NEW YORK - Klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), Rett sendromlu hastalar için gen tedavisi NGN-401'in Faz 1/2 çalışmasının ilk güvenlik sonuçlarını açıkladı. Tedavinin ilk üç hastada iyi tolere edildiği ve takip sürelerinin üç ila dokuz ay arasında değiştiği bildirildi.
Devam eden çalışma, şirketin tescilli EXACT transgen düzenleme teknolojisini içeren NGN-401'in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve ön etkinliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Bu yaklaşım, Rett sendromundan etkilenen beyin ve sinir sisteminin önemli bölgelerine terapötik düzeyde protein ekspresyonu sağlamak üzere tasarlanmıştır.
Şirkete göre, deneme, hastalığın hafif bir varyantı olan biri de dahil olmak üzere hastalarda aşırı ekspresyon toksisitesinin herhangi bir belirti veya semptomunu gözlemlememiştir.
Yaşları 4 ila 7 arasında değişen üç hasta tedaviyi intraserebroventriküler infüzyon yoluyla almıştır. NGN-401 ile ilgili tüm advers olaylar hafif olarak sınıflandırılmıştır ve ya geçicidir ya da çözülmektedir. Bugüne kadar tedavi veya infüzyon prosedürüyle ilgili ciddi bir advers olay bildirilmemiştir.
Neurogene CEO'su Dr. Rachel McMinn, Amerikan Gen ve Hücre Terapisi Derneği (ASGCT) Yıllık Toplantısı'nda sunulan geçici güvenlik verilerinin NGN-401 için olumlu bir tolere edilebilirlik profili gösterdiğini belirtti. Şirket, 2024'ün dördüncü çeyreğinde denemenin ilk kohortundan ara etkinlik verileri sağlama yolunda ilerliyor.
Deneme, NGN-401'in iki doz seviyesini değerlendirmek amacıyla klasik Rett Sendromlu 4 ila 10 yaş arasındaki kadın hastaları kaydetmeye devam ediyor. Denemenin baş araştırmacısı Dr. Bernhard Suter, Rett sendromu için yeni tedavilere yönelik karşılanmamış yüksek ihtiyacı ve gen terapisinin altta yatan nedeni tek seferlik bir tedavi ile ele alma potansiyelini vurguladı.
Neurogene'in misyonu, yeni yaklaşımlarla etkinlik ve güvenlik profillerini optimize etmeye odaklanarak nadir görülen nörolojik hastalıklar için genetik ilaçlar geliştirmektir. Şirket, Houston, Teksas'ta deneme için NGN-401'i üreten bir gen terapisi üretim tesisi kurmuştur.
Şirket, NGN-401'in terapötik potansiyeli hakkında iyimserliğini ifade ederken, gelecek planları ve beklentileri hakkındaki ifadelerin ileriye dönük olduğu ve risk ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda da uyarıda bulunmaktadır. Yüksek dozlu ikinci kohort da dahil olmak üzere daha fazla ara verinin 2025'in ikinci yarısında elde edilmesi beklenmektedir.
Bu makale Neurogene Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) gen terapisi NGN-401'in geliştirilmesinde adımlar atmaya devam ederken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve hisse senedi performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre, Neurogene 422,12 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve 1,23'lük çarpıcı derecede düşük bir F/K oranı ile hisse senedinin yakın vadeli kazanç büyüme potansiyeline göre değerinin altında olabileceğini gösteriyor.
Şirketin umut verici klinik gelişmelerine rağmen, Neurogene'in 2023'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda -44,39 milyon $ brüt kâr ile zayıf brüt kâr marjları yaşadığını belirtmek önemlidir. Bu durum, klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketlerine özgü araştırma ve geliştirme aşamasıyla ilişkili yüksek maliyetlerin bir göstergesi olabilir. Ayrıca, hisse senedi 1 aylık fiyat toplam getirisi -%20,58 ile önemli bir dalgalanma göstermiş, ancak aynı zamanda 6 aylık fiyat toplam getirisi %117,28 ile güçlü bir performans sergilemiştir.
InvestingPro İpuçları, Neurogene'in 22,28 F/K oranıyla (2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki aya göre düzeltilmiş) yüksek bir kazanç katsayısında işlem görürken, kısa vadeli yükümlülüklerini aşan likit varlıklara sahip olduğunu ve bunun da bir miktar finansal istikrar sağladığını vurgulamaktadır. Ayrıca şirket, kazançlarını araştırma ve geliştirmeye geri yatıran büyüme odaklı biyoteknoloji firmaları için yaygın olan bir temettü ödememektedir.
Daha derin bir analiz arayan yatırımcılar için, https://www.investing.com/pro/NGNE adresinde Neurogene'in finansalları ve hisse senedi performansı hakkında daha fazla bilgi sağlayabilecek ek InvestingPro İpuçları bulunmaktadır. İlgilenen okuyucular, INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim sağlayan özel bir tekliften yararlanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.