SAN DIEGO - Tıbbi araştırma ve terapötik uygulamalar için 3D insan dokularına odaklanan bir biyoteknoloji şirketi olan Organovo Holdings, Inc. (NASDAQ:ONVO), bugün metabolik fonksiyonla ilişkili steatohepatit (MASH) için bir tedavi adayı olan FXR314 için Faz 2 klinik çalışmasının olumlu sonuçlarını açıkladı.
Çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü ve 16 hafta süren çalışma, FXR314 uygulanan hastalarda karaciğer yağ içeriğinde önemli bir azalma olduğunu gösterdi. FXR314'ün 3 mg ve 6 mg dozları ile tedavi edilen hastalarda, plasebo grubundaki %6,1'lik azalmaya kıyasla karaciğer yağında sırasıyla %22,8 ve %17,5'lik bir azalma görülmüştür.
Ayrıca, 3 mg dozundaki deneklerin %29,2'si ve 6 mg dozundaki deneklerin %32,2'si, manyetik rezonans görüntüleme kaynaklı proton yoğunluğu yağ fraksiyonu (MRI-PDFF) ile ölçüldüğü üzere karaciğer yağında %30'dan fazla azalma elde etmiştir ki bu oran plasebo grubunda gözlenen %9,5'lik orandan önemli ölçüde daha yüksektir.
Çalışmada ayrıca karaciğer fibrozisinde kötüleşme olmaksızın hepatoselüler hasar ve karaciğer fonksiyonunda iyileşmeler bildirilmiştir. Tedavinin güvenli ve iyi tolere edildiği, ilaçla ilişkili advers olaylar nedeniyle tedavinin minimum düzeyde kesildiği görülmüştür. Özellikle FXR314, belirgin kaşıntı veya LDL-C seviyesi değişiklikleri gibi FXR agonist sınıfı ile ilişkili yaygın advers olaylar sergilememiştir.
Organovo İcra Kurulu Başkanı Keith Murphy, FXR314 ile ilgili iyimserliğini dile getirerek, tarihsel olarak önemli yan etkiler olmaksızın net faydalar göstermede zorluklarla karşılaşan diğer FXR agonistlerine kıyasla olumlu profilini vurguladı. Murphy, verilerin MASH tedavisi için FXR314'ün daha fazla klinik gelişimini desteklediğini belirtti.
Çalışmaya, MRI-PDFF ile ölçüldüğü üzere karaciğer yağ içeriği %10 veya daha yüksek olan 214 MASH hastası dahil edilmiştir. Katılımcılar, günde bir kez ağızdan uygulanan tedavi ile 3 mg veya 6 mg FXR314 veya plasebo almak üzere randomize edildi.
Çalışmadan elde edilen ayrıntılı bulguların (Klinik araştırma kaydı NCT047773964) yaklaşan bir tıbbi konferansta sunulması beklenmektedir. Organovo, enflamatuar bağırsak hastalığı ve onkolojide de potansiyel uygulamaları olan FXR314'ü araştırmaya devam etmeyi planlıyor.
Bu makaledeki bilgiler Organovo Holdings, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Organovo Holdings, Inc. (NASDAQ:ONVO) metabolik fonksiyonla ilişkili steatohepatit (MASH) için FXR314 tedavisinin geliştirilmesinde adımlar atmaya devam ederken, yatırımcılar ve analistler şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'nun son verilerine göre, Organovo'nun piyasa değeri 10,14 milyon USD gibi mütevazı bir seviyede bulunuyor. Bununla birlikte, şirketin F/K oranı şu anda -0,47 ile negatif olup, kârlılıktaki zorlukları yansıtıyor ve bu da analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediği bir "InvestingPro İpucu" ile uyumlu.
Ayrıca, Organovo'nun 2024 yılının 3. çeyreği itibariyle son on iki aydaki geliri 0,24 milyon ABD doları olarak bildirilmiştir ve aynı dönemde % -85,83 oranında önemli bir gelir düşüşü yaşanmıştır. Bu, analistlerin cari yılda satışlarda düşüş bekledikleri bir başka "InvestingPro İpucu" ile tutarlıdır. Şirketin brüt kâr marjı da -%3571,49 gibi endişe verici bir oranda seyrediyor ve şirketin şu anda yaşadığı zayıf brüt kâr marjlarına ilişkin "InvestingPro İpucu "nun altını çiziyor.
Organovo'nun mali durumunu ve gelecek beklentilerini daha derinlemesine incelemeyi düşünen yatırımcılar için"InvestingPro İpuçları", platformda bulunan 11 ek ipucu ile kapsamlı bir analiz sunuyor. Bu bilgiler özellikle şirketin nakit yakma oranı, değerlemesi ve likidite pozisyonunun değerlendirilmesinde değerli olabilir. İlgilenen okuyucular https://www.investing.com/pro/ONVO adresinde Organovo için daha fazla ayrıntı ve analiz bulabilir ve InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.