MALVERN, Pa. - Bir biyofarmasötik şirketi olan Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), Stargardt hastalığı için bir gen tedavisi adayı olan OCU410ST'nin Faz 1/2 GARDian klinik çalışmasında yüksek doz kohort dozlamasına başlamak için Veri ve Güvenlik İzleme Kurulu'ndan (DSMB) onay aldı. Bu karar, güvenli ve tolere edilebilir olarak kabul edilen orta dozların başarılı bir şekilde uygulanmasının ardından geldi.
ABD ve Avrupa'da Stargardt hastalığından etkilenen yaklaşık 100.000 bireyin karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılamayı amaçlayan deneme, şimdiye kadar düşük ve orta doz kohortlarına altı hastayı dahil etti. Yaklaşan yüksek doz kohortu üç ilave hastayı içerecektir.
OCU410ST klinik çalışmasının DSMB Başkanı Dr. Peter Y. Chang, MD, FACS, tedaviyle ilgili ciddi advers olayların olmadığını ve bu kalıtsal retina hastalığına sahip hastalar için potansiyel faydaları vurgulayarak yüksek doz aşamasına ilerleme konusunda iyimser olduğunu ifade etti.
OCU410ST (AAV5-hRORA), enflamasyon ve hücre sağkalımı da dahil olmak üzere Stargardt hastalığına bağlı çeşitli yolaklarda yer alan RORA genini iletmek için adeno-ilişkili bir virüs kullanıyor. Ocugen'in Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Huma Qamar, yılın ilerleyen dönemlerinde daha fazla klinik çalışma güncellemesi paylaşmayı öngörüyor.
GARDian klinik çalışmasına, hastalığın hafif ila orta dereceli semptomlarını gösteren hem yetişkin hem de çocuk 42 denek katılacak. Deneme iki aşamadan oluşmaktadır: açık etiketli, doz aralığı/doz yükseltme çalışması ve farklı dozajların etkinliğini değerlendirmek için randomize, sonuç aksesuar körlü, doz genişletme çalışması.
Stargardt hastalığı, retinadaki fotoreseptör hücrelerinin dejenerasyonu nedeniyle görme kaybına yol açan genetik bir hastalıktır. Şu anda bu durum için FDA onaylı bir tedavi bulunmamaktadır.
Ocugen, OCU410ST ile tek bir ürünle birden fazla retina hastalığını tedavi etme yaklaşımını temsil ederek, çeşitli hastalıklar için gen tedavileri ve aşılar geliştirmeye kendini adamıştır.
Bu duyuru şirket tarafından yayınlanan bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Ocugen, Inc. gen ve hücre terapileri ve aşıları konusunda önemli adımlar attı. Biyoteknoloji şirketi, piyasa değerinin tanınması ve büyüme stratejisinin doğrulanması amacıyla Russell 3000® Endeksine katılmaya hazırlanıyor. Bu gelişme, şirketin geniş retinitis pigmentosa için OCU400'ün Faz 3 liMeliGhT klinik çalışması da dahil olmak üzere çeşitli körlük hastalıklarını tedavi etmeyi amaçlayan üç değiştirici gen terapisini ilerletmesiyle ortaya çıktı.
Mali açıdan Ocugen, 2024 yılının ilk çeyreğinde 11,9 milyon dolar net zarar bildirirken, araştırma ve geliştirme giderleri 6,8 milyon dolar olarak gerçekleşti. Şirketin nakit pozisyonu Mart 2024 sonu itibariyle 26,4 milyon dolar olarak gerçekleşti. Bu son gelişmeler, şirketin yenilikçi gen terapisi programlarını ilerletme ve aynı zamanda araştırma yoğun operasyonların finansal gerçekleriyle başa çıkma konusundaki süregelen kararlılığının altını çiziyor.
InvestingPro İçgörüleri
Ocugen (NASDAQ: OCGN), Stargardt hastalığı için bir gen terapisi adayı olan OCU410ST için klinik çalışmalarında ilerlerken, InvestingPro'dan potansiyel yatırımcıların ilgili bulabileceği birkaç finansal ölçüm ve analist görüşü var. Son verilere göre Ocugen, 330,7 milyon dolarlık piyasa değerine sahip ve bu da şirketin biyofarmasötik sektöründeki büyüklüğünü gösteriyor.
InvestingPro İpuçları, analistlerin ihtiyatlı bir iyimserlik içinde olduğunu ve üç analistin önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ettiğini gösteriyor ki bu da şirketin gelecekteki performansına duyulan güvene işaret ediyor olabilir. Öte yandan, analistler cari yılda satışların düşeceğini öngörüyor ve şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemiyor. Ayrıca, hisse senedinin son altı ayda büyük bir fiyat artışı ile önemli bir dalgalanma yaşadığını, ancak geçen hafta ve ay boyunca da önemli bir darbe aldığını belirtiyorlar.
Temel InvestingPro Veri ölçümleri, şirketin mevcut karlılık eksikliğini yansıtan -5,66'lık negatif Fiyat/Kazanç (F/K) oranını içeriyor. Fiyat/Defter oranı 10,93 olup, şirketin defter değerine kıyasla primli bir değerlemeye işaret etmektedir. Bu zorluklara rağmen, 1Ç 2024 itibariyle son on iki ayda %125,42'lik bir artışla gelir büyümesi etkileyici olmuştur.
Daha derin bir analizle ilgilenenler için InvestingPro, Ocugen ve diğer şirketler hakkında ek ipuçları sunuyor. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden faydalanabilir ve bunun gibi daha fazla bilgi edinebilirsiniz. Ocugen için yatırımcıların daha bilinçli kararlar almasına yardımcı olabilecek 14 ek InvestingPro İpucu mevcut.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.