CAMBRIDGE, Mass. - Nörodejeneratif hastalıklara odaklanan bir biyoteknoloji firması olan NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN), Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) tedavisine yönelik PrimeC Faz 2b PARADIGM çalışmasından elde edilen önemli bulguları açıkladı. 12 aylık veri analizi, PrimeC ile tedavi edilenler arasında plasebo alanlara kıyasla hastalık ilerleme oranında %36'lık bir azalma olduğunu ve P değerinin 0,009 olduğunu ortaya koydu.
Çalışma, ALS ilerlemesini izlemek için bir araç olan ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) kullanılarak sonuçları ölçmüştür. PrimeC kullanan katılımcılar ayrıca 12 ayda sağkalım oranlarında %43'lük bir iyileşme göstermiştir. Protokol Başına Nüfusun daha ileri analizleri, PrimeC ile tedavi edilen bireyler için hastalık ilerlemesinde %40'ın üzerinde iyileşme ve sağkalım oranlarında %63 artış ile daha da büyük faydalar göstermiştir.
Massachusetts General Hospital'dan Merit Cudkowicz, M.D., M.Sc., çalışmanın ALS tedavisi üzerindeki etkilerini ve hastalığın birden fazla temel mekanizmasını hedef alan PrimeC'nin potansiyelini vurguladı. Tel-Aviv Sourasky Tıp Merkezi'nden MD Vivian Drory, erken müdahalenin önemini ve yaklaşan Faz 3 çalışma tasarımına yönelik içgörüleri vurguladı.
ALS, tanı konulduktan sonraki 2-5 yıl içinde felce ve ölüme yol açan, tedavisi olmayan bir hastalıktır ve sadece ABD'de yılda 5.000'den fazla yeni vaka görülmektedir. PARADIGM denemesi Kanada, İtalya ve İsrail'den 68 katılımcıyı içeriyordu ve yüksek bir yüzde deneme sonrasında PrimeC tedavisine devam etmeyi tercih etti.
PrimeC, siprofloksasin ve selekoksibi uzatılmış salımlı bir oral formülasyonda birleştirmektedir ve önceki Faz 2a denemeleri güvenlik ve etkinlik son noktalarını karşılamıştır. İlaç, ABD ve AB'de Yetim İlaç Ataması almıştır.
NeuroSense, ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıklar için tedavi geliştirmeye devam ederken, ABD ve Avrupa'da Faz 3 klinik çalışmasına hazırlanıyor.
Rapor edilen bilgiler NeuroSense'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer bir haberde ise NeuroSense, sağlık hizmetleri odaklı kurumsal bir yatırımcı ile yaklaşık 4,5 milyon dolar brüt gelir bekleyen bir menkul kıymet satın alma anlaşması imzaladı. Fonlar işletme sermayesi ve genel kurumsal amaçlar için tahsis edilecektir. Buna ek olarak NeuroSense, Lonza Group Ltd ile nörodejeneratif hastalıkların anlaşılmasını ve tedavisini geliştirmeyi amaçlayan bir işbirliği yaptığını duyurdu.
Şirket ayrıca Faz 2b PARADIGM ALS denemesinden elde edilen önemli klinik sonuçları açıkladı ve 31 Aralık 2023'te sona eren yıla ait mali sonuçları açıkladı. Mali rapor, araştırma ve geliştirme giderlerinde %18'lik bir artış, genel ve idari giderlerde ise %20'lik bir düşüş olduğunu gösterdi.
NeuroSense yılı yaklaşık 2,6 milyon dolar nakit ile kapattı.
InvestingPro İçgörüleri
NeuroSense Therapeutics Ltd. için umut verici klinik sonuçların ortasında. 'nin (NASDAQ: NRSN) ALS hastalığına karşı verdiği mücadelede elde ettiği umut verici klinik sonuçların ortasında, InvestingPro verileri aracılığıyla şirketin mali sağlığına bakmak, pazardaki konumuna ilişkin daha geniş bir resim sunuyor. Piyasa değeri 20,2 milyon dolar olan NeuroSense, PARADIGM çalışmasındaki son bulgularının da gösterdiği gibi, araştırma ve geliştirmeye önemli bir adanmışlıkla biyoteknoloji dünyasında geziniyor. InvestingPro verilerine göre geçtiğimiz hafta hisse senedi fiyatında %32,5'lik kayda değer bir getiri elde edildi ve bu da son duyurunun ardından yatırımcı iyimserliğini gösteriyor.
Şirket orta düzeyde borçla faaliyet gösteriyor ve temettü ödemiyor; bu da büyümeye ve araştırmaya yeniden yatırım yapmaya odaklanan bir biyoteknoloji şirketi için tipik bir durum. Bununla birlikte, NeuroSense'in mali tabloları geliştirme aşamasındaki bir biyoteknoloji firmasının zorluklarını yansıtmaktadır. 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı -1,6'dır ve şirketin şu anda kârlı olmadığını göstermektedir. Bu durum, NeuroSense'in boru hattına ve klinik denemelerine yoğun bir şekilde yatırım yaptığını gösteren -12,05 milyon dolarlık faaliyet geliriyle daha da vurgulanmaktadır.
NeuroSense'i değerlendirmeyi düşünen yatırımcılar, InvestingPro İpuçları önemli hisse senedi fiyat hareketlerini ve son altı ayda büyük bir fiyat artışını gösterdiğinden, şirketin oynaklığına dikkat etmelidir. InvestingPro'da bulunan ek ipuçlarıyla, NeuroSense'in finansal verilerini daha derinlemesine incelemek isteyenler özel bir teklifle daha fazlasını keşfedebilirler: InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim almak için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın. Şu anda NRSN için şirketin finansal trendleri ve yatırım potansiyeli hakkında değerli bilgiler sağlayabilecek 9 ek InvestingPro İpucu mevcut.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.