RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), şiddetli bir nöbet türü olan refrakter status epileptikus (RSE) tedavisinde intravenöz (IV) ganaxolone'u değerlendiren bir Faz 3 çalışması olan RAISE denemesinin ilk sonuçlarını açıkladı. Çalışma, plaseboya kıyasla tedaviden sonraki 30 dakika içinde status epileptikusun önemli ölçüde durduğunu gösteren ilk eş birincil sonlanma noktasını karşılamıştır. Ancak, IV anesteziye ilerlemeyle ilgili ikinci eş birincil sonlanım noktasını karşılayamamıştır.
Çalışmaya en az iki antiseizure ilaca yanıt vermemiş 96 hasta dahil edilmiştir. IV ganaxolone ile tedavi edilen hastaların %80'inde ilk 30 dakika içinde nöbet kesilirken, plasebo grubunda aynı durum sadece %13 oranında görülmüştür. Öte yandan, IV anesteziye ilerlemeyi önlemede istatistiksel bir anlamlılık yoktu; ganaxolone grubundaki %63'e karşılık plasebo grubundaki %51 ilerleme göstermedi (p=0.162).
Ciddi advers olayların görülme sıklığı ganaxolone ve plasebo grupları arasında karşılaştırılabilir olmakla birlikte, hipotansiyon tedavide daha sık görülmüştür. Şirket, ganaxolone kolunda daha ciddi rahatsızlıkları olan hastaların oranının daha yüksek olması gibi, katılımcılar arasında sonuçları etkilemiş olabilecek temel özelliklerde bir dengesizlik olduğunu belirtmiştir.
Karışık sonuçlara rağmen Marinus, nöbet yükünde kalıcı azalmalar gösteren ek EEG analizleri ile desteklenen IV ganaxolone'da potansiyel görmeye devam etmektedir. Şirket, tedavi için ileriye dönük potansiyel bir yolu tartışmak üzere FDA ile iletişime geçmeyi planlıyor.
Marinus ayrıca ZTALMY® franchise'ına ve kronik epilepsilere yönelik tedavilerin geliştirilmesine olan bağlılığını vurguladı ve Faz 3 TrustTSC üst düzey verilerinin 2024'ün ikinci yarısında beklendiğini belirtti. Maliyet azaltma stratejileri ve finansman faaliyetlerinin ardından Marinus, 2025'in ikinci çeyreğine kadar uzanan bir nakit akışı öngörüyor.
Bu makaledeki bilgiler Marinus Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) yakın zamanda RAISE denemesinden karışık sonuçlar elde etti ve bu da finansal sağlığı ve hisse senedi performansı üzerinde etkileri oldu. InvestingPro verilerine göre, şirket 80,48 milyon $ piyasa değerine sahip ve 1Ç 2024 itibarıyla son on iki ayda %30,53'lük bir gelir artışı yaşadı. Bu büyümeye rağmen, şirketin -0,57'lik negatif fiyat/kazanç (F/K) oranı, şu anda kârlı olmadığını göstermektedir.
Yatırımcılar, Marinus Pharmaceuticals'ın devam eden klinik deneyleri ve geliştirme projeleri göz önüne alındığında kritik bir faktör olan nakdi hızla tükettiği tespit edildiğini unutmamalıdır. Buna ek olarak, analistler şirketin gelecekteki kârlılığına ilişkin endişelerini yansıtacak şekilde önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize etmişlerdir. Hisselerindeki yüksek fiyat oynaklığı ile Marinus Pharmaceuticals, dikkatle değerlendirilmesi gereken bir risk profili sunmaktadır.
Marinus Pharmaceuticals'ın finansal ölçümlerini ve gelecekteki görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro, burada ele alınmayan ek InvestingPro İpuçları da dahil olmak üzere kapsamlı bir analiz sunmaktadır. InvestingPro'da şu anda 12 ek ipucu mevcut ve bunlara https://www.investing.com/pro/MRNS adresini ziyaret ederek erişebilirsiniz. Yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliği almak isteyenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak ek %10 indirimden faydalanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.