FOSTER CITY, Kaliforniya - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM), progresif ailesel intrahepatik kolestazı (PFIC) olan hastalar için LIVMARLI® (maralixibat) oral solüsyonunun etkinliğini ve güvenliğini vurgulayan Faz 3 MARCH-PFIC çalışma sonuçlarının The Lancet Gastroenterology and Hepatology'de yayınlandığını duyurdu. Randomize, çift kör ve plasebo kontrollü olan çalışma türünün en büyüğüdür.
Çalışmaya göre, LIVMARLI çok çeşitli genetik PFIC tiplerine sahip hastalar için önemli faydalar göstermiştir. Ana etkinlik analizleri iki grup içeriyordu: BSEP eksikliği kohortu ve hastalıkla ilişkili çeşitli genetik eksiklikleri kapsayan Tüm-PFIC kohortu.
Pruritus şiddeti skorundaki ortalama değişimin birincil etkinlik son noktası ve total serum safra asidi konsantrasyonundaki ortalama değişimin temel ikincil son noktası önemli iyileşmelerle karşılanmıştır.
Bu iyileşmeler 2. Hafta gibi erken bir dönemde başlamış ve 26 haftalık çalışma süresi boyunca devam etmiştir. Gözlenen diğer faydalar arasında plaseboya kıyasla daha iyi bilirubin konsantrasyonları, büyüme ve uyku bozuklukları yer almaktadır.
LIVMARLI'nin güvenlik profili çalışma boyunca tutarlıydı; ishal en yaygın advers olaydı ve genellikle hafif ve geçici olarak tanımlandı.
Cincinnati Çocuk Hastanesi'nden Dr. Alexander Miethke ve yayının baş yazarı, LIVMARLI'nin kaşıntıyı ve PFIC hastalarını etkileyen diğer parametreleri önemli ölçüde iyileştirme potansiyelini vurguladı. Ayrıca, serum safra asidi ve bilirubin seviyelerindeki düşüşler göz önüne alındığında, doğal karaciğer sağkalımında iyileşme potansiyeline dikkat çekti.
Mirum'un bilim müdürü ve araştırma başkanı Pam Vig, verilerin yayınlanmasından duyduğu memnuniyeti dile getirerek, LIVMARLI'nin PFIC hastalarında görülen klinik belirti ve semptomlar üzerinde önemli bir etkiye sahip olabileceğinin altını çizdi.
LIVMARLI, Alagille sendromu (ALGS) ve PFIC hastalarında kolestatik kaşıntı tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylanmış bir ileal safra asidi taşıyıcı (IBAT) inhibitörüdür. Avrupa Komisyonu ve Sağlık Kanada tarafından da benzer endikasyonlar için onaylanmıştır ve şu anda iki aylık ve daha büyük PFIC hastaları için Avrupa'da onay için inceleme altındadır.
İlaç, ALGS ve PFIC tip 2 için Çığır Açan Terapi atamasının yanı sıra bu durumlar için yetim ataması almıştır. Mirum, karaciğer hastalıkları için diğer araştırma tedavilerini içeren geç aşama bir boru hattına sahiptir.
MARCH-PFIC çalışma sonuçlarının yayınlanması, LIVMARLI'nin çeşitli PFIC tiplerinde terapötik faydasına dair kanıtlar sunmakta ve bu ciddi kolestatik rahatsızlığı olan hastalarda sonuçları iyileştirmek için cerrahi olmayan bir seçenek sunmaktadır. Bu bilgiler Mirum Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM), LIVMARLI adlı ilacıyla PFIC tedavisinde ilerleme kaydetmeye devam ederken, şirketin finansal perspektifi de hisseyi değerlendiren yatırımcılar için aynı derecede önem taşıyor. InvestingPro'ya göre, analistler şirketin önümüzdeki dönemdeki kazançlarına ilişkin beklentilerini yumuşatarak, şirket kârlılık için çabalarken temkinli olunması gerektiğine işaret ediyor. Ayrıca, Mirum'un bu yıl kârlı olması beklenmezken, şirketin likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aşması ve bir dereceye kadar finansal istikrar sağlaması dikkat çekiyor.
InvestingPro Verileri, Mirum'un yaklaşık 1,24 milyar USD piyasa değerine sahip olduğunu ve -6,47'lik negatif F/K oranının da gösterdiği üzere, mevcut kârlılık eksikliğine rağmen yatırımcıların şirketin potansiyeline duyduğu güveni yansıttığını gösteriyor. Şirketin geliri, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda %141,85'lik bir artışla etkileyici bir büyüme göstermiştir; bu da piyasanın LIVMARLI gibi ürünlerini olumlu karşıladığının bir göstergesi olabilir. Bununla birlikte, Mirum'un orta düzeyde bir borçla çalıştığını ve hissedarlara temettü ödemediğini belirtmek önemlidir, bu da belirli yatırım stratejileri için ilgili faktörler olabilir.
Daha derin bir analiz arayan yatırımcılar için, Mirum Pharmaceuticals için InvestingPro'da erişilebilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu ipuçları, daha bilinçli bir yatırım kararı vermeye yardımcı olabilecek içgörüler sağlar. InvestingPro deneyiminizi geliştirmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden yararlanabilirsiniz. Bu teklif sayesinde yatırımcılar Mirum Pharmaceuticals gibi şirketler hakkında değerli ölçümlere ve içgörülere erişebilir.
Mirum'un hisse senedinin analistler tarafından tahmin edilen gerçeğe uygun değerinin 48 USD olduğunu, InvestingPro 'nun gerçeğe uygun değer değerlendirmesinin ise 30,86 USD olduğunu belirtmekte fayda var, bu da şirketin gelecekteki performansına ve piyasa koşullarına bağlı olarak büyüme için yer olabileceğini veya yeniden değerlendirmeye ihtiyaç duyulabileceğini gösteriyor. Bir sonraki kazanç tarihi olan 8 Mayıs 2024, yatırımcıların şirketin finansal gidişatındaki potansiyel değişimleri izlemeleri için kritik bir zaman olacak.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.