Cuma günü Piper Sandler, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) için pozitif görünümünü koruyarak Overweight notunu ve 135,00 $ fiyat hedefini yineledi. Firmanın güveni, Glikojen Depolama Hastalığı Tip Ia (GSD1a) için bir gen tedavisi olan DTX401'in Faz 3 denemesinden elde edilen son güncellemelerden kaynaklanıyor.
GSD1a, ciddi hipoglisemiye yol açabilen ciddi bir metabolik karaciğer hastalığıdır ve şu anda sık mısır nişastası tüketimi ile yönetilmektedir.
Çalışmadan elde edilen son veriler, DTX401'in sürekli glikoz kontrolü ve günlük mısır nişastası alım ihtiyacında önemli azalmalar dahil olmak üzere klinik faydalar sağlamaya devam ettiğini göstermiştir.
Ek olarak, hastalar hipoglisemi başlangıcından önce daha uzun süre ve hem gündüz hem de gece mısır nişastası kullanımının daha az örneğini yaşamışlardır.
Ultragenyx, 2024'ün ikinci yarısı için planlanan bir ön Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) görüşmesinin ardından, 2025'in ortalarında onay için başvuruda bulunmayı öngörüyor. Firma, gen terapisinin başarısının altını çizdi ve Ultragenyx'in üretim yeteneklerinin gelecekteki ticari başarı için güçlü bir temel olduğunu belirtti.
Piper Sandler'ın onayı, Ultragenyx'in gen terapisi franchise'ında ilerleme göstermeye devam etmesiyle birlikte geldi. Son deneme sonuçlarıyla birlikte şirket, GSD1a hastaları için önemli bir ilerleme anlamına gelebilecek ruhsatlandırma görüşmeleri ve potansiyel onay ile ilerlemek üzere konumlanmış durumda.
InvestingPro İçgörüleri
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) DTX401 gen terapisi için olumlu deneme sonuçlarının ardından ruhsatlandırma görüşmelerine hazırlanırken, InvestingPro'nun görüşleri karışık bir finansal perspektif sunuyor. Piyasa değeri 3,21 milyar dolar olan şirket, 2024 yılının ilk çeyreği itibarıyla 22,89 gibi yüksek bir Fiyat / Defter katsayısıyla işlem görüyor. Bu, defter değerine kıyasla premium bir değerlemeye işaret ediyor ve büyüme odaklı biyoteknoloji firmaları arayan yatırımcıların ilgisini çekebilir. Son on iki ayda %15,29'luk kayda değer bir gelir artışına rağmen Ultragenyx, şu anda -%60,26 olan zayıf brüt kar marjları ve -%131,15'lik önemli bir faaliyet geliri marjı açığı nedeniyle zorluklarla karşı karşıya.
InvestingPro İpuçları, Ultragenyx'in hızla nakit tükettiğini ve son on iki ayda kârlı olmadığını vurguluyor ki bu da analistlerin şirketin bu yıl kârlılık elde edemeyeceği yönündeki beklentileriyle örtüşüyor. Bununla birlikte, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşarak bir miktar finansal istikrar sağlıyor. InvestingPro, kapsamlı analiz arayan yatırımcılar için Ultragenyx hakkında ek ipuçları sunuyor ve INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak okuyucular, şirketin finansal sağlığı ve gelecek beklentileri hakkında daha derin bir inceleme için yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ek %10 indirim alabiliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.