MALVERN, Pa. - Bir biyoteknoloji şirketi olan Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), Stargardt hastalığı için bir gen terapisi adayı olan OCU410ST için Faz 1/2 GARDian klinik çalışmasının ikinci kohortunda dozajlamanın tamamlandığını bugün duyurdu. Bu deneme, şu anda FDA onaylı tedavileri bulunmayan bu kalıtsal retina hastalığına sahip hastalar için potansiyel bir atılımı temsil etmektedir.
GARDian denemesi, OCU410ST'nin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış olup, yakın zamanda tamamlanan ikinci kohort, tedavinin orta dozunu alan altı hastayı içermektedir. Önümüzdeki ay Veri ve Güvenlik İzleme Kurulu tarafından güvenlik verilerinin incelenmesini bekleyen üçüncü kohortta üç hastanın daha yüksek doz alması planlanıyor.
RORA genini retinaya sokmak için bir AAV dağıtım platformu kullanan OCU410ST, lipofuscin birikimi ve oksidatif stres gibi Stargardt hastalığında rol oynayan birden fazla yolu ele almayı amaçlamaktadır. Bu değiştirici gen terapisi yaklaşımı, ömür boyu tek seferlik bir tedavi sunabilir.
Kalıtsal makula dejenerasyonunun en yaygın şekli olan Stargardt hastalığı, retinanın makulasını etkiler ve ilerleyici görme kaybına yol açar. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'da yaklaşık 100.000 kişi bu hastalıktan muzdariptir.
Ocugen'in Baş Tıbbi Sorumlusu Huma Qamar, MD, MPH, tedavinin olumlu güvenlik ve tolere edilebilirlik profili konusunda iyimser olduğunu ve bunun hastalarda daha yüksek dozlara izin verebileceğini ifade etti. Şirket, 2024 yılının üçüncü çeyreğinde bir klinik çalışma güncellemesi sunmayı öngörüyor.
InvestingPro Insights
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), şirketin geleceği için çok önemli olabilecek klinik çalışmalarında ilerlemeye devam ediyor. Yatırımcılar OCU410ST'nin gelişimini takip ederken, şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını göz önünde bulundurmak önemlidir. InvestingPro Tips'te belirtildiği üzere, Ocugen'in değişken hisse senedi fiyat hareketleri ve son on iki aydaki kârlılık eksikliği, akılda tutulması gereken temel faktörlerdir.
InvestingPro Verileri, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda %142,6'lık önemli bir gelir artışına işaret ediyor ve bu da şirketin gelecekteki kazanç potansiyeline olumlu yansıyabilir. Ancak bu durum, aynı dönemde %-555,62'lik önemli bir brüt kâr marjı ile tezat oluşturmakta ve gelirin gerçek kâra dönüştürülmesindeki zorlukların altını çizmektedir. Ayrıca, şirketin Fiyat / Defter katsayısı 10,78 ile yüksek olup, varlıklarının defter değerine kıyasla primli bir değerlemeye işaret etmektedir.
Ocugen'e yatırım yapmayı düşünenler için, şirketin son üç aydaki %127,88'lik fiyat toplam getirisi ile güçlü getirisine dikkat çekmek gerekir; bu da yatırımcıların şirketin klinik gelişmelerine olan güveninin bir göstergesi olabilir. Bununla birlikte, InvestingPro Tips tarafından vurgulandığı üzere, şirketin nakit yakması ve zayıf brüt kâr marjları, göz ardı edilmemesi gereken kritik hususlardır.
Daha derin bir analizle ilgilenen yatırımcılar https://www.investing.com/pro/OCGN adresinde 12 InvestingPro İp ucu daha bulabilirler. InvestingPro'nun tüm özelliklerine erişmek isteyenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.