FOSTER CITY, Kaliforniya - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM), LIVMARLI (maralixibat) oral solüsyon ile uzun süreli tedavi çalışmalarından elde edilen yeni verilerin İtalya'nın Milano kentinde düzenlenecek olan Avrupa Karaciğer Araştırmaları Derneği (EASL) Yıllık Kongresi'nde sunulacağını duyurdu. Veriler, Alagille sendromu (ALGS) ve Progresif Ailesel İntrahepatik Kolestaz (PFIC) hastalarında karaciğer sağlığı belirteçlerinde ve büyümede sürekli klinik faydaları ve iyileşmeleri vurgulamaktadır.
Perşembe günü sunulacak olan MERGE çalışması sonuçları, ALGS'li hastaların yedi yıllık LIVMARLI tedavisi boyunca klinik faydaları sürdürdüğünü ortaya koymaktadır. Ayrıca, MARCH/MARCH-ON çalışmalarından elde edilen veriler, maralixibat'ın PFIC hastalarında daha iyi büyüme ile ilişkili olduğunu ve serum safra asidi seviyesindeki iyileşmelerin PFIC'li çocuklarda daha iyi karaciğer sağlığı belirteçleri ile ilişkili olduğunu göstermektedir.
Bir ileal safra asidi taşıyıcı (IBAT) inhibitörü olan LIVMARLI, şu anda ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından üç ay ve üzeri ALGS hastalarında ve beş yaş ve üzeri PFIC hastalarında kolestatik kaşıntı tedavisi için onaylanmıştır. Avrupa Komisyonu ve Sağlık Kanada da LIVMARLI'yi benzer endikasyonlar için onaylamıştır. Ayrıca Mirum, LIVMARLI'yi iki aylık ve daha büyük PFIC hastaları için Avrupa'da onaya sunmuştur.
İlaç, ALGS ve PFIC tip 2 için Çığır Açan Terapi ve bu koşullar için yetim ataması almıştır. Özellikle, LIVMARLI, potansiyel karaciğer hasarı riskleri nedeniyle safra tuzu dışa aktarma pompası (BSEP) proteininde ciddi bir kusur olan PFIC tip 2 hastaları için önerilmemektedir.
Mirum Pharmaceuticals, hem çocukları hem de yetişkinleri etkileyen nadir hastalıklar için tedaviler geliştirmeye odaklanmıştır. Portföyünde üç onaylı ilaç bulunmaktadır: LIVMARLI, CHOLBAM (kolik asit) kapsülleri ve CHENODAL (kenodiol) tabletleri.
Şirketin araştırma hattında, primer sklerozan kolanjit ve primer biliyer kolanjit için değerlendirilmekte olan volixibat ve 2023 yılında serebrotendinöz ksantomatoz (CTX) için bir Faz 3 çalışmasında olumlu sonuçlar gösteren CHENODAL ile karaciğer hastalıkları için araştırma tedavileri bulunmaktadır.
Mirum sponsorluğunda 5 Haziran'da düzenlenecek sempozyumda, IBAT inhibitörleriyle ilgili pediatrik deneyimler ve bunların yetişkin hepatolojisinde, özellikle de primer sklerozan kolanjit (PSC) için potansiyel uygulamaları ele alınacak.
Bu makale Mirum Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) umut verici tedavi çalışmaları ve ruhsatlandırma başarılarıyla hepatoloji alanında adımlar atmaya devam ederken, InvestingPro verileri aracılığıyla şirketin finansal sağlığına daha yakından bakıldığında karışık bir tablo ortaya çıkıyor.
Yaklaşık 1,17 milyar dolarlık piyasa değeriyle Mirum'un finansal ölçeği, biyofarmasötik endüstrisinde, özellikle de nadir görülen karaciğer hastalıklarına odaklanan bir şirket için oldukça önemli. Şirketin geliri, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda etkileyici bir büyüme göstererek %133,9 oranında artmıştır ve bu da ürünlerinin pazarda güçlü bir şekilde benimsendiğini ve gelecekteki genişleme potansiyelini göstermektedir.
Olumlu gelir gidişatına rağmen Mirum, -%48,43 işletme geliri marjı ve aynı dönem için -%32,18 negatif varlık getirisi ile zararla çalışmaktadır. Bu durum, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediğini öne süren InvestingPro İpuçları ile tutarlıdır. Yine de aynı ipuçları, Mirum'un likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aştığını ve bunun da araştırma ve geliştirmeye yatırım yapmaya devam ederken bir miktar finansal istikrar sağlayabileceğini vurguluyor.
Şirketin hisseleri şu anda 52 haftanın en düşük seviyesine yakın işlem görüyor ve bu durum hissedarlara temettü ödemesi yapılmamasıyla birleştiğinde, acil getiri arayan potansiyel yatırımcılar için endişe yaratabilir. Bununla birlikte, daha uzun vadeli bir bakış açısına sahip olanlar için, önemli gelir artışı ve şirketin nadir karaciğer hastalıklarında karşılanmamış ihtiyaçları karşılama taahhüdü, özellikle adil değer tahminleri göz önüne alındığında bir fırsat sunabilir. InvestingPro'ya göre, Mirum'un hisse senedinin gerçeğe uygun değeri 27,15 dolar seviyesinde bulunuyor ve bu da önceki kapanış fiyatı olan 24,76 dolardan potansiyel bir artışa işaret ediyor.
Daha kapsamlı analiz arayan yatırımcılar için InvestingPro, Mirum Pharmaceuticals hakkında platform üzerinden erişilebilecek ek ipuçları sunuyor. Kullanıcılar INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanabilir ve yatırım kararlarını etkileyebilecek daha fazla bilgi edinebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.