negatif F/K oranı ile bu endişelerin altını çiziyor. Ayrıca, gelir artışı tutarsız görünmektedir; 2023'ün 1. çeyreği itibariyle son on iki ayda %94,15'lik önemli bir artışın ardından 2023'ün 1. çeyreğinde çeyreklik bazda %33,59'luk bir düşüş yaşanmıştır. Bu durum, şirketin hızlı gelir artışı yaşadığı dönemler olsa da, bu büyüme oranını sürdürmekte zorluklarla karşılaşabileceğini gösteriyor olabilir.
Precision BioSciences'ın finansalları ve gelecekteki görünümüne daha derinlemesine bakmak isteyen yatırımcılar https://www.investing.com/pro/DTIL adresinde daha fazla "InvestingPro İpucu" bulabilirler. Şirketin finansal sağlığı ve pazardaki konumunun kapsamlı bir analizini sunan 10 ek ipucu mevcut. InvestingPro aboneliği almayı düşünenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.