RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), refrakter status epileptikus (RSE) için intravenöz ganaxolone Faz 3 RAISE çalışmasının, erken durdurma kriterlerini karşılamamasına rağmen planlandığı gibi devam edeceğini duyurdu. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), bir ara analizin ardından, yaklaşık 100 hastada tamamlanan kayıtla birlikte denemenin ilerlemesini tavsiye etti. Sonuçların 2024 yazında açıklanması beklenmektedir.
RAISE çalışmasının bulguları, IV ganaxolone'un gelecekteki gelişimini belirlemede çok önemli olacaktır. Marinus, sonuçlanana kadar deneme verilerine kör kalacaktır. Deneme kısmen Biyomedikal İleri Araştırma ve Geliştirme Kurumu (BARDA) tarafından finanse edilmektedir.
Ayrı bir gelişme olarak Marinus, ZTALMY® (ganaxolone) oral süspansiyon CV'nin Faz 3 TrustTSC denemesi için hasta kaydını Mayıs ortasında bitirmeyi ve 2024'ün dördüncü çeyreğinin başlarında ilk verilerin gelmesini beklemektedir. ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne yapılacak ek Yeni İlaç Başvurusunun 2025 yılının ilk yarısında yapılması planlanmaktadır.
Marinus ayrıca güvenlik, etkinlik ve tolere edilebilirliği potansiyel olarak iyileştirmek için ikinci nesil bir ganaxolone formülasyonu üzerinde çalışmaktadır, bu da daha az sıklıkta dozlamaya izin verebilir.
Mali açıdan Marinus, ZTALMY'nin ABD'deki ticari lansmanından 2024 yılının ilk çeyreği için 7,4 ila 7,6 milyon dolar arasında ön net ürün geliri bildirdi. Şirket ayrıca 31 Mart 2024 itibariyle toplam 113,3 milyon dolar tutarında denetlenmemiş ön nakit, nakit benzerleri ve kısa vadeli yatırımlar bildirdi. Bu finansal sonuçlara cevaben Marinus, 2024 yılının 2. çeyreğinde uygulanması beklenen nakit akışını uzatmak için maliyet azaltma faaliyetlerini gözden geçiriyor.
Status epileptikus (SE), uzun süreli nöbetlerin meydana geldiği ciddi bir nörolojik durumdur. ABD'de yılda 150.000 kadar hastayı etkilemekte ve önemli morbidite, mortalite ve sağlık hizmeti maliyetlerine yol açabilmektedir. RSE hastaları birinci ve ikinci basamak tedavilere yanıt vermeyen hastalardır.
Ganaxolone, GABAA reseptörlerini modüle eden nöroaktif bir steroiddir ve SE'nin potansiyel tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından yetim ilaç olarak tanımlanmıştır.
Bu haber Marinus Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) klinik çalışmalarında ilerlemeye devam ederken, şirketin mali sağlığı ve hisse senedi performansı yatırımcıların ilgi alanı olmaya devam ediyor. InvestingPro'nun son verilerine göre, Marinus yaklaşık 413,03 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip. Devam eden denemelere ve ZTALMY'nin ABD'de piyasaya sürülmesine rağmen Marinus, -2,87'lik negatif F/K oranıyla finansal zorluklarla karşı karşıya ve bu da şirketin şu anda kârlı olmadığını gösteriyor.
InvestingPro İpuçları, Marinus'un hızla nakit tükettiğini ve analistlerin önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize ettiklerini, bunun da uzun vadeli yaşayabilirlik açısından endişe verici olabileceğini öne sürüyor. Ayrıca şirket, 2023'ün 1. çeyreği itibarıyla son on iki aydaki -%226,96'lık brüt kâr marjının da gösterdiği gibi, zayıf brüt kâr marjlarından muzdariptir. Bu durum, şirketin ek sermaye veya maliyet azaltıcı önlemler almadan devam eden ve gelecekteki denemeleri finanse etme kabiliyetini etkileyebilir.
Daha olumlu bir not olarak, Marinus'un likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da yakın vadede bir miktar finansal esneklik sağlayabilir. Bununla birlikte, 24,64 gibi yüksek bir Fiyat/Defter katsayısı ile hisse senedi, defter değerine göre aşırı değerli kabul edilebilir ve bu da değer odaklı yatırımcıları caydırabilir.
Marinus Pharmaceuticals'a yatırım yapmayı düşünenler için, şirketin finansal sağlığı ve hisse senedi performansı hakkında daha derin bilgiler sağlayabilecek 9 ek InvestingPro İpucu mevcuttur. İlgilenen okuyucular bu ipuçlarını https://www.investing.com/pro/MRNS adresinden inceleyebilirler. Araştırmanızı daha da geliştirmek için InvestingPro'da InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.