DURHAM, N.C. - Bir gen düzenleme şirketi olan Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), gen düzenleme adayı PBGENE-HBV'nin insan genomunu etkilemeden HBV DNA'yı hedeflemedeki özgüllüğünü gösteren klinik öncesi verileri açıkladı. Avrupa Karaciğer Araştırmaları Derneği Kongresi'nde açıklanan bu gelişme, adayın kronik hepatit B için potansiyel bir tedavi olarak klinik deneylere ilerlemesini destekliyor.
Sunulan veriler, PBGENE-HBV'nin HBV DNA'yı hassas bir şekilde kesebildiğini ve kronik hepatit B enfeksiyonunun devam etmesinde kilit faktörler olan cccDNA'nın ortadan kaldırılmasına ve entegre HBV DNA'nın inaktivasyonuna yol açtığını göstermektedir. Tedavi, insan olmayan primatlarda çoklu dozlardan sonra bile iyi tolere edilmiş, iki hafta içinde normalleşen küçük ve geçici karaciğer enzim yükselmeleri görülmüş ve kan parametrelerinde herhangi bir olumsuz değişiklik kaydedilmemiştir.
Precision BioSciences Baş Araştırma Sorumlusu Jeff Smith, PBGENE-HBV programıyla ilgili iyimserliğini dile getirerek, HBV viral genomunu spesifik olarak hedefleme kabiliyetinin ve klinik ortamlarda çoklu dozlamaya olanak tanıyan tolere edilebilirliğinin altını çizdi. Smith, bu ilerlemenin şirketin tescilli ARCUS platformunun güvenli ve etkili in vivo gen düzenleme tedavileri sunma kapasitesini doğruladığını vurguladı.
Kronik hepatit B önemli bir küresel sağlık sorunu olmaya devam etmektedir ve 2019 yılında ABD'de 1 milyondan fazla kişi dahil olmak üzere dünya genelinde 300 milyon kişinin bu enfeksiyonla yaşadığı tahmin edilmektedir. Mevcut tedaviler uzun süreli viral baskılamaya odaklanmakta ancak virüsü ortadan kaldırmamakta ve genellikle ömür boyu uygulama gerektirmektedir. PBGENE-HBV, virüsü doğrudan ortadan kaldırmayı amaçlayan ve potansiyel olarak işlevsel bir tedaviye yol açan yeni bir terapötik yaklaşımı temsil etmektedir.
Precision BioSciences, 2024 yılında PBGENE-HBV için bir Araştırma Amaçlı Yeni İlaç Başvurusu (IND) ve/veya Klinik Deneme Başvurusu (CTA) sunmayı planlamaktadır. Şirketin ARCUS platformu, diğer teknolojilere kıyasla daha tanımlanmış terapötik sonuçlar sunabilen gen ekleme, eleme ve eksizyon dahil olmak üzere benzersiz gen düzenleme yetenekleriyle öne çıkmaktadır.
PBGENE-HBV'nin klinik deneylere ilerlemesi, kronik hepatit B'den etkilenen bireyler için iyileştirici bir tedavi seçeneği sağlama yolunda önemli bir adım olabilir.
InvestingPro Insights
Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) gen düzenleme adayı PBGENE-HBV için umut verici preklinik sonuçlar gösterdi ve klinik deneylere geçmeye hazırlanıyor. Yatırımcılar bu gelişmenin şirketin finansal sağlığı ve hisse senedi performansı üzerindeki potansiyel etkisini değerlendirirken, InvestingPro'nun bazı ölçümleri ve ipuçları ek bağlam sağlıyor:
InvestingPro Verileri:
- Şirketin piyasa değeri 91,63 milyon dolar olup biyoteknoloji pazarındaki ölçeğini yansıtmaktadır.
- Gelir artışı, 1Ç 2024 itibariyle son on iki ayda %88,25'lik etkileyici bir artışla güçlü bir şekilde gerçekleşmiştir.
- Önemli gelir artışına rağmen, şirketin faaliyet geliri marjı aynı dönemde -%60,09 olarak gerçekleşerek araştırma ve geliştirme çabalarıyla ilişkili maliyetleri göstermektedir.
InvestingPro İpuçları:
- Precision BioSciences bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduruyor ve bu da PBGENE-HBV'yi klinik denemelere taşırken finansal esneklik sağlayabilir.
- Analistler şirketin bu yıl kâra geçmesini beklemiyor, bu da yatırımcılar için şirketin yenilikçi ARCUS platformunun mevcut finansal performansına karşı beklentilerini tartarken dikkate alınması gereken bir husus.
Precision BioSciences'ın finansallarını ve gelecekteki görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar, InvestingPro'da DTIL için 12 ipucu daha dahil olmak üzere çok sayıda ek ipucu bulabilirler. Bu bilgileri ve daha fazlasını keşfetmek için https://www.investing.com/pro/DTIL adresini ziyaret edin ve InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.