SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) bugün CAHtalyst™ Yetişkin Faz 3 çalışmasının birincil ve temel ikincil son noktalarına ulaştığını ve 21-hidroksilaz eksikliğine bağlı konjenital adrenal hiperplazisi (KAH) olan yetişkinler için potansiyel faydalar sağladığını duyurdu. Çalışma, androjen kontrolünü korurken glukokortikoid dozlarını azaltmayı amaçlayan bir araştırma tedavisi olan crinecerfont'a odaklanmıştır.
Çift kör, plasebo kontrollü çalışma 24 hafta boyunca 182 katılımcıyı kapsadı. Sonuçlar, crinecerfont ile tedavi edilen katılımcıların plasebo grubuna kıyasla glukokortikoid dozlarında önemli bir azalma sağladığını, crinecerfont kullanan katılımcıların %62,7'sinin fizyolojik glukokortikoid dozuna ulaşırken, plasebo kullananların %17,5'inin bu orana ulaştığını göstermiştir.
Ayrıca, crinecerfont 4. haftada plasebo grubundaki artışa kıyasla adrenal bir androjen olan androstenedion seviyelerinde önemli bir düşüş göstermiştir. Bu düşüş, düşürülmüş glukokortikoid dozlarında bile çalışma boyunca korunmuştur, bu da androjen kontrolü için glukokortikoid olmayan bir mekanizma olduğunu düşündürmektedir.
Standart tedavi yaklaşımı nedeniyle KAH hastaları sıklıkla osteoporoz ve diyabet gibi yüksek glukokortikoid düzeyleriyle ilişkili durumlardan muzdarip olduğundan, bu bulguların sonuçları dikkate değerdir. Crinecerfont'un androjen fazlalığını kontrol ederken glukokortikoid dozunu daha fizyolojik seviyelere düşürme kabiliyeti potansiyel olarak bu komorbiditeleri azaltabilir.
Vücut ağırlığı, insülin direnci ve glukoz toleransı gibi son noktalarda kısa vadeli olumlu eğilimler gözlenirken, kemik döngüsü belirteçlerinde de glukokortikoid kaynaklı baskılanmadan olası bir rahatlamaya işaret eden bir artış gözlenmiştir.
Crinecerfont genel olarak iyi tolere edilmiş, yorgunluk ve baş ağrısı en sık görülen advers olaylar olmuştur. Tedaviye atfedilebilecek ciddi bir advers olay görülmemiş ve advers olaylar nedeniyle tedaviyi bırakma sayısı az olmuştur.
The New England Journal of Medicine'de yayınlanan bu çalışmanın sonuçları, Nisan 2024'te ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne iki Yeni İlaç Başvurusu sunulmasını desteklemektedir.
Bu makaledeki bilgiler bir basın bültenine dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Neurocrine Biosciences (NASDAQ:NBIX) CAHtalyst™ Yetişkin Faz 3 çalışmasında ilerleme kaydettikçe, yatırımcılar yakından izliyor ve InvestingPro'nun en son ölçümleri şirketin finansal sağlığının anlık bir görüntüsünü sunuyor. Neurocrine'in piyasa değeri 13,63 milyar USD gibi güçlü bir seviyede bulunuyor ve bu da yatırımcıların şirketin büyüme yörüngesine olan güvenini yansıtıyor. Şirket, 35,83 F/K oranı ve 1Ç 2024 itibariyle 32,25 olan son on iki aylık düzeltilmiş F/K oranı ile yüksek bir kazanç katsayısında işlem görmektedir ve bu da yatırımcıların gelecekteki kazanç büyümesini beklediğini göstermektedir.
Şirketin güçlü finansal pozisyonu, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %23,99'luk bir gelir artışı ile daha da vurgulanmakta ve satışlarda sağlam bir artışa işaret etmektedir. Ayrıca, Neurocrine aynı dönemde %68,54'lük etkileyici bir brüt kâr marjı göstererek etkin bir yönetim ve ürünleri için güçlü bir pazar konumu sergilemiştir.
InvestingPro Tips, Neurocrine Biosciences'ın başarılı klinik araştırma sonuçlarının sunduğu olumlu görünümle uyumlu olarak bu yıl net gelirini artırmasının beklendiğini vurguluyor. 9 analistin önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize etmesi, temkinli olunması gerektiğini gösterse de şirketin temelleri güçlü kalmaya devam ediyor. Neurocrine orta düzeyde bir borçla faaliyet gösteriyor ve kısa vadeli yükümlülüklerini aşan likit varlıklara sahip, bu da devam eden araştırma ve geliştirme faaliyetleri için finansal esneklik sağlayabilir.
Daha derinlemesine analiz isteyen yatırımcılar için InvestingPro, Neurocrine'in finansal ve operasyonel durumuna kapsamlı bir bakış açısı sağlayabilecek ek ipuçları sunuyor. https://www.investing.com/pro/NBIX adresinde yatırımcıların daha bilinçli kararlar almasına yardımcı olabilecek 12 InvestingPro İpucu daha bulunmaktadır. Ayrıca, kullanıcılar INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim sağlayan özel bir tekliften yararlanabilir ve Neurocrine Biosciences ve diğer yatırım fırsatları hakkında değerli bilgiler edinebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.