LA JOLLA, Kaliforniya - Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:LBPH), Gelişimsel ve Epileptik Ensefalopatilerin (DEE'ler) tedavisi için değerlendirilen bexicaserin'in devam eden açık etiketli uzatma (OLE) çalışmasının ara sonuçlarını açıkladı. Çalışma, yaklaşık altı ay boyunca sayılabilir motor nöbetlerde medyan %56,1'lik bir azalma olduğunu göstermiştir.
Önceki PACIFIC çalışmasında plasebo grubundan OLE'de bexicaserin'e geçen katılımcılar da nöbet sıklığında %57,3'lük bir medyan azalma göstermiştir. Bu bulgular ilaca sürekli bir yanıt verildiğini göstermekte ve DEE'ler için bir tedavi seçeneği olarak potansiyelini desteklemektedir.
PACIFIC OLE çalışması, Dravet sendromu ve Lennox-Gastaut sendromu dahil olmak üzere çeşitli DEE'leri olan hastalarda çoklu bexicaserin dozlarının uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için tasarlanmış 52 haftalık bir Faz 2 çalışmasıdır. PACIFIC çalışmasını tamamlayan tüm katılımcılar OLE'ye kaydolmayı tercih etmiş ve %95,1'i devam eden çalışmada kalmıştır.
Güvenlik ve tolere edilebilirlik sonuçları olumlu olup, tedaviden kaynaklanan en yaygın advers olaylar üst solunum yolu enfeksiyonları, COVID-19, pnömoni, sinüzit, nöbetler ve iştah azalmasıdır. Bir katılımcı uyuşukluk nedeniyle tedaviyi bırakmış, bir diğeri ise onayını geri çekmiştir.
Longboard Pharmaceuticals, spesifik G proteinine bağlı reseptörleri (GPCR'ler) hedefleyen bir portföy ile nörolojik hastalıklar için ilaç geliştirmeye odaklanmaktadır. LP352 olarak da bilinen Bexicaserin, 5-HT2B ve 5-HT2A reseptör alt tiplerini etkilemeden 5-HT2C reseptörünü seçici olarak aktive eden bir merkezi sinir sistemi ajanıdır.
Şirket bu yaz için bir Faz 2 Sonu toplantısı planladı ve yılın ilerleyen dönemlerinde bexicaserin için küresel bir Faz 3 programı başlatmayı planlıyor. Longboard ayrıca bir başka ürün adayı olan LP659 için Faz 1 klinik çalışması yürütmektedir ve bu çalışmanın 2024'ün ikinci çeyreğinde en üst düzey verileri rapor etmesi beklenmektedir.
Bildirilen bilgiler Longboard Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Longboard Pharmaceuticals, başta epilepsi olmak üzere nörolojik bozuklukları hedef alan yeni terapötik adayı bexicaserin ile biyofarmasötik endüstrisinde önemli adımlar atmaktadır. İlaç, Faz 1b/2a PACIFIC denemesinde nöbet sıklığında önemli bir azalma ile umut verici sonuçlar göstermiştir. Bexicaserin'in güvenlik profili de olumludur ve Faz 3 programının tasarımını tartışmak üzere FDA ile Faz 2 sonu toplantısı için zemin hazırlamaktadır.
Baird, Longboard'u Outperform notu ve 36,00 $ fiyat hedefiyle incelemeye başlarken, H.C. Wainwright & Co ve Cantor Fitzgerald her ikisi de 60 $ fiyat hedefiyle sırasıyla "Al" ve "Overweight" notlarını koruyor. Bu derecelendirmeler, özellikle şirketin önemli karşılanmamış ihtiyaçları olan bir epilepsi alt kümesi olan DEE'lere odaklanmasıyla Longboard'un klinik boru hattına ve stratejik yönüne olan güveni yansıtmaktadır.
Bunlar son gelişmeler ve yatırımcılar Longboard için 2024'ün ikinci yarısında bexicaserin için beklenen OLE verileri ve FDA ile kritik bir Faz-2 sonu toplantısı da dahil olmak üzere birkaç önemli kilometre taşına bakıyor. Şirketin öncü adayını Faz 3 denemelerine ilerletmek için net yol haritası ve epilepsi pazarında karşılanmamış önemli bir ihtiyacı karşılama potansiyeli analistlerin güvenini pekiştirdi.
InvestingPro İçgörüleri
Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:LBPH) bexicaserin adlı ilacıyla ilerleme kaydetmeye devam ederken, yatırımcılar ve sektör gözlemcileri şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor.
InvestingPro verilerine göre Longboard, 682,34 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve biyofarmasötik sektöründe önemli bir büyüklüğe işaret ediyor. Kârlılıktaki zorluklara rağmen, 1Ç 2024 itibarıyla son on iki ayda -62,91 milyon $ işletme geliri bildiren şirket, 6 aylık fiyat toplam getirisi %286,56 ile önemli bir piyasa ivmesi göstermiştir.
InvestingPro İpuçları, Longboard'un bilançosunda borçtan daha fazla nakit olduğunu ve bunun şirketin finansal istikrarının olumlu bir göstergesi olduğunu vurguluyor. Ayrıca, iki analist önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ederek şirketin gelecekteki performansına ilişkin potansiyel olarak iyimser bir bakış açısını yansıttı.
Yine de analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediğini ve zayıf brüt kâr marjlarından muzdarip olduğunu belirtmek gerekir. Longboard'un finansallarını ve gelecek beklentilerini daha iyi anlamak isteyen yatırımcılar için InvestingPro'yu ziyaret ederek ulaşabilecekleri 9 InvestingPro İpucu daha mevcut. InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.