BALA CYNWYD, Pa. - Bir biyoteknoloji firması olan Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), geçen hafta Londra'da düzenlenen Uluslararası Ataksi Research Kongresi'nde Friedreich ataksisi (FA) için araştırma aşamasındaki tedavisi nomlabofusp'un ilerlemesi hakkında rapor verdi. Şirketin Evre 1 ve Evre 2 çalışmalarından elde edilen verilere göre, nomlabofusp FA'lı yetişkinlerde değiştirilmiş gen ekspresyonu, iyileştirilmiş lipid profilleri ve artmış frataksin seviyeleri ile ilişkilendirildi.
Çalışmalar, FA'lı 61 yetişkini içerdi ve günlük 50 mg nomlabofusp dozunun, çoğu hastada asemptomatik heterozigot taşıyıcılarda bulunan seviyelere benzer frataksin seviyelerine ulaşabileceğini gösterdi. Bu bulgular önemlidir çünkü frataksin eksikliği, zayıflatıcı bir nörodejeneratif bozukluk olan FA'nın temel nedenidir.
Larimar'ın Başkanı ve CEO'su Dr. Carole Ben-Maimon, FA'lı hastalarda gen ekspresyonu ve lipid profillerinin nomlabofusp ile tedaviden sonra sağlıklı kontrollerde görülen değerlere doğru iyileştiğini vurguladı. Bu, hastalık tarafından bozulan metabolik yolaklarda potansiyel faydalar olduğunu göstermektedir.
Klinik araştırma ayrıca, çalışma katılımcılarının hastalık özelliklerinin daha geniş yetişkin FA popülasyonunu temsil ettiğini ortaya koydu. Bu, nomlabofusp'un geliştirilmesi için çok önemlidir, çünkü doz tahmin modellemesini destekler ve farklı yaş grupları ve başlangıç özelliklerine sahip hastalar için uygun dozların seçilmesine yardımcı olur.
Larimar'ın Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Rusty Clayton, düzensiz gen ekspresyonu ve lipid profillerinin normalleşmesine doğru bir eğilim gösteren Evre 2 çalışma bulguları hakkında iyimserliğini dile getirdi. Bu ilk veriler, devam eden açık etiketli bir uzatma çalışmasından elde edilen ek uzun vadeli verilerle daha fazla analiz edilecektir.
Larimar, Aralık 2024 ortasında bir program güncellemesi sağlamayı ve 2025'in ikinci yarısında bir Biyolojik Lisans Başvurusu sunmayı hedefliyor. Şirket ayrıca bu yıl içinde bir pediatrik farmakokinetik denemesi başlatmayı ve çalışmayı daha genç hastaları da kapsayacak şekilde genişletmeyi planlıyor.
Larimar Therapeutics, nadir hastalıklar için tedaviler geliştirmeye kendini adamıştır ve diğer durumları hedefleyen ek füzyon proteinleri tasarlamak için hücre içi iletim platformundan yararlanmaktadır. Bu makaledeki bilgiler Larimar Therapeutics'in bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Son zamanlardaki diğer haberlerde, Larimar Therapeutics çeşitli analist firmalarından önemli ilgi gördü. Citi, Larimar için Al derecelendirmesini 14₺ sabit fiyat hedefiyle korudu ve şirketin ilacı nomla için yaklaşan ilk Açık Etiketli Uzatma (OLE) verilerinin yayınlanmasına odaklanıyor. Leerink Partners da Larimar için Üstün Performans derecelendirmesini 25₺ fiyat hedefiyle korudu ve şirketin OLE çalışma verilerinden önemli gelişmeler bekliyor. Wedbush firması Larimar'a Üstün Performans derecelendirmesi verdi ve Larimar'ın ilacı nomlabofusp'un FY27'de piyasaya girebileceğini ve FY31'e kadar potansiyel olarak 1.502M₺ gelir üretebileceğini öngördü.
Jones Trading, Larimar için Al derecelendirmesi ve 14₺ fiyat hedefi ile kapsama başlattı ve nomlabofusp'un 2031 yılına kadar 1,3 milyar₺ zirve düzeltilmemiş satışa ulaşabileceğini öngördü. Baird, Üstün Performans derecelendirmesi ve 16₺ fiyat hedefi ile kapsama başlattı ve nomlabofusp'un onay alma olasılığını %60 olarak belirtti, muhtemelen 2026 yılına kadar hızlandırılmış onay alabilir.
Bu son gelişmeler, Larimar Therapeutics'in Friedreich ataksisi tedavi alanındaki beklentilerine ilişkin olumlu bir görünümü vurgulamaktadır. Nomlabofusp'un hastalığın temel nedenini doğrudan hedefleyen benzersiz etki mekanizması, pazarda potansiyel bir rekabet avantajı olarak görülüyor. Tüm bu değerlendirmeler ve tahminler bağımsız analist firmalarından gelmektedir ve bu makalenin görüşleri değildir.
InvestingPro Öngörüleri
Larimar Therapeutics'in nomlabofusp ile son zamanlardaki ilerlemesi, bazı ilginç finansal metrikler ve analist perspektifleriyle uyumludur. InvestingPro verilerine göre, şirketin piyasa değeri 426,87 milyon₺ olup, bu da yatırımcıların Friedreich ataksisi için potansiyel çığır açan tedavilere olan ilgisini yansıtmaktadır.
Bir InvestingPro İpucu, üç analistin önümüzdeki dönem için kazanç tahminlerini yukarı yönlü revize ettiğini gösteriyor, bu da Larimar'ın boru hattına ve nomlabofusp'un potansiyel pazar etkisine olan güvenin arttığını gösteriyor. Bu olumlu görüş, şirketin geçen yıl güçlü piyasa performansını vurgulayan etkileyici %103,34'lük 1 yıllık fiyat toplam getirisi ile destekleniyor.
Ancak, Larimar'ın şu anda kârlı olmadığını, son on iki ayda -6,59'luk negatif bir F/K oranına sahip olduğunu belirtmek önemlidir. Bu, geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji şirketleri için alışılmadık bir durum değildir, çünkü genellikle anında kârlılık yerine araştırma ve klinik denemelere öncelik verirler.
İlginç bir şekilde, başka bir InvestingPro İpucu, Larimar'ın bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu ortaya koyuyor, bu da şirketin 2025'in ikinci yarısında hedeflenen Biyolojik Lisans Başvurusu sunumuna doğru ilerlerken finansal esneklik sağlayabilir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro, Larimar Therapeutics'in finansal sağlığı ve pazar konumu hakkında değerli bilgiler sağlayabilecek 7 ek ipucu sunuyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.